2016年,回首這醫療界的精彩一年,全球生物科學、移動醫療的各界合作和進展越演越烈,從世界矚目的醫學科研計劃,到大火的下一代基因檢測及基因編輯、細胞測序和機制、幹細胞應用,再到以大數據、人工智慧推動醫療試驗和實踐等,都有數不清的從業者在努力,為全人類帶來更好的醫療解決方案。
小編整理了過去一年的政治動態、醫學成果、企業醫療創新,並參考了福布斯、時代等權威媒體的2016年榜單以及《科學》、《自然》等權威學術期刊的年度人物事件評選,從過去一年對全球醫療界有突出貢獻的人物中,精選了15個產生較大影響力的各界人士,看看他們如何引領醫療風向。
政界
巴拉克·歐巴馬
對於美國國內,這位即將離任的總統一直以極大的魄力推行著面向大眾醫療現狀的平價醫療法案;對於世界醫療的未來,歐巴馬還貢獻了面向醫療未來的《21世紀治癒法案》。
12月13日,歐巴馬在任期最後階段完成了此法案的籤署。一方面,FDA對藥品和醫療器械的審批和授權將被加速;另一方面,基礎醫療研究得到強調,將向精準醫療計劃、癌症登月計劃(Cancer Moonshot)、阿爾茨海默病研究等研究投入約63億美元資金。
喬·拜登(Joe Biden)
2016年1月12日,歐巴馬在任的最後一次國情諮文中宣布了「癌症登月計劃」,由美國副總統拜登主導。
拜登的長子博·拜登2015年5月因腦癌去世,年僅46歲。喪子之痛讓拜登放棄了2016的總統競選,在剩餘的副總統任期中全力推動抗癌事業。
「登月小組」提出了未來5年的戰略目標:一是「催化新科學突破」,包括NCI(美國國家癌症研究所)一個藍帶小組今年9月提出的10個癌症領域的若干項目;二是「釋放數據的力量」,即去年啟動的NCI基因組數據共享項目,將許多癌症患者的研究數據納入資料庫並進行歸類描述;三是促進臨床試驗的開展以帶給患者新的療法,例如通過NCI的抗癌試驗資料庫來增強患者與臨床實驗的匹配性。
唐納·川普(Donald Trump)
這位新晉總統在美國醫療上非常有自我主張。撤銷政府醫保補貼並用減稅來彌補、提倡保險跨州和放開處方藥進口、推進價格透明,都是這位作風激進的「商人型領導」對美國的醫療新策略。
川普的醫療改革主張引起的爭議從來就沒有少過,有人擔心在川普上臺之後會減少醫療科研的經費,影響到美國乃至全球的生命科學進展。但新總統政府無疑正在仔細謀劃新招,未來幾年的全球醫學研究界也將在他的影響下產生一定的變化。
醫療學術界
Jennifer Doudna
被尊稱為「基因編輯女神」,Howard Hughes醫學研究所的研究員Jennifer Doudna是CRISPR界的著名先驅。她與Emmanuelle Charpentier等人從2012年之前就開始對此項技術進行開創性的基礎研究,也正是這些研究引起了學界對CRISPR技術的廣泛關注。
2012年8月,Doudna和Charpentier領導的研究小組在《Science》雜誌發表論文,首次解釋了CRISPR/Cas9系統變身基因編輯工具的可能性。CRISPR存在於某些細菌基因組中,能表達與入侵病毒基因相匹配的小分子RNA,這種RNA可結合病毒基因組來表達CRISPR相關酶——Cas,達到切割病毒DNA、阻止病毒侵害的目的。因此,它也能用於靶向切除某些DNA片段。
2016年,Doudna帶領的研究小組在Cell、Nature、Science、Nature Biotechnology、Nature Methods等雜誌上發表了二十幾遍論文。目前她和團隊仍然在進行基礎科學研究,並且正把CRISPR/Cas9工具用於免疫療法,以治療基因缺陷疾病。同時,她還呼籲學界肩負起基因編輯技術應用的責任,小心使用影響人類進化的技術、捍衛科學倫理。
