前瞻基因產業全球周報第40期:重大突破!科學家治癒帶宮頸癌細胞小鼠

重大突破!科學家使用CRISPR治癒帶宮頸癌細胞小鼠

據澳大利亞媒體ABC 10月9日報導，澳大利亞格裡菲斯大學研究者在治療宮頸癌上取得重大突破，該研究使我們更接近治癒人類癌症。他們利用CRISPR基因編輯技術，阻斷宮頸癌病毒生長，成功消滅了小白鼠體內的腫瘤。

人類乳頭瘤病毒(human papillomavirus，HPV)是人體的一種病毒。幾乎所有宮頸癌致病都與HPV感染有關。HPV病毒將兩個分別稱為E6和E7的特定基因整合到人類基因組中，然後推動癌變的進程。這使得這些致癌基因成為CRISPR的理想靶點，由於它們僅出現在癌細胞中，這使得破壞它們對健康細胞不會產生任何風險。

為了證明實驗中療法的有效性，研究小組用帶有人類宮頸癌細胞的活小鼠進行實驗，並對其進行了測試。結果令人印象非常深刻：實驗小鼠中的腫瘤完全消失了，存活率達到了100%。研究團隊還報告說，目前為止，實驗小鼠身上沒有發現任何副作用，例如炎症和其他現象。

我國科學家構建綜合植物miRNA資料庫

近日，北京市農林科學院楊效曾研究員課題組與北京大學生命科學院合作，通過對88種覆蓋了從低等水生植物到高等被子植物中小分子RNA數據的深度挖掘，對這些植物中的miRNA進行系統鑑定、注釋和分析，構建了迄今為止世界上最為綜合全面的植物miRNA資料庫——PmiREN。

我國科學家研發無創眼內基因藥物遞送載體

經過近8年攻關，復旦大學藥學院魏剛教授研究團隊在無創眼內基因藥物遞送研究領域獲重要進展，對治療致盲性慢性眼底疾病有重要意義。該成果已發表在國際知名學術期刊《納米快報》(《Nano Letters》)上。

達安基因實際控制人或發生變更

10月11日，達安基因發布公告稱，達安基因於2019年10月10日收到控股股東中大控股發來的《關於我公司股東可能發生變動的告知函》，中山大學已與廣州市屬國有企業就中大控股股權變更達成初步意向，該事項尚需報上級部門審批。若該事項通過上級部門審批，可能導致達安基因實際控制人發生變更。

時隔4個月 華大智造再訴美國測序儀廠商侵犯專利

10月8日，《每日經濟新聞》從華大智造方面獲悉：國慶假期前一天(9月30日)，華大智造旗下公司Complete Genomics(以下簡稱CG)在美國北加州地區法院提起訴訟，反訴Illumina公司侵犯其專有的規則陣列載片技術(Patterned array)。華大智造訴求Illumina立即停止侵權行為，並給予侵權賠償。

東方基因研發費用率毛利率雙低 2實控人有美國永居權

東方基因於10月10日更新招股說明書上會稿。最新招股書顯示，報告期內，東方基因綜合毛利率分別為48.08%、48.12%、48.67%和46.81%，同行業可比上市公司的毛利率平均值分別為78.41%、75.06%、72.33%和71.84%。東方基因共有三名實際控制人，三人均為中國國籍，其中兩人還擁有美國永久居留權。

「垃圾基因」資料庫收穫全球遺傳學家「粉絲」

華中農業大學信息學院、生物醫學與健康學院教授龔靜的團隊最近在英國《核酸研究》雜誌先後發表3篇文章。他們通過對多種癌症中遺傳變異的功能進行深入分析，發現了大量可調控非編碼核糖核苷酸(ncRNA)和可選擇性多聚腺苷酸化(APA)的遺傳變異位點，構建了在線資料庫，並開放給全球的研究者共享。其中一個資料庫上線1個多月，就已經有22個國家1446次的訪問了!

