據《科學進展》雜誌日前報導,以色列特拉維夫大學的一項研究裡,研究人員開發一種基於脂質納米顆粒的新型基因編輯法,其通過基因編輯操作將癌細胞破壞,從而使癌細胞失效並防止永久複製。
研究結果顯示:CRISPR/Cas9基因編輯法用於治療侵入性癌症效果非常顯著,人類離治癒癌症又跨進了一大步。
一、基因編輯,成功提高兩大難治性癌症的生存率
特拉維夫大學生物醫學、癌症研究學院負責研發的副院長丹·皮爾教授表示:CRISPR/Cas9基因編輯技術,主要通過基因編輯工具精準改變基因組序列,如果遇到一些因基因突變引起的癌症等重大遺傳疾病,可以通過它來糾正DNA序列,幫助治療癌症。
為了驗證該技術在治療癌症上的可行性,研究人員選擇了非常具有侵入性的膠質母細胞瘤和婦科中致命性高的轉移性卵巢癌,這兩種難治性高、生存率低的癌症來開展小鼠研究與實驗。
結果發現:患有膠質母細胞瘤的小鼠,原本預計壽命僅為15個月,5年生存率僅為3%,而在規範使用該技術進行單次治療後,可有效延長平均一倍的壽命,將其總生存率提高了約30%。
而卵巢癌方面,同樣也有喜人的消息,卵巢癌晚期只有不到30%的生存率,在使用該技術規範治療後,將患病小鼠的生存率提高為80%。
該研究的成果,也為治療其他類的型癌症帶來了新的希望。
二、何為基因編輯法?還有哪些基因編輯法?
今年,備受矚目的諾貝爾獎化學獎於10月7日揭曉,最終花落Emmanuelle Charpentier和Jennifer Anne Doudna,獲獎理由便是開發了CRISPR-Cas9基因組編輯法。這項獎項證明了基因編輯法顯著效果,也促進了癌症治療領域的發展。
該CRISPR-Cas9基因組編輯法是繼「鋅指核酸內切酶(ZFN)」、「類轉錄激活因子效應物核酸酶(TALEN)」之後出現的第三代「基因組定點編輯技術」。由於其是創新技術,因此成本更加低、製作更為簡便、快捷更高效等優點。所以,也更受科研、醫療等領域的喜愛。
這項備受關注的基因編輯技術,是由細菌和古細菌等微生物中的基因組序列,可以通過對目標基因進行「編輯」,實現對特定DNA片段進行有選擇地被編輯或調控。假設,當基因突變引發癌症,可以對突變基因組序列進行編輯,從而幫助治療癌症。
由於基因編輯法的多項優勢,所以自從問世以來,在醫學科研領域的應用可以說是非常廣泛,不僅僅是可以治療癌症,在其他疾病上同樣也有明顯的治療效果。
三、神奇基因編輯法,對4種疾病亦有效果
瘧疾:據調查顯示,2015年,此病發病人數為2.12億,死亡約42.9萬人,情勢不容樂觀,因此為了從源頭上解決該疾病,相關研究人員對此進行了基因編輯,包括改造雄蚊讓其雄性後代增多,改善雌蚊降低生育力,從而有效減緩瘧疾的病發率。
愛滋病:在消滅愛滋病毒的過程中,最關鍵的是它善於突變並不斷複製,進而產生大量的遺傳變異,而天普大學和匹茲堡大學的研究人員經實驗發現:CRISPR可以把病毒從感染的細胞上剪斷,關閉病毒複製的能力。
亨廷頓病:這類疾病主要是由於基因缺陷引起,是一種致命的遺傳性疾病。而研究顯示:採用CRISPR剪斷亨廷頓基因中產生有毒突變的部分後,發現小鼠大腦中有毒碎片數量減少,神經元開始癒合。因此,該技術可能對亨廷頓病有一定的治療效果。
Duchenne型肌營養不良症:主要是因為抗肌萎縮蛋白基因發生突變所致,美國相關研究人員利用改進版CRISPR工具CRISPR-Cpf1,糾正了導致Duchenne型肌營養不良症的突變。
目前,該技術還在繼續深入研究中,相信不久將來會為醫學界和科學界帶來希望。
四、延伸:同為基因治癌的靶向治療,也是治癌利器!
靶向治療是近些年來,比較流行的一項癌症治療方法,主要是在細胞分子水平上,針對已經明確的致癌位點(癌細胞內的蛋白分子或者一個基因片段),設計相應的治療藥物,使腫瘤細胞特異性死亡,而不波及腫瘤周圍的正常組織細胞。
靶向治療可以根據患者具體情況採取個性化治療方案,已經成為國際目前治療腫瘤的最新手段,可用於肺癌、乳腺癌、白血病、胃癌、結直腸癌、宮頸癌、食管癌、腦膠質瘤等24種癌症的治療。
總而言之,隨著醫學界不斷創新療法,癌症已不再是不治之症。因此,建議廣大癌症患者,要正確看待癌症,到正規醫院接受合理規範的治療,將病情控制甚至治癒。同時,也建議大家平時多注意健康的生活方式,提高癌症篩查意識,做到早發現早治療早康復。
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