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亨廷頓病(HD)疾病修飾療法!羅氏/Ionis反義RNA療法RG6042進入III期...
近日,Ionis公司與合作夥伴羅氏宣布,評估RG6042(IONIS-HTTRx)治療亨廷頓病(HD)的關鍵性研究已入組了首例患者。HD是一種遺傳性神經退行性疾病,目前尚無批准的疾病修飾療法。RG6042是處於關鍵性III期臨床開發的首個通過減少毒性突變亨廷頓蛋白(mHTT)的產生靶向HD內在病因的疾病修飾療法。
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亨廷頓舞蹈症「首個疾病修飾療法」!羅氏反義RNA療法tominersen I...
2020年03月09日訊 /生物谷BIOON/ --羅氏(Roche)近日暫停了tominersen(RG6042,前稱IONIS-HTTRx)的一項I期臨床試驗,該藥是一款來源於Ionis製藥公司的反義RNA藥物,用於治療亨廷頓病(Huntington's disease,HD)。
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亨廷頓舞蹈症新藥可清除高達60%的致病蛋白
(RG6042)治療早期亨廷頓舞蹈症(Huntington's disease,HD)患者的1/2期研究取得的積極頂線數據。HD的病因是由於編碼亨廷頓蛋白(huntington protein,HTT)的基因出現三核苷酸序列擴增,使HTT蛋白產生毒性並且逐漸損害大腦中的神經元, 導致精神能力和身體控制能力下降。目前,已有的療法都只能緩解HD的症狀,還沒有一款改變HD疾病進程的療法獲得FDA的批准。
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羅氏暫停亨廷頓舞蹈病藥物一項1期臨床
編譯丨柯柯近日,羅氏暫停了RNA藥物tominersen(RG6042)用於治療亨廷頓舞蹈症(HD)的一項1期臨床試驗(BP40410)。據稱,此次試驗暫停的原因是發生了兩次鞘內導管相關感染的嚴重副作用事件(SAE)。
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新型基因療法有望治療亨廷頓舞蹈症
新型基因療法有望治療亨廷頓舞蹈症 2020-03-09 中國科學報 朱漢斌 蘇運生 【字體:,可在亨廷頓舞蹈症(HD)小鼠模型中再生新神經元來達到運動功能修復和生命延長。
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暨南大學陳功團隊開發神經再生型新基因療法,治療亨廷頓舞蹈症
亨廷頓舞蹈症(HD)是一種罕見病,其特徵是異常運動舞蹈症,是由亨廷頓基因(Htt)突變引起大腦紋狀體區域的神經退行性病變所致。 近日,前賓夕法尼亞州立大學教授,現中國暨南大學腦修復中心主任陳功博士領導的研究小組開發了一種新型基因療法,可在亨廷頓舞蹈症小鼠模型中再生新神經元來達到運動功能修復和生命延長。
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一文看懂基因編輯和基因療法七大最新進展
2、黃斑變性基因療法效果顯著,有望擺脫定期注射Regenxbio公司公布了基因療法RGX-314頗具前景的1期臨床試驗中期數據,該療法用於治療溼性年齡相關性黃斑變性(wAMD)。AMD可用的療法包括靶向VEGF(血管內皮生長因子)的眼內注射藥物(例如再生元的Eylea和羅氏的Avastin和Lucentis)。
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科學網—新型基因療法有望治療亨廷頓舞蹈症
本報訊(記者朱漢斌 通訊員蘇運生)暨南大學腦修復中心主任陳功團隊開發了一種新型基因療法,可在亨廷頓舞蹈症(HD)小鼠模型中再生新神經元來達到運動功能修復和生命延長
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基於AAV的基因療法治療小鼠亨廷頓舞蹈症
亨廷頓舞蹈症(Huntington’s disease, HD)是一種常染色體顯性遺傳病,由亨廷頓(Htt)基因多核苷酸重複序列的錯誤表達引起。HD起病隱匿,以舞蹈樣動作伴隨進行性認知、精神功能障礙為主要特徵。HD臨床症狀複雜多變,患者病情呈進行性惡化,通常在發病 15~20 年後死亡。
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反義寡核苷酸療法似乎能有效治療多種類型的神經變性疾病
2017年12月26日 訊 /生物谷BIOON/ --亨廷頓氏症是一種致死性的腦部疾病,近日科學家們開發出了一種新型療法已經成功完成了首次人體試驗,研究人員所開發的藥物能夠降低患者腦脊液中有害亨廷頓蛋白的水平。
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《自然》年度十大傑出論文公布 亨廷頓舞蹈症新療法入選
