精準醫學已成為現代醫學發展明確方向和核心課題,這是在上周末召開的「第八屆中美臨床與轉化醫學國際論壇」上發出的新信息。
精準醫學,英文譯為PrecisionMedicine,是以個性化醫療為基礎、基因組技術為先導以及生物信息與大數據科學的交叉應用而發展起來的新型醫學概念與醫療實踐模式,涵括了包括精準預防、精準診斷、精準治療三個方面。
精準醫學作為一項高度交叉融合領域的實踐,集合了現代醫學科學,特別是信息科技發展的知識體系,體現了醫學科學的發展趨勢,代表了臨床實踐的發展方向,其核心任務是對從數據獲取到臨床診療應用的全過程進行研究,從而進行數據整合解析。
根據科技部提出的中國精準醫療計劃,到2030年前,我國將在精準醫療領域投入600億元,其中,中央財政支出200億元,企業和地方財政配套400億元,正式成為「十三五」國家科技發展戰略規劃,和產業化集群式發展。
值得關注的是,美國正在重新規劃「精準醫療」使之成為「全民健康研究」,推動了轉化醫學研究本質的升華,將監管法規、科研成果以及生物醫學大數據等精準地用於指導藥物研發,完善個性化治療,最終提高全民健康素養。這是一個風向標,即將對中國當下進行的醫改產生重要影響。
與會國內外專家及企業大咖結合自身所從事的領域,從不同側面對精準醫學進行了廣泛解讀,涉及頂層設計和戰略規劃層面、實際操作層面、基礎平臺搭建,在業界引起了良好反響。
業界普遍認為,精準醫學也是當前醫改的主戰場之一。來自權威部門的最新調查揭示,當下社會大眾對醫改懷有強烈願望,並要求醫改措施和醫療服務能讓他們從中直接獲益,這就要求在制度建設、運營機制、管理方式上取得新突破。這是中國醫改與精準治療的核心所在,唯有圍繞提高全民健康素養加以研究來導入。
中美臨床與轉化醫學科學委員會秘書長,全球醫生組織中國總代表時佔祥:
醫療愈來愈趨向精準,大健康讓人人獲益。「聚焦精準醫學,拓展全民健康」已成為今天醫學研究的一大主題。
精準醫學研究是基於個體基因差異,在預防和治療疾病過程中所採取的一系列措施,應依據社會環境和生活方式等來尋求最佳方案。其中,分子基因水平、疾病治療水平、人口健康水平等等因素,是實現精準醫療的重要依據,而這些因素的獲得,主要依靠的就是大數據,很多數據從患者、醫生、學者等等獲得。
我曾在微信文章中詮釋過所謂「全民健康研究」,美國已經把精準醫學悄悄轉變成全民健康研究,超過兩萬七千多人關注了這篇文章。
美國國立衛生研究院院長Collins教授,作為推動精準醫學和引領基因組學的第一人,在他看來,精準醫學計劃的成敗在於醫療健康大數據和有效應用。
中國科學院院士,四川大學原副校長魏於全教授:
過去8年間,我們共同見證了臨床醫學與轉化醫學發展歷程,明確轉化醫學研究是將科學成果有效而迅速地轉化成臨床實踐的管理理論、創新技術、診療方法和最佳產品。從本屆論壇開始,我們將聚焦精準醫學,將「全民健康研究」作為未來3-5年的核心主題。
「醫療趨向精準,健康人人獲益」是臨床與轉化醫學的發展目標。在臨床治療學上出現了以基因水平方法為基礎的疾病臨床精準分類、靶向治療以及人工智慧輔助決策診療等。而以全民健康研究為宗旨,重新規劃精準醫學發展藍圖,必將使醫學發展格局升級,從更寬闊的視野、採用更智慧的方式開展臨床研究和實踐,在更大專業範圍內邀請更多的臨床醫生、科學家、政策制定者、企業家和投資界人士共同探討。
現在問題在於,對基礎研究的資金政府基金投入佔比過高。我國每年對於研發的總體投入約為1.5萬億元,其中基礎研發的投入佔比為5%。但大學研究所裡用於基礎研究的投入佔比高達95%,明顯比例過高,而對於精準醫學的投入佔比過低。這意味著從事精準醫學和轉化醫學的經費應當與企業建立密切合作機制和資助。僅僅倚靠政府,不僅被動,而且無法做好高效的轉化應用。為此,我們已跟30多家大企業建立了合作。
英特爾亞太區總經理李亞東:
發展精準醫學必須以大數據為基礎。精準醫學本身就是以數據為驅動的一個學科。
該領域需要對大量數據進行整合併進行融合分析,最終從分析當中找出致病因子和因素。但現實情況是,大量數據分散在各個地方,即使是某一家醫院內的數據——影像數據、臨床數據、個體基因數據等等,也都分散在各個科室。這些數據怎樣整合,尚未清楚思路。
隨著組學技術發展,數據越來越多、越來越複雜,人類基因組學測序,海量臨床診療數據產生了。為精準醫學發展提供了可研究性資源。於是很多風險投資商找到我們,和我們談投資合作事宜。我的看法是,目前還處於投資窗口期,不斷有資金投入當然會加速發展,但風險投資都是驅利型,期望短期投入就能達到效果,周期太長的話,是不是資本上能夠承受得住這麼長的期待。
