首例亨廷頓舞蹈症豬誕生:症狀、病理與人類似

2020-11-28 至誠財經網


　　至誠財經網(www.zhicheng.com)3月30日訊

　　1872年，亨廷頓病由美國醫學家喬治•亨廷頓首次發現並因此命名。患病者會表現出手舞足蹈狀，故又被稱為「致命的舞蹈」。

　　實際上，類似於阿爾茨海默症(AD)、帕金森症候群(PD)、肌萎縮性脊髓側索硬化症(ASL)等，亨廷頓病是一種神經退行性疾病。但和阿爾茨海默症等疾病不同的是，亨廷頓病還是一種常染色體顯性遺傳疾病。這就意味著，只要父母一方患有疾病，子女就有50%的概率面臨相同的命運，甚至世世代代難以逃脫「魔咒」。

　　目前，該疾病沒有有效治療方法，「看著他走向死亡」是患者家屬的最後心路。過去的20年時間裡，藥企進行了近百次臨床試驗，研究了治療亨廷頓症的41種不同組合藥物，但只有2種藥物獲得許可，並且只能緩解症狀。

　　最新的進展是，該疾病的大動物模型成功建立。北京時間3月30日，生物學頂級學術期刊《細胞》(Cell)在線發表了中國科學家的一項重大成果：首次利用CRISPR/Cas9基因編輯技術和體細胞核移植技術(SCNT)，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬，精準地模擬出人類神經退行性疾病。2個月以前，中國科學家獲得全球首個體細胞克隆猴的成果也發表在該期刊。

　　論文共同通訊作者為暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院李曉江教授、中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學研究員、美國埃默裡大學李世華教授。李曉江是亨廷頓病研究領域的權威，於2008年和李世華在世界上首次利用轉基因的方法建立了非人靈長類的亨廷頓疾病猴模型。賴良學則長期從事豬等大型哺乳動物的克隆，2010年和李曉江、李世華合作建立了首例轉基因亨廷頓舞蹈病的豬模型。

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