其中,中國研究佔到兩席,分別是來自復旦大學的亨廷頓舞蹈症新療法與中科院上海有機化學研究所的點擊化學新成果。亨廷頓舞蹈病患者通常中年發病,表現為舞蹈樣動作,隨著病情進展逐漸喪失說話、行動、思考和吞咽的能力,直至走向死亡。復旦大學的研究團隊關注到一種可以利用的機制:細胞通過自噬過程來降解突變後的亨廷頓蛋白(mHTT),這是一種清理機制,它依靠一種叫做自噬小體的囊泡,來吞噬蛋白質。
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一文看懂RNA療法五大最新進展(第2期)
FDA批准反義RNA療法上市,治療難治神經疾病10月5日,Ionis Pharmaceuticals和其下屬公司Akcea Therapeutics聯合宣布,美國FDA批准雙方聯合開發的反義寡核苷酸藥物Tegsedi(inotersen)上市,用於治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性(hATTR)患者的多發性神經病(polyneuropathy)。
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解藥|中國首個亨廷頓舞蹈症新藥上市 患者平均4年確診
亨廷頓舞蹈症是一種罕見的神經退化性疾病,因患者常身體出現無法控制的舞蹈樣動作而得名,主要症狀還包括精神症狀和認知症狀。伴隨病情加重,患者可能出現臥床不起、無法說話、吞咽進食困難甚至死亡。目前,該疾病尚無特效藥物。
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亨廷頓舞蹈症,不僅僅普通的是遺傳病,它還會影響患者的神經系統
小陳抽咽了一下,用低沉的聲音說:「我兒子啊,得的是一個很奇怪的病,是一種遺傳病,醫生說只能接受治療,控制病情,不能根治好這個疾病」小明兒子得的這個病,就叫做亨廷頓舞蹈症,估計很多在閱讀這篇文章的朋友們都沒有聽過這個疾病吧,因為這個疾病在我們中國的發病率比較低。但是在國外,特別是歐美地區,病例會稍微比較多一點。
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調控微小RNA或可治療亨廷頓舞蹈症
國際學術期刊《eLife》近日發表的一項研究顯示,調控微小RNA可能是治療亨廷頓舞蹈症的方法。亨廷頓病(Huntington’s disease)是一種神經退行性疾病,1872年,亨廷頓病由美國醫學家喬治•亨廷頓首次發現並因此命名。亨廷頓病患病者會表現出手舞足蹈狀,故又被稱為「致命的舞蹈」。與阿爾茨海默症等疾病不同的是,亨廷頓病還是一種常染色體顯性遺傳疾病。這意味著,只要父母一方患有疾病,子女就有50%的概率面臨相同的命運。
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基因療法產生新的神經元來治療亨廷頓舞蹈病
亨廷頓舞蹈病(HD)是一種罕見的疾病,其特徵是異常的舞蹈症,是由亨廷頓(Htt)基因突變和大腦紋狀體區域的神經變性引起的。由賓夕法尼亞州立大學前教授,現領導中國暨南大學腦修復中心的陳功博士領導的研究小組開發了一種新型基因療法,可在HD小鼠模型中再生功能性新神經元。該研究成果已於2020年2月27日發表在《自然通訊》上。
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反義核苷酸藥顯身手,神經系統疾病迎曙光
增加或降低蛋白質水平的基因療法提高了治療神經系統疾病的希望。經過數十年的努力,隨著舊理論被質疑、臨床試驗失敗,很多研究人員在退行性疾病如亨廷頓氏症和阿爾茨海默病的有效治療方面深感沮喪。
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讓人恐懼的「死亡之舞」,了解亨廷頓舞蹈症的奧秘,跳自己的舞蹈
雖然現狀的科學技術已經十分發達,但仍然無法完全治癒一些特殊的疾病,亨廷頓舞蹈症就是其中之一。所幸此病發病率極低,被列入我國第一批罕見病目錄。01亨廷頓舞蹈症是一種罕見病,了解亨廷頓舞蹈症的知識,從現在開始1、什麼是亨廷頓舞蹈症?
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十種罕見病:系統性硬化、亨廷頓舞蹈症、糖原累積症等研究進展
2.亨廷頓舞蹈症(HD) 大部分移植的胎兒神經細胞在亨廷頓舞蹈症患者大腦中發育不良。一項最近發表於《神經病學年鑑》(Annals of Neurology)的研究發現,雖然移植的胎兒神經細胞可以在亨廷頓舞蹈症(Huntington’s disease,HD)患者大腦中長期存活,但只有一種被稱為中間神經元的特定子群能夠茁壯成長。作者們表示,可能由於炎症反應,投射神經元——HD中通常丟失的神經細胞——很少被檢測到。
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...他們發現了遏制一種遺傳型神經疾病——亨廷頓舞蹈症的致病基因...
日本研究人員24日宣布,他們發現了遏制一種遺傳型神經疾病——亨廷頓舞蹈症的致病基因的方法,這一研究成果為開發全新的治療方法開闢了道路。 日本國立精神和神經醫療研究中心的一個研究小組報告說,他們發現在亨廷頓舞蹈症患者致病基因的鹼基序列中,存在與正常的基因組不同的鹼基序列。