CNN:幹細胞改寫自閉症孩子的故事

2021-01-20 網易

  「

  看看她現在的樣子,

  我會說,這是個奇蹟。

  」

  自閉症的孩子,又被稱為「星星的孩子」,他們往往像天上的星星一樣,活在自己的世界裡。

  格蕾絲就是這樣一名孩子,她的一生可能都會處於陰霾之下,但幸運的是,一封郵件改變了她的故事,她參與了杜克大學的臍帶血幹細胞臨床試驗。現在,她看起來就跟普通孩子差不多。


  01

  自閉症,讓她成為「不同尋常」的孩子

  手部抽動,突然尖叫,攻擊性行為……

  格蕾絲的父母發現他們的孩子有些不一樣,他們的格蕾絲沉浸在自己的小世界,對他們、對別人、對周遭的事物總是視而不見,也不愛說話,好像與這個世界格格不入。

  直至格蕾絲兩歲三個月,醫生才確診,他們也終於知曉了問題所在。格蕾絲患有自閉症。


  △ 正在進行重複性行為的格蕾絲

  自閉症又稱孤獨症,是兒童慢性疾病之首,甚至超過兒童腫瘤、白血病、愛滋病、糖尿病發生率的總和。根據世界衛生組織的報告,全世界每160個兒童中就有一個患有自閉症。

  他們性格極端孤僻、與人缺乏感情聯繫、語言障礙、刻板運動、對環境奇特的反應、感知覺反應異常。約75%的自閉症兒童智力低下,成年後依然有50%-70%的患者社會適應不良,生活不能自理,終生需要照顧。

  自閉症無疑會給家庭帶來巨大的經濟和精神負擔。格蕾絲一家也是如此,它讓整個家庭都陷入了危機。格蕾絲媽媽說:「日復一日的生活簡直是一場戰爭。」


  △ 格蕾絲媽媽自述每天經歷

  看著本應乖巧可愛的孩子,頻頻出現異常的舉動,格蕾絲的父母感到難過又崩潰。

  可作為父母,最為擔心的並不是照顧這樣一個孩子需要耗費時間精力和耐心,而是孩子本身。他們對孩子的未來有著深深憂慮,希望孩子能過上正常的生活。

  患有自閉症的人經常受到羞辱和歧視,沒有辦法正常參與社會活動。異常的行為活動常導致他們缺乏鍛鍊和飲食不平衡,更容易受傷和患上其他慢性疾病。

  02

  希望的曙光,幹細胞療法超出預期

  出於對孩子的擔憂,他們沒有放棄。

  一天,格蕾絲的媽媽收到了一封郵件。美國杜克大學正在進行一項將臍帶血幹細胞應用於自閉症兒童的試驗。他們幾乎立刻就決定報名參加。

  哪怕只有一絲絲希望,都好過無動於衷。

  這項幹細胞試驗由喬安妮·庫爾茲伯格(Joanne Kurtzberg)教授帶領團隊開展,不僅包括自閉症,還應用於腦性癱瘓、腦積水等腦部損傷疾病。

  輸注幹細胞,可以抑制自閉症患者大腦中可能存在的炎症,同時重建大腦神經之間的連接,重新恢復大腦神經系統功能。

  儘管應用後到底會出現什麼效果,格蕾絲父母和醫生也還不能完全確定,格蕾絲的媽媽說:「我們都不知道應該期待些什麼。」

  但沒想到的是,結果大大超出了研究者的預期。大部分孩子都在語言方面出現改善,增強了交流能力,並減少了刻板行為。

  而一些孩子的改善更為顯著,格蕾絲就是其中之一。她不再沉默寡言,不再因處於人群中而感到緊張崩潰,不僅不再出現攻擊行為,還會親吻擁抱家人,學習能力也得到了提高。


  △ 格蕾絲的症狀出現明顯改善,脾氣也變好了

  但嚴格來說,格蕾絲的自閉症並沒有「治癒」,她仍保留有一些自閉症的小特質。但已有的變化,已足以讓她像個普通的孩子去生活。

  「當我們認識了新的朋友,告訴他們格蕾絲有自閉症,他們都很震驚,像是如果你沒告訴我,我永遠也不會知道你女兒有自閉症。」格蕾絲的媽媽說道,「試驗前,自閉症對我們生活的影響程度可能有75%,但現在只有10%左右。」

  「星星」再遙遠,我們也從未停止對「星空」的探索。

  由於這次I期臨床結果令人興奮,庫爾茲伯格教授的研究團隊已繼續投入II期臨床試驗。這次試驗將是雙盲的,這意味著它更為嚴謹,隨著結果的揭曉,可能會為我們提供一條可靠、科學、有效的自閉症治療方法。

  除此之外,近些年其他研究團隊也在探索間充質幹細胞應用於自閉症孩子的效果,他們同樣收穫了令人鼓舞的消息,大多數自閉症孩子的具體測量指標都得到了提升。

  或許對別人來說,實驗結論可能僅僅是一組冷冰冰的數字,但對這些孩子來說,對這些孩子的父母來說,這將是通往他們世界的開始。

  隨著醫學的進步發展,未來自閉症的治療方法會更加多元化,相信幹細胞在自閉症兒童治療中的價值也會被繼續挖掘。讓「星星的孩子」重新回歸社會將不再是只是一種夢想。

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