羅氏(RHHBY.US)治療脊髓性肌萎縮症新藥Risdiplam在中國申報上市

2021-01-13 智通財經

智通財經獲悉，4月23日，國家藥品監督管理局正式受理羅氏(RHHBY.US)治療脊髓性肌萎縮症(SMA)藥物risdiplam的上市許可申請。

脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種嚴重的進行性神經肌肉遺傳疾病，患者會出現嚴重的肌萎縮和其他相關併發症。Risdiplam是全球首個治療SMA的口服在研藥物，作為一種運動神經元存活基因-2 (SMN2)剪接修飾劑，可以全身性地增加SMN蛋白。羅氏製藥在全球範圍內開展了有關risdiplam的4項多中心臨床研究，入組SMA患者年齡分布廣泛，包括不同分型的SMA患者。中國也同步加入了其中兩項關鍵性臨床研究FIREFISH和SUNFISH，這也是首次在國內開展SMA藥物的臨床研究。

目前，羅氏已公布了risdiplam的臨床研究部分數。據數據顯示，與自然史相比，接受risdiplam治療的嬰兒中實現獨坐及無事件生存的比例顯著提升。SUNFISH是一項在2型和3型SMA患者(2-25歲)中開展的關鍵性臨床研究，數據顯示，與安慰劑組相比，接受risdiplam治療後的患者運動功能表現出顯著改善，達到主要研究終點。Risdiplam在這兩項試驗中均展現出積極的臨床療效。迄今為止，在risdiplam的臨床研究中均未觀察到任何導致退出研究的藥物相關安全性事件。

羅氏現已在全球其他7個國家及地區遞交risdiplam的上市許可申請。美國食品藥品管理局(FDA)已受理該藥品的新藥上市許可申請，並授予其優先審評資格。同時，羅氏製藥預計在2020年年中向歐洲藥品管理局(EMA)遞交該藥品的上市許可申請。

