基因治療公司Encoded Therapeutics完成1.04億美元的C輪融資

2020-11-23 中投顧問

　　從外媒獲悉，美國當地時間6月26日，基因治療公司Encoded Therapeutics宣布完成1.04億美元的C輪融資，融資所得將用於推進Dravet綜合症相關的研發管線，以及利用其平臺開發能夠治療嚴重遺傳疾病的新療法。

　　據悉，本輪融資由現有投資者Venrock、ARCH Venture Partners、Matrix Capital Management、Illumina Ventures、Altitude Life Science Ventures以及新投資者Menlo Ventures、RTW Investments、Boxer Capital、Alexandria Venture Investments共同參與。

　　Encoded Therapeutics是一家為嚴重遺傳疾病開發精確基因療法的生物技術公司，總部位於美國舊金山。該公司致力於突破病毒基因治療的瓶頸，挖掘以基因組學驅動的精準醫學的潛力。Encoded Therapeutics擁有一個精確基因治療的技術平臺，該平臺能夠研發出多種基因療法，並具有更高的細胞選擇性和更好地調節內源基因表達的能力。Encoded Therapeutics解決了當前基因治療技術的關鍵局限，創造了新的治療機會。

　　目前，Encoded Therapeutics主要關注的遺傳病是Dravet綜合症，這是一種嚴重且罕見的遺傳病，在每年全球約有1.6萬名Dravet綜合症嬰兒出生。該病的病徵表現為不受控制的癲癇發作、共濟失調以及發育遲緩。大多數Dravet症候群是由SCN1A基因突變引起的。

　　基因療法在理論上能夠治療那些被找到潛在致病機制的大多數遺傳病，但Dravet綜合症已被公認為一個十分具有挑戰性的基因治療領域，其原因在於SCN1A基因超過了腺相關病毒（AAV）的包裝能力。如果要對該基因進行相關調節，則需要靶向特定的神經元，並以GABA來抑制中間神經元中SCN1A基因的表達。Encoded Therapeutics的技術平臺能夠設計針對相關細胞類型的AAV治療劑，並上調內源性SCN1A表達來治療Dravet綜合症。

　　「我們的任務是開發治療嚴重遺傳病的基因療法，這些遺傳病在現在往往缺乏標準治療方法。」Encoded Therapeutics聯合創始人Kartik Ramamoorthi博士說道，「我們從投資者那裡獲得的資金支持將幫助Encoded Therapeutics發展成一個完全整合的治療公司，並在行業內建立起領導地位。」

　　Venrock的合伙人Bryan Roberts博士說：「通過解決目前基因治療的一些局限性，Encoded Therapeutics有望成為該領域的領導者。我們很高興能夠支持Encoded Therapeutics，讓它為目前尚無治療方案的疾病帶來新的基因療法。」

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