西安市第四醫院發現11例染色體異常核型 為國內首次報告的核型

近日，經中國工程院院士、國際人類染色體異常核型登記庫顧問夏家輝院士、《中國人類染色體異常核型資料庫》專家組鑑定，確認西安市第四醫院提交的11例染色體異常核型為中國首次報告的核型。這些異常核型為研究此類遺傳性疾病提供了價值資料，結合分子生物學檢測技術，還可為人類基因功能研究提供線索。

世界首例體細胞克隆牛「加賀」去世 活到21歲多

10月10日，日本石川縣政府發布消息稱，農林綜合研究中心畜產試驗場飼養的全球首頭體細胞克隆牛「加賀」因衰老於9日死亡，壽命為21年零3個月。據報導，「加賀」是一頭母牛，與2018年5月死亡的「能登」是雙胞胎，它們於1998年7月出生，是世界首例使用成牛體細胞的克隆牛。

科學家基因編輯設計"超級果蠅" 對有毒植物產生抗性

目前，科學家在基因編輯領域獲得了重大進展，他們在實驗室培育出一種對有毒植物產生抗性的「超級果蠅」。在自然環境中，果蠅如果吃了馬利筋（一種黏性充滿汁液的植物）就會死亡，之後果蠅的屍體會被飢餓的青蛙和鳥類吞食，現在科學家對果蠅DNA進行編輯，使它們吃有毒的馬利筋不會死亡，當青蛙和鳥類吞食時會將果蠅嘔吐出來。

開發基因編輯療法治療血友病 諾和諾德與bluebird bio達成合作

10月10日，bluebird bio公司和諾和諾德公司聯合宣布，雙方達成一項為期3年的研究協議，將聯合開發下一代體內基因組編輯療法，治療嚴重遺傳性疾病。該合作的重點在於為A型血友病患者開發出替代注射凝血因子的新型療法。

麻省理工學院：RNA疫苗的納米顆粒有助於阻止黑色素瘤的生長

RNA疫苗是利用免疫系統對抗癌症和感染的一種有希望的方法。目前麻省理工學院的化學家已經創造了一系列的脂質納米顆粒，可以用作RNA疫苗的遞送囊泡。這些納米顆粒已經被證明可以提高目標蛋白的產量，並提高免疫系統在小鼠黑色素瘤治療中的有效性。

治療肢帶型肌營養不良症 基因療法早期臨床結果積極

日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治療β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因療法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期臨床試驗中取得積極結果。SRP-9003不但改善了各項評估患者肌肉功能的指標，還顯著降低了與患者肌肉損傷相關的重要生物標誌物血清肌酸激酶（CK）的水平。

新方法預測細菌耐藥性基因準確率高

美國華盛頓州立大學研究人員開發出一種預測細菌耐藥性基因的新方法，通過機器學習和博弈論模型，他們能以93%—99%的準確率，預測3種不同類型革蘭氏陰性菌中耐藥基因的存在。

美國科學家通過基因編輯 成功讓有角奶牛產下無角小牛

美國科學家通過基因編輯，使得一隻有角公牛的基因生了六隻無角小牛，以防止農民對動物進行去角。加州大學戴維斯分校的研究人員在過去兩年裡一直在進行奶牛研究。這項技術被提議作為去角的替代方法。

Nature：基因組「暗物質」中也存在癌症驅動突變

近年來，癌症驅動基因引起了廣泛的關注。不過，人們過去發現的驅動突變主要集中在蛋白質編碼區，而廣大的非編碼區仍被稱為癌症基因組中的「暗物質」。加拿大研究人員近日在人類癌症基因組的非編碼區域中發現了一種新的癌症驅動突變，這種突變為幾種類型的癌症帶來了潛在的治療靶點，有助於研究人員開發新的治療方法。他們就這一成果在《Nature》雜誌上發表了兩篇論文。

什麼是體細胞克隆技術?

