▲愛滋病的防控與治療至今仍是個世界難題，全球諸多科研團隊一直在為此努力。資料圖。圖片來源：新京報網
世界首例基於基因編輯幹細胞治療愛滋病和白血病的案例，被中國科學家完成了。
9月11日，鄧宏魁等國內多名生命科學、醫學學者在頂級醫學期刊《新英格蘭醫學》雜誌上發表的新研究顯示：利用CRISPR/Cas9技術，科學家對人造血幹細胞進行基因編輯，基因編輯後的幹細胞在動物模型中可長期穩定重建造血系統，並且其產生的外周血細胞具有抵禦愛滋和白血病能力。「中國科研人員首次完成了基因編輯幹細胞治療愛滋病和白血病患者」的消息一出，即刻登上熱搜，引發社會關注。
對公眾而言，此事涉及的專業術語理解起來，確實有不低的理解門檻，但「首例」等字眼足以形成某些衝擊。考慮到涉及愛滋病、白血病等難以攻克的絕症，這的確燃起了很多人的希望。
根據此次研究成果，利用CRISPR基因編輯可能實現「功能性治癒愛滋病」。本質上，這汲取了當今國內外防治愛滋病的成果，也是利用先進的基因編輯技術獲得了治療愛滋病的突破。
HIV入侵人體的免疫細胞，需要一個入口和受體，這就是CCR5-Δ32基因（德爾塔32基因）編碼的受體。如果人的CCR5-Δ32基因發生突變，HIV就難以依賴這個免疫細胞，人就不會患愛滋病。但出現這類情況的人，在總人口中是極少數。
2007年，國外科學家對愛滋病患者「柏林病人」的治療，讓人類看到了治癒愛滋病的曙光和方向。對「柏林病人」移植了有CCR5-Δ32基因突變的供者骨髓後，病人血液中的HIV病毒得到有效清除，這表明，骨髓移植可以治癒愛滋病。迄今「柏林病人」都沒有查出HIV的復活，因此也被視為人類治癒的第一例愛滋病病人。
雖然骨髓造血幹細胞移植被視為治癒愛滋病的有效方式，但此療法成本高昂，且要找到CCR5-Δ32基因突變的供者極為困難。可這為研究人員指明了另一個方向，如果能找到有合適配型的供者骨髓，哪怕沒有CCR5-Δ32基因突變，也可以通過基因編輯，敲除CCR5-Δ32基因，實現對愛滋病的治療或治癒。
中國研究人員的具體方法是，從中華骨髓庫中篩選出與一名患有白血病合併愛滋病的患者相適配的骨髓，再採用基因編輯技術對造血幹細胞進行CCR5-Δ32基因敲除，敲除率達到17.8%。然後把經過基因編輯的造血幹細胞回輸到患者體內。
結果表明，在患者短暫停止服用抗HIV的藥物期間，表現出了部分抵禦HIV感染的能力，在19個月的觀察中並未發現脫靶及其他副作用，且經過編輯後的成體造血幹細胞能長期重建人的造血系統，從而實現症狀緩解。
這項成果並不是徹底治癒了愛滋病，而可能是對個別病例的功能性治癒。即便如此，該療法的意義也堪稱巨大，是一種創新型的突破。由於CCR5-Δ32基因突變的供者較少，這種療法可以通過對於患者相匹配的供者骨髓進行基因編輯，甚至未來可以直接對HIV感染者和患者的造血幹細胞進行CCR5-Δ32基因敲除，以治療愛滋病。
其次，這種基因編輯與生殖細胞的CCR5-Δ32基因敲除有明顯的區別，是對人的成體細胞進行基因編輯，不會影響和傷及後代，具有較大的安全性，倫理爭議也較小。同時，這項研究也表明，利用CRISPR基因剪刀編輯和敲除基因的中靶率相當高，可以避免脫靶。這也是對「CRISPR基因剪刀可能逃靶」的回應，至少這在該病例中獲得了安全性檢驗。
基因編輯是種中性技術，關鍵看怎麼用和用在何處。由這起研究成果看，人類有望利用基因編輯技術，在未來治癒（至少是功能性治癒）愛滋病及其他多種疾病，讓人類從中受益。
□張田勘（科普作者）
編輯：孟然 校對：李立軍