相關焦點

  • 脊髓性肌萎縮症(SMA)新藥!羅氏口服藥物risdiplam獲歐盟優先藥物...
    2018年12月18日/生物谷BIOON/--瑞士製藥巨頭羅氏（Roche）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予risdiplam（RG7916）治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的優先藥物資格（PRIME）。
  • 脊髓性肌萎縮症(SMA)首個口服藥物!羅氏剪接修飾劑risdiplam在美國...
    2019年11月26日訊 /生物谷BIOON/ --羅氏（Roche）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理risdiplam的新藥申請（NDA）並授予了優先審查，該藥是一種運動神經元生存基因2（SMN2）剪接修飾劑，用於脊髓性肌萎縮症（SMA）的治療。FDA已指定處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2020年5月24日。
  • 脊髓性肌萎縮症(SMA)首個口服藥!羅氏risdiplam:顯著改善運動功能...
    2020年06月15日訊 /生物谷BIOON/ --羅氏（Roche）近日在虛擬Cure SMA研究&臨床護理會議上公布了評估脊髓性肌萎縮症（SMA）口服藥物risdiplam關鍵性SUNFISH試驗第一部分（Part 1）中治療2-25歲2型或3型SMA患者的2年數據。
  • 羅氏發布risdiplam治療嬰兒、兒童和成人SMA兩年研究新數據
    日前，羅氏旗下基因泰克發布了關鍵試驗SUNFISH第1部分中2-25歲2型或3型脊肌萎縮症（SMA）患者接受risdiplam治療兩年的積極數據。探索性療效分析的結果顯示，與自然史數據相比，risdiplam治療24個月後可顯著改善患者運動功能。
  • 李氏大藥廠(00950):治療肌萎縮性脊髓側索硬化症新藥上市申請獲...
    公告 李氏大藥廠(00950)：治療肌萎縮性脊髓側索硬化症新藥上市申請獲藥監局受理 2020年2月6日 19:02:18 查看PDF原文 智通財經網智通財經APP訊，李氏大藥廠(00950)發布公告，於2019年12月30日，公司全資附屬公司李氏大藥廠(香港)有限公司(李氏香港)的《Teglutik》®新藥上市申請已獲中國國家藥品監督管理局受理，該藥物乃用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症
  • 【健康界周刊】誼安醫療收購德國百年歷史呼吸機製造商 羅氏叫停6...
    【羅氏risdiplam提交上市申請，國內有望迎來第二款SMA藥物】4月24日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）最新公示 ，羅氏公司（Roche）在中國提交了risdiplam口服溶液用粉末的上市申請，並於4月23日獲CDE受理。
  • 治療脊髓性肌萎縮症有藥了:一支1448萬元
    治療小兒脊髓性肌肉萎縮基因療法近日在美國上市，一支藥物標價210萬美元(約1448萬元)，堪稱史上最貴藥。這個消息也引起了患兒家長的強烈關注，巨額收費也引發了質疑。南京市婦幼保健院專家介紹說，脊髓性肌萎縮症是嬰幼兒的「頭號」遺傳病。但準爸媽在婚前、孕、產前篩查，可以減少新發病例。
  • FDA推遲對羅氏SMA新藥Risdiplam的審查
    編譯丨柯柯 羅氏旗下基因泰克4月7日宣布，美國FDA延長了Risdiplam用於脊髓性肌萎縮症（SMA）的新藥上市申請（NDA）批准日期，PDUFA日期推遲3個月至2020年8月24日。
  • FDA認可肌萎縮性脊髓側索硬化症新藥NurOwn
    近日，BrainStorm公司研製的肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）治療新藥NurOwn已被FDA指定為罕見病治療藥。BrainStorm是一家正處在發展階段的製藥公司，主要致力於成人幹細胞療法藥物的研發，這類藥物主要用於治療神經退行性疾病。
  • 速讀社丨羅氏停掉6個臨床項目 BioNTech/輝瑞疫苗獲批臨床
    （新浪醫藥新聞） Biogen：阿爾茨海默症新藥aducanumab上市申請推遲至2020Q3 22日，Biogen在2020Q1業績財報中指出，要到2020Q3才能完成提交aducanumab的生物製品許可申請。
  • 李氏大藥廠(00950.HK):治療肌萎縮性脊髓側索硬化症新藥上市申請獲...
    新藥上市申請已獲中國國家藥品監督管理局受理，該藥物乃用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症。《Teglutik》?為ItalfarmacoS.A.引進產品，Italfarmaco為一家專業製藥公司，於五大洲60多個國家從事探索、開發、製造及營銷品牌處方藥及非處方藥。
  • 羅氏ADC藥物赫賽萊獲批 石四藥多索茶鹼注射液過評
    結果顯示，在發生急性缺血性卒中或短暫性腦缺血發作（TIA）後24小時內啟動治療，與單用阿司匹林相比，Brilinta聯合阿司匹林降低了卒中和死亡複合風險。 2、全球生物製藥合同開發與生產機構AGC Biologics和Trefoil Therapeutics宣布執行一項生產合同，以供應其主要產品TTHX1114。
  • 2020上半年中國藥品優先審評,這15款創新藥備受期待!
    Besponsa已在美國獲批治療B細胞前體急性淋巴細胞白血病。在中國，輝瑞於2020年1月提交了注射用伊珠單抗奧唑米星的上市申請，適應症為復發性或難治性CD22陽性的急性淋巴細胞白血病（ALL）。
  • 中國「漸凍人」新藥!正大豐海新藥依必坦震撼上市!
    近日，正大製藥集團附屬公司江蘇正大豐海製藥有限公司獲國家食品藥品監督管理總局批准，取得新藥——依必坦（依達拉奉氯化鈉注射液）的上市許可（批准文號：國藥準字H20193434），該產品規格為100mL（含依達拉奉30mg與氯化鈉855mg），有玻璃瓶和三層共擠輸液袋兩種包裝，為獨家通過100mL品規一致性評價產品。
  • 羅氏攜多款重磅創新產品亮相第三屆進博會
    今年，羅氏帶來了泰聖奇（阿替利珠單抗）聯合安維汀（貝伐珠單抗）用於一線治療不可切除肝細胞癌的免疫聯合治療方案，是十餘年來為數不多的可降低患者死亡風險的創新治療方法，也是全球僅有獲批用於治療不可切除肝細胞癌的一線免疫聯合方案。該治療方案日前在國內獲批，只比美國獲批晚了5個月就加速來到中國，將為中國廣大肝癌患者帶來全新的治療選擇。
  • 艾伯維(ABBV.US)、羅氏(RHHBY.US)重磅BCL-2抑制劑在華獲批
    來源：智通財經網據中國國家藥監局官網信息顯示，艾伯維(ABBV.US)與羅氏(RHHBY.US)共同開發的BCL-2抑制劑維奈克拉片(venetoclax，ABT-199)的上市申請受理號已更新為「審批完畢-待制證」，批准文號為：國藥準字HJ20200054
  • 超級抗流感新藥!羅氏 Xofluza 上市申請擬納入優先審評
    來源：Insight資料庫11 月 2 日，CDE 官網顯示，羅氏 5.1 類進口藥「瑪巴洛沙韋片」上市申請擬納入優先審評，用於 12 周歲及以上的流感患者，包括存在流感併發症高風險的患者。該藥於 2020 年 6 月 10 日首次遞交上市申請，包括 20mg 和 40mg 兩種規格。瑪巴洛沙韋由日本藥企鹽野義開發，羅氏在 2016 年與鹽野義達成了合作協議，共同負責該藥在日本和臺灣地區之外的研發工作，其中，羅氏擁有除日本和中國臺灣以外地區的商業推廣權利。
  • 脊髓性肌萎縮症是怎麼回事?遺傳機率大嗎?如何治療呢?
    很多人都想知道肌萎縮和肌無力到底是什麼，難道患有肌萎縮和肌無力真的那麼可怕嗎？在父母的心中，每個嬰兒都是「小天使」，從出生起就給家庭帶來了溫暖。然而，不幸的是，一些嬰兒在嬰兒期就患有脊髓性肌萎縮症，這種疾病也被稱為嬰幼兒的「第一大遺傳疾病殺手」，這使父母感到擔憂。脊髓性肌萎縮症到底是什麼？
  • 2020年創新藥獲批最大贏家:諾華(NVS.US)
    NO.2 羅氏羅氏2020年在歐、美、中三地分別收穫2款新藥。恩美曲妥珠單抗來到中國，成為中國首個批准的抗體偶聯藥物。阿替利珠單抗獲得NMPA首次批准，參與到了中國的PD-1/PD-L1市場大戰。比較受關注的兩款藥物則分別是治療1型脊髓性肌萎縮症（SMA）的口服SMN2基因剪接調節劑risdiplam，以及治療視神經脊髓炎的IL-6R單抗satralizumab。
  • 奧司他韋市場競爭加劇 首個口崩片改良型新藥申報上市
    ，成為國內首家遞交奧司他韋改良新藥的企業。　　奧司他韋是由羅氏/中外製藥聯合開發的神經氨酸酶抑制劑類抗病毒藥物，是國家衛健委建議治療流行性感冒的一線治療方案，且適用於高風險患者或有嚴重症狀患者的疑似病例。奧司他韋在出現流感症狀的48小時之內及時服用，可有效避免嚴重併發症的發生，對甲型、乙型流感均具較好活性。　　2002年，羅氏原研藥「達菲」（磷酸奧司他韋膠囊）進入中國。