如今，人們對CRISPR-Cas9已經不再陌生，這項技術已在生物醫學領域引起了巨變，是一種劃時代意義的技術。該技術使用一種名為CRISPR-Cas9的特殊DNA剪切酶來搜索、剪切並替換DNA的特定序列。
日前，來自澳大利亞格裡菲斯大學的研究團隊已經運用CRISPR-Cas9基因編輯技術有效治癒了帶有宮頸癌細胞的實驗小鼠。該研究團隊通過針對特定的致癌基因，並將其破壞從而使腫瘤消退，在臨床小鼠身上的存活率為100％。此項研究將推動人類更接近於治癒人類的不治之症，癌症。
人類乳頭瘤病毒（human papillomavirus，HPV）是人體的一種病毒。幾乎所有宮頸癌致病都與HPV感染有關。HPV病毒將兩個分別稱為E6和E7的特定基因整合到人類基因組中，然後推動癌變的進程。這使得這些致癌基因成為CRISPR的理想靶點，由於它們僅出現在癌細胞中，這使得破壞它們對健康細胞不會產生任何風險。
為此，研究團隊設計了一種靶向這些癌基因的方法。在大多數CRISPR實驗中，該工具尋找特定的DNA片段（例如引起癌症的片段），然後將其剪除並用良性替代。在這種情況下，研究小組反而添加了使基因混亂的額外信息。
該項研究的首席研究員Nigel McMillan表示：「納米粒子在癌細胞中搜尋致癌基因的同時並通過引入一些額外的DNA片段來對其進行『編輯』，從而誘導該基因被誤讀並停止產生。簡單的說類似於在單詞中添加一些額外的字母，從而導致拼寫檢查器無法識別它為『anyTTmore'。因為癌症必須具有該基因才能產生，一旦編輯，癌症就會消失。」
為了證明實驗中療法的有效性，研究小組用帶有人類宮頸癌細胞的活小鼠進行實驗，並對其進行了測試。研究人員將CRISPR機制封裝到「隱形」納米顆粒中，再將混合物注入小鼠體內。結果令人印象非常深刻：實驗小鼠中的腫瘤完全消失了，存活率達到了100％。研究團隊還報告說，目前為止，實驗小鼠身上沒有發現任何副作用，例如炎症和其他現象。
雖然如此，該研究團隊警告道，基因編輯技術可能還有其他尚未發現的副作用，因為通過基因編輯可能導致未知的基因變化，畢竟，此前有研究發現了脫靶突變的證據。儘管基因編輯技術在安全和倫理上仍然存在爭論，但展望未來，它仍然是值得關注的一項技術。該研究團隊表示，希望在接下來的五年內為人類臨床試驗做好治療準備。它也能夠適用於其他類型的癌症。
McMillan說道：「這是一種通過基因編輯治療任何一種癌症和遺傳疾病的技術，該技術可以治療任何一種癌症。一旦人類知道正確的基因，就可以治療其他癌症。」該研究結果已經發表在《Molecular Therapy》雜誌上。
原標題：科學家使用CRISPR技術治癒帶有宮頸癌細胞的小鼠