張峰(Feng Zhang)
張峰是博德研究所(Broad Institute of MIT and Harvard)的核心成員。2013年發表的用CRISPR-Cas9系統編輯哺乳動物基因組的論文,讓他一舉成為全球CRISPR技術領域的明星,也讓他捲入了與CRISPR先鋒Jennifer Doudna的專利之爭。目前的普遍認識是,CRISPR編輯哺乳動物基因組的概念是Doudna等首先提出,而張峰則首次證實了CRISPR在真核細胞中能起作用。
今年4月,張峰和東京大學Osamu Nureki教授共同在《Cell》雜誌上發表論文,揭示出了Cpf1/嚮導RNA/靶DNA複合物的晶體結構;今年6月,他又和美國國立健康研究院(NIH)的Eugene V. Koonin合作發表了利用基因編輯技術編輯細菌蛋白的研究。
2016年,張峰獲得了人類基因組組織(HUGO)陳氏創新研究者獎、加拿大蓋爾德納國際獎、唐獎(Tang Prize)等。
大隅良典(Yoshinori Ohsumi)
2016年10月,日本科學家大隅良典獲得2016年諾貝爾生理學或醫學獎,表彰他對細胞自噬機制的發現和闡釋。
「自噬」 是一種細胞內新陳代謝的過程。所有生物體細胞都會通過自噬來消滅胞內的有害物質,維持自身健康。而對於人體,細胞自噬機制的健全程度已被證明與某些難解疾病存在關聯,如II形糖尿病。癌症、神經退行性疾病等也有望通過幹預細胞自噬來找到治療方法。
從1992年開始,大隅教授就開始利用酵母這種實驗模型來進行自噬機制的研究,它與人體細胞相似而又相對簡單,大大降低了自噬機制的研究難度。自噬現象發現於幾十年前,不過其基因機制一直不甚瞭然。正是大隅良典的堅持,為自噬機制在病理和醫療領域的應用開闢了新天地。
張進(John J Zhang)
今年9月,全世界首個「三親」嬰兒出生,把紐約新希望醫學中心的張進博士推向風口浪尖。
此研究案例的參與者是一對夫婦,妻子的線粒體攜帶了亞急性壞死性腦病基因,因此胎兒無法正常發育。而用健康捐獻者的除核卵細胞、妻子的細胞核和丈夫的精子結合形成的受精卵,避免了存在於細胞質中的線粒體缺陷,從而孕育出健康的胎兒。孩子的大部分遺傳物質都是來自於這對夫妻的細胞核,只有小部分來自捐獻者的細胞質。
張進團隊的高超技術解決了線粒體遺傳缺陷者的生育難題,但倫理和法律問題的質疑也層出不窮。最受詬病的是,團隊在全球第一個國家(英國)批准線粒體移植療法合法化之前就大膽開始了此項試驗,但張進表示只有實踐才能檢驗安全性,從而推動有利人類的生命科學進展。
Douglas Melton
國際胰島素市場每年已超過300億美元。目前普遍的胰島素注射治療不僅不方便,還會影響壽命,亟待有一種方法能從根源上治療胰島素不足。而經過15年研究,2014年Douglas Melton發表了用胚胎幹細胞轉化為胰島β細胞的Semma療法研究,為糖尿病帶來了「自然治療」的希望。
今年,Melton團隊成功證明,將幹細胞轉化的人類胰島β細胞移植至小鼠模型,可在長達6個月的時間內控制小鼠體內的血糖水平。Melton在幹細胞治療糖尿病領域上的孜孜追求,也讓他獲得了2016年山中伸彌幹細胞獎。
Melton為研究此療法專門創辦了Semma Therapeutics公司,在過去兩年中獲得了數家風投公司、加州幹細胞公司總共近5000萬美元的投資,並與諾華、美敦力達成了戰略合作關係。
Kelly Gardner