體細胞克隆技術也即核移植技術。早在1950年，美國生物學家布格斯和金就開始了青蛙胚胎細胞的克隆研究。在1960年，英國生物學家格登利成功的用青蛙體細胞克隆出蝌蚪。1993年斯迪爾曼和赫爾報導在試管嬰兒研究中，獲得可分裂的但不能在體外存活的人類胚胎細胞。1997年2月英國羅斯林研究所的科學家成功的克隆了高等哺乳動物綿羊，誕生了克隆羊多莉。這一切在技術上為複製人類自身鋪平了道路。

那麼體細胞克隆技術究竟是怎麼一回事呢?它有什麼用呢?

首先體細胞是一個相對於生殖細胞的概念。它是一類細胞，其遺傳信息不會像生殖細胞那樣遺傳給下一代。高等生物的細胞差不多都是體細胞，除了精子和卵細胞以及它們的母細胞之外。

而克隆是指創造出一個與原來生物體擁有一模一樣遺傳信息的生物體，它原本是指基因的複製。其實克隆一詞生物學內也不盡相同，克隆在分子生物學上主要是指DNA的複製，在細胞學上指培養一群同基因組的細胞，在動物學上指獲得同基因組的生物個體。

在人類這樣的高級生物中，同卵雙胞胎，源自於同一個受精卵的分裂，具有同樣的基因組，這也是人工克隆動物的一個思路，將早期胚胎分為多個小的胚胎，然後再分別發育成多個個體。

但這種方式建立在早期胚胎細胞的可塑性(Plasticity)上，而後期細胞，特別是已成熟的細胞並不具有這種特性，這極大地限制了克隆的使用範圍。

因此採用體細胞核移植技術便應運而生。由於動物個體的很多特徵由基因控制，因此只要將基因組所在的細胞核移植到去核的卵母細胞或早期胚胎細胞中，再進一步發育，即可獲得和被移植個體同特徵的個體。狹義上的動物克隆就是指使用體細胞核移植技術的克隆，目前大多數動物克隆都是採用這種方式。

數位化健康管理平臺Genebox基因寶完成近億元A輪融資

近日，數位化健康管理平臺Genebox基因寶完成近億元A輪融資。本輪融資由大鉦資本領投。Genebox基因寶曾獲3600萬元天使輪融資，投資方主要為A股上市連鎖藥房大參林。基因寶成立於2018年5月，以基因檢測為入口，為消費者提供以家庭為單位的、定製化的健康管理服務。

生物技術公司Prokarium完成560萬美元融資

生物技術公司Prokarium宣布完成560萬美元融資（未公布具體輪次）。本輪融資投資方為惠康信託（Wellcome Trust）。據悉Preatrium基於其基因工程菌技術平臺Vaxonella開發了抗腸熱病二價疫苗Entervax。該疫苗劑型為膠囊或小藥囊，主要通過口服給藥，患者順應性良好。

Geneoscopy完成690萬美元A輪融資 推進結腸直腸癌篩檢試驗

近日，生命科學公司Geneoscopy宣布完成690萬美元A輪融資， 本輪融資由Cultivation Capital和NT Investments領投，Lightchain Capital LLC跟投。本輪融資將用於推進結腸直腸癌（CRC）篩檢試驗，該試驗對從糞便上皮細胞分離的真核RNA進行定量，以檢測結腸直腸癌和晚期腺瘤。

歐洲最大生物技術獨角獸BioNTech成功登陸納斯達克IPO 市值32億美元

10月10日，坐落在德國美因茨的mRNA行業獨角獸BioNTech正式在納斯達克敲鐘上市，股票代碼為BNTX。發行價為15美元/股，首日開盤價16.5美元/股，當日收盤價14.24美元/股，市值32億美元。作為全球三大mRNA療法引領者之一，BioNTech擁有世界領先的生產基因和細胞藥物與RNA治療和檢測產品的cGMP生產基地，其多款個性化mRNA腫瘤疫苗產品已經引入臨床。

東方基因、復旦張江10月18日將接受科創板上市委IPO審核

據上交所官網最新消息，科創板上市委2019年第34次審議會議將於10月18日上午召開，屆時將審議浙江東方基因生物製品股份有限公司和上海復旦張江生物醫藥股份有限公司的首發申請。

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