如果剪掉突變基因，再植入健康基因，是否就能治癒癌症？

2020-10-12 知識就是力量雜誌

作者/張樹庸

2020年10月7日，諾貝爾化學獎頒布。在CRISPR基因編輯領域有著突出貢獻的Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授摘得桂冠。

2020年諾貝爾化學獎得主Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授 （圖片來源/諾貝爾獎官網）

科學家指出，人們患病多和基因有關，患了癌症也多是因某一基因突變了。 如果有一種技術能剪掉突變的基因 ，再植入健康的基因是否就能治癒癌症？


別懷疑，目前這項技術已經出現，它就是"基因剪刀」。中科院的研究者用它治癒了小白鼠的白內障遺傳病；美國卡邁勒·哈利利教授及其同事用它已成功將人體細胞中潛在的愛滋病病毒消除.. ..基因編輯的魔術開始了！

圖片來源/網絡


part.1

基因剪刀」誕生」

什麼是基因剪刀呢？研究發現，細菌有一種能力極強的免疫系統：當外來的病毒(噬菌體)感染細菌時，細菌就利用身體裡的一種酶(Cas9)來切斷外來病毒(噬菌體)的基因。這樣，外來的病毒(噬菌體)不能在細菌身體裡複製了(繁殖了)，就相當於把病毒(噬菌體)間接殺死了，這樣細菌就不會得病了。


根據這種現象，華人科學家張鋒將CRISPR/Cas9的技術進行了發展和應用，並申請了美國專利，這種技術也叫基因編輯技術，能對基因進行剪切，形成了一套基因編輯系統，或許將來人們治病可以選擇「基因手術」。
我們知道，人生病大多是由於基因的關係。例如人患癌症，大多是由於基因突變。如果用CRISPR/Cas9技術將機體裡發生突變的基因剪切掉，植入健康的基因，人的癌症就會從根本上治癒。


part.2

湧動的「科研潮」

CRISPR/Cas9技術研究成功以後，世界各國幾千個有關實驗室都紛紛利用CRISPR/Cas9技術廣泛地開展著方方面面的研究,掀起了一股基因編輯研究熱潮。


例如，中國科學院昆明動物研究所的研究人員,利用基因編輯技術對兩個品種的猴子進行基因改造(學術用語叫基因修飾)。經過基因修飾的猴子繁殖的後代獲得了兩個基因靶向修飾的小猴子。這一研究工作引起了國外同行專家的特別關注，研究論文發表在美國《細胞》雜誌。

T細胞(淺藍色)攻擊真菌(淺綠色)


中國科學院遺傳發育所的研究人員用該技術對水稻和小麥基因進行修飾改造，從事育種研究，獲得成功。這一研究工作首次證實了CRISPR/Cas9技術能夠用於植物的基因編輯。研究論文刊登在美國《自然生物技術》雜誌上。


中國科學院上海生物化學與細胞生物學研究所的科研人員，用基因編輯技術治癒小白鼠的白內障遺傳病。這一研究成果為疾病治療開闢了新徑。研究論文發表在美國《細胞·幹細胞》雜誌上。


part.3

治療愛滋病的"曙光」

美國坦普爾大學神經科學研究院主任卡邁勒·哈利利教授和他的同事利用基因編輯技術首次成功地從人類細胞中徹底清除了潛在的愛滋病病毒(HIV-1病毒)。該項研究成果發表在美國《國家科學院院刊》上。研究人員認為，這是朝著永久治癒愛滋病的方向邁出的重要一步。專家表示：「這是一項令人興奮的發現，不過現在還沒有準備進行臨床試驗，它只是證明了我們正朝著正確的方向前進。」


哈利利教授說因為愛滋病病毒(HIV-1病毒)永遠不會從人體的免疫系統消滅，只有用基因編輯技術徹底剪切病毒基因才能根治愛滋病。


part.4

修飾人體免疫細胞

美國加州大學舊金山分校的研究人員，已成功利用CRISPR/Cas9技術修飾了人體T細胞。
T細胞是免疫細胞，改造能使其升級更具殺傷力。如愛滋病病毒感染人體時就是利用其表面的CXCR4蛋白來感染T細胞，使其喪失了殺傷力。修飾T細胞使其表面的CXCR4蛋白失去活性後，愛滋病病毒就不能感染T細胞了。

免疫T細胞


在癌症免疫療法中，此基因編輯技術能成功關閉PD- 1蛋白分子，進而誘導T細胞攻擊腫瘤。該技術修飾改造T細胞，對治療人體自身免疫疾病、癌症、愛滋病等都是一個新的思路 。科學家非常看好此技術 , T細胞在血液中循環，能到達很多病灶，也方便從患者體內採集，經編輯後再回輸到患者體內，能更有針對性地治療(此成果見美國《國家科學院院刊》2015年7月刊)。


知識連結：


這種CRISPR/Cas9基因剪刀技術是種簡便、價廉、多功能、高效率的新技術，它也因此被譽為「基因組編輯的魔術手術刀」。

CRISPR/Cas9基因編輯化膿性鏈球菌(藍色)



CRISPR是英文Clustered Regularly

Interspaced short palindromic Repeate的縮寫，譯意為「短回文重複序列」，是細菌體內一種對抗病毒(噬菌體)外來DNA (基因)的防禦系統。


基因靶向（英語：gene targeting，又稱為基因打靶）是一種利用同源重組方法改變生物體某一內源基因的遺傳學技術。這一技術可以用於刪除某一基因、去除外顯子或導入點突變，從而可以對此基因的功能進行研究。


審稿專家 | 牟麗莎

【深圳大學第一附屬醫院（深圳市第二人民醫院）

轉化醫學研究院研究員】


文中提到的部分文獻：

1.Generation of Gene-Modified Cynomolgus Monkey via Cas9/RNA-Mediated Gene Targeting in One-Cell Embryos

2.Genome editing in rice and wheat using the CRISPR/Cas system

3.Correction of a Genetic Disease in Mouse via Use of CRISPR-Cas9

4.RNA-directed gene editing specifically eradicates latent and prevents new HIV-1 infection


本文來自《知識就是力量》雜誌

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