不同細胞的異質性,越來越引起研究人員的興趣,單細胞測序、成像正成為新熱點,Kelly Gardner就是此領域的一位研究人員和CEO。她之前所在的加州大學伯克利分校Amy Herr實驗室開發了單細胞蛋白質印跡法技術,並通過Zephyrus Biosciences公司實現了商業化。
測量細胞蛋白質水平能在疾病診療中起到重要作用,但由於現在沒有蛋白質擴增的技術,樣品量很少,而Gardner手上的單細胞蛋白質檢測技術能解決這個問題。創業兩年後Zephyrus被Bio-Techne收購,後推出了世界首款單細胞蛋白質印跡法技術平臺——Milo,被《科學家》雜誌評為2016年生命科學領域十大創新產品。
Gardner的思路是直接面向實驗室商用的需求,把科研和商業結合,實現了生物技術產品的敏捷開發。她表示如果找到合適的技術突破口,將繼續尋找更多創業機會。
Stephen Quake
解開細胞內部的運作機制,意味著解開不少疾病的根源。9月,馬克·扎克伯格宣布向Biohub生物中心投資6億美元,由單細胞基因組學博士Stephen Quake擔任聯席總裁,將創建第一個龐大的人類「細胞圖譜(The Cell Atlas)」,逐個理清人體中上萬種細胞類型。
Quake博士在單細胞研究技術上最值得一提的是,他參與研發了用於分析細胞的微流體設備,可以通過微液滴捕捉單個細胞,為研究奠定了基礎。他們還將用到大熱的CRISPR技術,研究特定基因的打開或關閉是否影響細胞的基本功能,以及細胞的蛋白質動力學等。
同時,Quake博士還是英國桑格研究所領導的國際人類細胞圖譜聯盟(International Human Cell Atlas Consortium)的重要成員之一,正在制定「繪圖」策略。Quake認為,2017年對細胞圖譜項目來說將是偉大的一年。
企業界領導者
Divya Nag
帶領蘋果進軍醫療的重要領袖,即ResearchKit和HealthKit的負責人,是一位今年25歲的年輕女孩Divya Nag。Nag具備產品管理及FDA審核的經驗,之前的生物科學創業經歷也讓她與醫療保健巨頭有過不少合作關係,這些都能幫助蘋果向專業的醫療設備、應用平臺、醫療產品方向轉型。
Nag之前成功創辦了研究將皮膚細胞轉化為心臟幹細胞的Stem Cell Theranostics公司,估計在10年內獲得FDA的批准,讓幹細胞治療心臟病成為現實。不僅如此,她還創辦了非營利醫學創新加速器StartX Me,通過該項目讓超過35家醫療技術公司成功制定戰略路線並獲得FDA批准,為斯坦福醫院、MD Anderson醫院與飛行員之間的合作籌款超100億美金等。
Deborah DiSanzo
2014年Deborah DiSanzo因業績不佳而卸任飛利浦醫療保健部門副總裁和CEO,而當她在2015年開始擔任IBM沃森健康總經理後,開啟了科技醫療的新徵程。
今年,DiSanzo在IBM沃森健康推動的事情越發的多:與美敦力合作開發糖尿病監控APP;與蘋果、博士倫合作白內障手術APP;收購醫療健康數據分析公司Truven Health Analytics;與輝瑞合作用於帕金森症研究的傳感器系統;推出研究巴西寨卡病毒的OpenZika項目;與哈佛和MIT合作研究癌症抗藥性等等。合作之廣,充分表現了DiSanzo的一大信念——藉助IBM的大數據技術,以及公司網絡的影響力來改變醫療界。
IBM董事長、CEO Ginni Rometty稱她為IBM的變革驅動力。DiSanzo還參與了幾個女性領導力組織,為醫療領域擁有優秀技術的女性企業家提供支持。
