(健康時報記者 陳琳輝)12月23日，國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)網站公示中，合源生物科技(天津)有限公司CNCT19細胞注射液(抗CD19嵌合抗原受體T細胞注射液)獲準納入「突破性治療藥物」。此次納入「突破性治療藥物」適應症為復發或難治性急性淋巴細胞白血病，目前，針對成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病適應症，在全球範圍內尚未有CAR-T產品獲批，臨床需求迫切。
「成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病患者預後極差，現有治療模式收效甚微，5年總生存率小於10%，臨床需求迫切。」國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任、中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授表示，CNCT19細胞注射液為這一患者群體帶來了突破性的治療選擇和治癒希望。
目前，針對成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病在全球範圍內還沒有CAR-T產品正式獲批臨床應用，此次國家藥品監督管理局藥品審評中心將CNCT19細胞注射液納入突破性治療藥物，充分體現了其臨床需求的迫切性，我們將加速臨床研究進程，讓患者儘早獲益於這一突破性療法。」
前期臨床研究數據顯示，CNCT19細胞注射液在治療成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病中展現優異療效和安全性，完全緩解率超過90%，目前最長生存已逾3年，有望成為成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病最具前景臨床治療藥物之一。
目前，兩項臨床試驗均率先進入註冊臨床II期階段，臨床研究進度位居前列，合源生物正加速推動臨床研究進程，惠及中國血液腫瘤患者。
合源生物CEO呂璐璐博士告訴健康時報記者：「國家藥品監督管理局藥品審評中心將CNCT19細胞注射液納入突破性治療藥物是CNCT19整體研發過程中的又一重要裡程碑，此次納入的適應症在全球尚無同類產品獲批上市，CNCT19細胞注射液針對性滿足這一迫切臨床需求。我們將在突破性治療藥物這一積極監管政策鼓勵下，加速註冊臨床研究進程，滿足患者急需。同時，我們注重成本控制、商業化布局、積極對接醫保，努力用具有競爭力的價格為患者提供可負擔的免疫細胞治療產品，真正讓老百姓用得起，切實讓患者獲益。」