格隆匯6月5日丨基石藥業－Ｂ(02616.HK)發布公告，本公司治療局部晚期或轉移性肝細胞癌的CS1001聯合BLU-554(CS3008)療法在中國獲臨床試驗批准。該試驗是一項多中心、開放性、多劑量給藥的Ib/II期研究，旨在評價此聯合療法在晚期肝細胞癌中的安全性、耐受性、藥代動力學及藥效學特徵和抗腫瘤療效。
2015年，中國約有32.6萬人因肝癌致死，肝癌因此成為中國第二大癌症死因。肝細胞癌佔所有肝癌中的比例約為85%至90%，肝細胞癌也是世界第六大常見癌症。每年約一半的新發和死亡肝癌患者在中國。目前，針對晚期肝細胞癌治療的獲批准藥物十分有限，因此無論是醫生還是患者都有巨大的需求。
CS1001是基石藥業自主研發的抗PD-L1單抗，也是基石藥業三款腫瘤免疫治療骨幹產品之一。目前CS1001已經針對肺癌、胃癌和其他晚期惡性腫瘤的治療啟動臨床試驗。在Ia期試驗中，CS1001呈現出良好的耐受性和抗腫瘤活性，並在多個瘤種中觀察到部分緩解。
BLU-554是一款強效高選擇性的成纖維細胞生長因數受體-4抑制劑，由基石藥業的合作夥伴Blueprint Medicines Corporation(納斯達克股份代號：BPMC)(Blueprint)開發。一項正在進行的針對帶有成纖維細胞生長因數受體-19(FGFR19)-FGFR4信號通路異常的晚期肝細胞癌的I期試驗已發布數據表明BLU-554單藥具有普遍的良好耐受性，並且顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性。美國食品和藥物管理局(FDA)已授予BLU-554治療肝細胞癌的孤兒藥資格。
基石藥業董事長、執行董事兼執行長江寧軍博士表示：基石藥業的使命之一，是針對中國的高發難治癌症進行創新藥物的開發，以此滿足重大臨床需求。聯合療法和精準醫學是我們的核心管線戰略。通過與Blueprint的合作，公司已於今年早些時候在中國啟動BLU-554作為治療肝細胞癌單藥的臨床項目，作為正在進行中的全球臨床試驗的一部分。公司希望CS1001與BLU-554的聯合方案能夠為這一極具挑戰性的疾病提供重要的治療新選擇。
基石藥業首席轉化醫學官謝毅釗博士表示：通過將腫瘤免疫治療藥物與單藥顯示良好活性的靶向藥物相聯合，新的臨床數據在肝細胞癌治療上已顯示出令人鼓舞的結果。CS1001與BLU-554的聯合療法正是這一思路的良好例證，並且有成為FGF19-FGFR4激活的晚期肝細胞癌的一線治療策略的潛力。公司會儘快推進這項聯合療法的臨床試驗，挖掘兩項高潛力候選藥物相結合的更多可能性。
據悉，BLU-554是一款口服、有效且不可逆的FGFR4抑制劑，BLU-554由Blueprint專門開發，可以以其極高的特異性抑制FGFR4，從而避免了對FGFR1、FGFR2和FGFR3的作用。Blueprint正在開發作為一種研究藥物的BLU-554用於治療FGF19-FGFR4信號通路異常導致的肝細胞癌，Blueprint估計此類患者約佔肝細胞癌患者的30%。BLU-554已獲得FDA授予的孤兒藥資格。S1001是由基石藥業開發的在研抗PD-L1單克隆抗體。
CS1001由美國LigandPharmaceuticalsInc.授權引進的OMT轉基因動物平臺產生，該平臺可實現全人源抗體的一站式生產。作為一種全人源全長抗PD-L1單克隆抗體，CS1001是一種最接近人體的天然G型免疫球蛋白4(IgG4)單抗藥物。與同類藥物相比，CS1001在患者體內產生免疫原性及潛在毒性的風險更低，這使得CS1001具有潛在的獨特優勢。
CS1001已在中國完成1期臨床研究劑量爬坡。在1a期研究中，CS1001表現出良好的耐受性和持續的臨床獲益。目前，CS1001正在進行多項臨床試驗中，包括一項美國橋接性1期試驗。在中國，其臨床項目包括針對多個癌種的一項多臂1b期試驗，兩項關鍵性2期試驗和三項3期試驗。
（責任編輯：董雲龍 ）