Jay Flatley
Jay Flatley是當之無愧的商業化基因檢測領頭人。他帶領的Illumina公司價值超過200億美金,其超級計算機處理過的DNA信息佔了至今所有檢測信息的90%。同時,Illumina還極大地推動了基因測定的費用,從 2001年的1億美元降低到如今的1000美元,《自然》雜誌甚至評論「它不僅僅超過了摩爾定律,而且讓曾經瘋狂的預言家們閉了嘴」。
不僅如此,他最新推出的Helix和Grail兩家Illumina子公司也指明了基因的新方向——基因應用商店、液體活檢篩查癌症。
而在掌管Illumina公司17年、讓它成為基因領域實至名歸的「幕後主宰」後,Flatley在今年夏天也功成身退,宣布卸任CEO,但仍將以執行主席身份活躍在基因企業界。
今年4月,Flatley被福布斯評為全球30位市場變革者之一。
Anne Wojcicki
Anne Wojcicki是個人基因組時代的先行者。她作為個人基因檢測公司23andMe的掌舵人,憑著「撥開醫學的迷霧,讓所有人感覺到『我的健康我掌握』」的願望,把低至數百美元的基因檢測服務帶入尋常百姓家。
2013年,23andMe因為基因健康指導業務沒有相關標準而被FDA叫停;2015年,終於獲準向用戶提供致病基因信息的服務;今年,公司選擇放棄下一代測序技術(NGS),走向消費者數據積累、尋求數據變現的道路。Wojcicki帶領公司走過一次又一次的危機與轉變,現在的23andMe已成為矽谷一大閃耀的基因「獨角獸」。
此外,她還聯合創辦了科學界第一巨獎「科學突破獎(Breakthrough Prize)」,為科學家提供自我展示的舞臺和更大的機會。
Mustafa Suleyman
谷歌DeepMind今年2月成立DeepMind Health,宣布正式涉足醫療。而聯合創始人、DeepMind Health部門負責人Mustafa Suleyman將成為帶領人工智慧顛覆醫療的一大領軍人物。
DeepMind正在研究的,是利用人工智慧支持的軟體,幫助臨床醫生更加準確地判斷出疾病的早期症狀;並將用到區塊鏈的技術來解決醫療隱私的問題。現在公司正與英國國民保健服務(NHS)展開合作,從一線了解患者和醫生的需求。現在DeepMind已開發了Streams和Hark兩款醫療APP,分別用於NHS合作項目中的急性腎功能衰竭治療和醫務人員工作記錄。另外,公司還從7月開始與NHS合作AI篩查眼病的項目。
Suleyman表示,他們將用人工智慧和信息安全技術來改變醫療行業中老舊的做法,讓整個體系在更開放的同時還能更安全。
北京邁德瑞CEO李宏昭
當外科醫生佩戴谷歌眼鏡進入手術室、當蘋果推出健康管理系統、當人們拿著手機看醫生……傳統醫療遇上了網際網路,全球化的醫療模式出現了;醫療的全球化,為國內傳統醫療帶來了新的思維模式,為人們提供了更多元化的健康管理服務,並由此催生了「出國看病熱」。有數據表示:2011年,僅有3%的中國富豪選擇去國外就醫,但去年這個數字上升到了40%,去海外接受治療的中國病人數量也從2011年200人以下直接上升到2014年的3000人。也因此,越來越多的海外醫療機構應勢而生,為國人的境外就醫帶來幫助。
面對這樣的數字,邁德瑞國際醫療執行長李宏昭顯然很淡定:越來越多的海外醫療機構產生,說明咱們這個事情的方向是正確的;而越來越多的國人對海外醫療的需求,也不斷地鞭策我們在做最有競爭力的公司和產品、更讓我們從醫療的本質出發,為需求人群解決他們最根本的醫療需求。