中美臨床與轉化醫學國際論壇共同主席ANANTHASHEKHAR:
精準醫學的發展在很大程度上有賴於醫學科學研究的協作網架構和發展。在這方面,美國許多大學和醫院之間,以及不同城市之間已經建立了廣泛的協作網,從事精準醫學研究。
精準醫療也是建立在綜合診療基礎上,依靠大數據管理系統才能確保治療質量。而所有這些數據是根據每個病人的個體信息採集獲得的。因而,這些數據對於應用高風險化療藥物時的參考和借鑑價值十分突出,能夠從中篩選出更多對於治療有積極反應的個體信息,從而使大資料庫不斷更新升級,進一步指導精準治療。
靶向治療已經成為臨床腫瘤治療的主流。靶向治療就是精準醫療,而要想實現精準醫療,必須建立醫療大數據,這是刻不容緩的。當前,已經有一些靶向性治療對腫瘤具有明確臨床療效,且副作用很小,復發率很低,比如質子放療等等。這些有效的手段還未得到很好的普及,且價格十分昂貴。待醫療大數據建立後,有望普及以大眾能夠接受的價格造福患者,造福家庭,造福社會。
精準醫療不是小家碧玉,不能束之高閣,應廣泛開展商業化運用,這就需要鼓勵廣大投資者親身參與到該領域的研發當中來。
上海遺傳疾病研究所所長曾凡一教授:
我國基因組編輯技術研究在國際上是非常名列前茅的,這為精準醫學發展提供了堅實的基礎。我們希望在基因組編輯給人類健康和疾病治療帶來春天的同時,無論在科學倫理,還是管理上都有所創新,並且起到引領作用。為此,我提幾點比較重要的管理原則。
促進福祉原則。醫學倫理中經常涉及到為受試者提供福祉和預防潛在風險。
增加透明度原則。要求對利益相關者可以獲得且以可理解的方式開放和共享信息,承諾儘可能最大程度和及時的披露信息。
適當照顧原則。對入選研究的病人必須提供適當照顧,只有在證據非常充分有力的情況下才能進行探索性試驗。從而保護患者的安全。
對科學負責原則。要按照國際職業規範,從基礎研究到臨床研究保持最高標準,進行高質量的試驗設計和分析,對數據進行適當審查和評估。
公平原則。開展基因組編輯研究的權利與義務應公平分配,從而保證人類基因組編輯臨床應用的獲益具有廣泛性和公平性。
鼓勵國際合作原則。尊重不同的社會意識形態背景、歷史、文化、宗教背景,開展跨國合作和數據分享。
IBM中國研究院認知醫療研究總監謝國彤博士:
我想用一句話來概括IBM在醫療領域裡所從事的工作——利用認知計算或者人工智慧技術,從大量醫療數據當中挖掘出證據或者模型,利用這些證據和模型給患者提供更加個性化的治療。這就是IBM在醫療領域的核心目標。為此,IBM正在做三件事情。
第一件,是做一個醫療數據云平臺,從而把爆發式增長的醫療數據能夠管理起來。第二件,做一個分析平臺,在這些數據基礎上進行各種分析,挖掘出裡面的證據和模型。第三件,在此基礎上,針對醫療機構裡不同類型的終端用戶,包括醫院、設備製造企業、藥廠、患者、保險公司等等,為他們提供一籃子解決方案。
在美國,IBM收購了非常多的醫療數據,其中包括美國最大的醫療保險數據平臺,其上有超過兩億人的醫療保險數據,還有十幾億張醫學影像片子在IBM雲上,有超過一億美國人的電子病歷數據等等。這些數據在隱私得到安全保護的情況下可以進行合法使用。
中國醫學科學院人文學院原院長瞿曉梅教授:
科學家個人沒有權利隨意修飾屬於人類遺傳基因。
2013年以來全世界科學家一直使用CRISPR/Cas系統來進行基因編輯,這種方法更經濟、快捷、精確,但是也容易脫靶。2015年4月《蛋白質和細胞》雜誌發表我國中山大學研究小組使用CRISPR技術首次成功修飾人胚基因論文後,引起國內外科學界和倫理學界對人類生殖系基因編輯的巨大爭議。爭論焦點包括這項研究是否能夠得到倫理學辯護,是否應暫停有關人類生殖系細胞基因編輯的基礎研究,是否應當禁止人類胚胎基因編輯技術的臨床應用,中國是否存在相關法律法規來規範這類技術的研究和應用等等。
中國科學院動物研究所研究員李偉:
一個對基因治療產生很大推動的,就是基因治療的應用範疇。從產業化角度來講,目前所有的基因治療主要集中在對疾病的治療,實際上,隨著基因組學的發展,我們可以對很多複雜性狀的遺傳基礎進行解析,理論上我們解析了它的遺傳基礎,就有可能使其性狀產生改變。比如,整容醫生經常會遇到一些非常健康的「患者」,她們只是希望通過整容獲得一個更加靚麗的外表而已,並沒有疾病治療上的需求。而通過改變形狀的基因治療就有可能會讓其得到滿足。
原標題:中國精準醫學能否成為生物醫藥產業升級的風向標