【消息來源：科研部】2020年12月24日，我院聯合中國科學院幹細胞與再生醫學創新研究院/北京幹細胞與再生醫學研究院在線上線下同時召開了「戊二酸血症I型患者隊列研究」項目啟動會。本項目擬探索通過基因治療的手段治療戊二酸血症I型患者的可能性，旨在通過對戊二酸血症I型患者進行臨床隊列研究，充分了解該罕見病的疾病進程，為後續的基因治療研究提供前期的研究基礎。我院劉彬副院長、中國科學院幹細胞與再生醫學創新研究院李偉副院長、項目負責人杜紅偉教授以及小兒內分泌遺傳代謝病科、小兒神經科、放射線科、臨床研究部的各位專家共同參加了此次會議。
劉彬副院長指出，該項目結合了我院的臨床醫學優勢與中國科學院幹細胞與再生醫學創新研究院的科研創新優勢，雙方積極合作，確保該臨床研究合法合規地運行。李偉副院長指出，基因治療給攻克單基因遺傳病帶來了希望，希望通過共同合作和努力，獲得高質量的研究結果，為推動這一領域的發展貢獻力量。
隨後我院基因治療實驗室的李玉歡博士介紹了該項目的研究團隊和臨床前研究結果；幹細胞與再生醫學創新研究院的臨床監查員範佳琪介紹了臨床研究方案；項目主管南帆進行了藥物臨床試驗質量管理規範和臨床試驗電子數據採集系統培訓。最後，各位專家就該臨床研究方案的執行進行了熱烈的討論。
此次臨床研究項目啟動會標誌著我院在將前沿生物技術推向臨床研究中邁出了重要一步。未來，雙方將進一步緊密合作，共同推動戊二酸血症I型等重大疾病基因治療研究的發展，引領該病在我國基因治療的臨床研究，為我國基因治療的臨床應用提供參考。
劉彬副院長致辭
項目負責人杜紅偉教授講話
中國科學院幹細胞與再生醫學創新研究院/北京幹細胞與再生醫學研究院臨床監查員範佳琪講解方案
會議現場
【來源：吉林大學第一醫院】
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