揭秘:「血癌」治療 也有「金磚五成員」

2020-12-07 健康界

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本周,金磚國家領導人廈門會晤圓滿落幕,讓全球看到了金磚國家的擔當和建設更美好世界的希望。

其實,在白血病治療領域也有「金磚五成員」,這些重磅新藥(新療法)的問世,為白血病患者帶來新的希望。它們五位,也進行了一場「小會晤」。

「金磚五成員」的自我介紹:

白血病治療「金磚五成員」包括:B——BesponsaR——RydaptI——IdhifaC——CTL019S——SY-1425

Besponsa(Inotuzumab ozogamicin)

特點:我叫「小B」,來自輝瑞,是首款獲得FDA批准的靶向CD22的抗體藥物偶聯物(ADC);

資格:我曾獲FDA突破性藥物、孤兒藥和優先審批資格;

強項:我擅長治療復發或難治性B細胞前體急性淋巴細胞白血病(ALL)成人患者;

效果:在針對我的臨床試驗中,治療組完全應答率明顯高於化療組(81%對29%);

備註:在使用我時,您要當心「嚴重肝損傷」的不良反應風險,記得定期複查肝功能哦。

Rydapt(Midostaurin)

特點:我叫「小R」,來自諾華,是首款與化療聯用治療急性骨髓性白血病(AML)的靶向藥物;

資格:我曾獲FDA優先審評、快速通道(肥大細胞增多症)和突破性藥物資格(AML);

強項:我擅長跟化療聯手,一線治療攜帶FLT3突變的新確診的急性髓性白血病成人患者;

效果:與僅接受化療相比,跟我「聯合作戰」能顯著延長患者的生存期(25.6個月 vs 74.7個月);

備註:作為「戰鬥民族」的我,還同時獲批治療一些罕見類型血液疾病(如侵襲性系統性肥大細胞增多症、肥大細胞白血病等)。

Idhifa(Enasidenib)

特點:我叫小「I」,來自新基,是首個上市的致癌代謝物合成抑制劑(首款IDH2抑制劑) ;

資格:我曾獲FDA孤兒藥認定和優先審批資格;

強項:我擅長治療帶有IDH2突變的復發性/難治性急性髓性白血病(AML)成人患者;

效果:在我出手後,患者完全緩解(CR)和部分血液學改善的完全緩解率(CRh)為23%,中位數的緩解持續時間為8.2個月;

備註:在用我時,您要當心「分化症候群」的嚴重不良反應風險(主要表現為呼吸困難、不明原因發熱、體重增加、不明原因低血壓、急性腎衰、心包積液等),用藥過程中,請務必密切監測相關症狀,一旦確診,需立即進行激素治療。

CTL019(Kymriah)

特點:我叫小「C」,來自諾華,是全球首個獲批的CAR-T細胞免疫療法;

資格:我「自帶光環」,曾獲FDA優先評審資格和突破性療法資格,還是全球首個獲得FDA專家全票通過的CRA-T療法;

強項:我擅長治療25歲以下復發性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(ALL)患者;

效果:我出馬後,臨床試驗顯示,在三個月的治療內總有效率為83%;

備註:在用我時,您要當心「細胞因子釋放症候群」的嚴重不良反應風險。

SY-1425

特點:我叫小「S」,來自錫羅斯,是全球首創的視黃酸受體-α(RARα)激動劑;

資格:跟上面那些哥哥們比,我還小,剛獲FDA孤兒藥認定;

強項:我目前還在「打怪升級」中,處在治療基因驅動的急性髓性白血病(AML)及MDS亞群患者的臨床2期階段;

效果:今年第四季度,我的「成績單」就會出來了,但目前大家都挺看好我喲;

備註:目前用我的,是具有RARA或IRF8基因超級增強子的急性髓性白血病(AML)及骨髓增生異常症候群(MDS)亞群患者。

好醫友點評:小「C」摘得「人氣王」

從「金磚五成員」的自述看,它們就像5根手指,伸開來各有所長,但對於白血病治療來說,它們「攥起來」就是一隻有力的拳頭。我們僅從影響力進行評價,CTL019是其中的「領頭羊」。

CTL019的上市,被稱為「人類醫學史上的重大轉折性事件」。它讓「治癒晚期癌症」這個人類遙不可及的夢,變得越來越近。10年前,有誰曾想到「改造人類基因來治病」能夠成為現實呢?

好醫友醫療集團醫療總監Joy Xu認為,CAR-T療法的獲批,為原本無藥可治的年輕急性淋巴細胞白血病患者,帶來了全新的治療方案。隨著醫學和科技的不斷進步,醫療成本的不斷降低,這一顛覆性的技術將開闢更加光明的未來,最終惠及更多患者。

名詞解釋:「金磚」

21世紀初,美國高盛公司首次提出「金磚四國」概念,將全球最大的四個新興市場國家——巴西(Brazil)、俄羅斯(Russia)、印度(India)和中國(China)首字母相連,讀音恰與英文「磚(Brick)」相同,因此被稱為「金磚四國」。2010年,南非(South Africa)加入後,變成「金磚五國」(BRICS)。

在白血病「金磚五成員」中,SY-1425剛獲FDA孤兒藥認定,正好與南非較晚加入「金磚國家」相契合,故將其納入「五成員」。

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