「逆天改命」的基因剪刀，真的能解決遺傳病問題嗎？

據報導，在2020年頒發的諾貝爾化學獎中，兩位女科學家因為改寫了生命的密碼，而獲此殊榮，同時，也讓「基因剪刀」一夜間成為了熱門詞彙，那麼，基因剪刀真的可以做到「逆天改命」，幫助人類徹底和遺傳病說再見嗎？今天，我們一起來討論一下。

什麼是基因剪刀？

其實，所謂的基因剪刀，和我們想像中的剪刀是不同的，也不是所謂的手術用剪刀，它不過是一種形容詞，用專業上的詞語來說，基因剪刀，就是指限制性核酸內切酶。

在我們的基因之中，每一條基因鏈中，都有著對應的，可以識別並附著特定的脫氧核苷酸序列，當基因鏈出現問題的時候，就可以通過限制性核酸內切酶來進行切割，從而實現對基因的修正和改良。

更加直白一點說，所謂的基因剪刀，就是基因治療的一種治療手段，看起來雖然陌生，但是早在上世紀60年代，基因治療就已經被提出來了。

無論是人類、動物，甚至是植物，在世代繁衍的過程中，不可避免地總會遇到遺傳類疾病，這種遺傳類疾病就是由於基因異常，或者是關鍵性基因缺失、存在缺陷等導致的，而想要治療，就需要將外源基因轉入到病人的體內，這樣就可以改變DNA。

因此，從理論上來說，基因治療將生物體內壞的基因給置換、矯正或者是沉默掉，這樣，這種壞的基因也就不會再進行遺傳，此外，對於已經存在著這種壞基因的生物體來說，通過基因剪刀的手段修復，則可以有望達到治癒的目的。

基因治療的半個世紀風雲

雖然是由於今年的諾貝爾化學獎，才讓基因治療和基因剪刀被大眾所熟知，不過事實上，早在1990年，全球第一例基因治療試驗，就已經成功實施了。

根據資料顯示，當上世紀60年代，一些科學家提出了基因治療的相關概念後，被譽為當代基因治療之父的科學家威廉弗倫奇安德森，便一直從事基因治療領域的相關研究，在1990年，實現了人體基因治療的實驗，此後雖然吸引了大批的科學家、商業機構等的加入，但是在過去的幾十年時間裡，基因治療並不是一帆風順。

因為最初的基因治療方案是並不成熟的，所以，在基因治療開始逐漸用於臨床的早期階段，便出現了臨床試驗病人由於採用基因治療方法，而最終死亡的病例。這個病例的出現也讓多名科學家們重新審視起基因治療來，擔心它會毀掉人類的未來。

基因治療真的能讓人類告別遺傳病？

「遺傳」這個詞，我們普通人雖然無法準確說出它的基本概念，但是在生活中卻常常被提及。特別是對於新生兒來說，父母最擔心的一個問題，就是孩子會不會遺傳一些不良基因，從而影響到身體發育。

這次憑藉著「基因剪刀」而榮獲諾貝爾化學獎的科學家們，她們多年來一直從事CRISPR—Cas9的研究，這是一種對靶向基因進行特定DNA修飾的技術，也是目前基因治療領域最前沿、最靠譜的治療方法，在國際上也已經被展開應用。

CRISPR—Cas9隻需要幾周的時間，就可以「逆天改命」，將生物體中的不良基因給清除掉，無論是人類、動物還是植物，如今在CRISPR—Cas9的幫助下，都可以改變自己體內的不良基因，CRISPR—Cas9的基因質量技術，如今在農業和生物醫藥領域，也都得到了廣泛的應用。

不過，對於人類最關心的遺傳病來說，它真的可以徹底清除嗎？雖然這次基因剪刀獲得諾貝爾獎，等於是受到了世界認可，但是，它仍然需要不斷完善，因為它仍然存在著很多較為明顯的缺陷，否則也很容易和上世紀的基因治療試驗一般，導致悲劇發生。

為何這麼說呢？因為基因治療最關鍵的一步，就是脫靶效應，生物體內的基因大多都是長得非常相似的，而且它們中攜帶的信息也都相差無幾，所以，想要從這些相似的基因中辨別出壞的基因，並不是一件容易的事情。

一旦在壞基因的辨別、篩選中誤將好基因給「減掉」，那麼，對於生物體來說，就等於是致命傷害，因此，想要徹底通過基因剪刀來讓人類告別遺傳病，還需要漫長的時間去進行試驗發展，否則大量用於臨床，很容易出現問題。