科濟生物CT053全人抗BCMA CAR T細胞注射液納入藥物品種

2020-12-11 求醫網

　　用於治療復發難治性多發性骨髓瘤

　　科濟生物醫藥(上海)有限公司(CARsgen Therapeutics Inc.,以下簡稱「科濟生物」)今日宣布,公司的CT053全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液通過國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)公示期,納入突破性治療藥物品種,擬定適應症為復發難治性多發性骨髓瘤(R/R MM)。

　　CT053獲得突破性治療信息

　　CT053是一種針對B細胞成熟抗原(BCMA)的CAR T細胞療法,BCMA是一種在血液中惡性和正常漿細胞表面均表達的蛋白質。CT053構建體利用全人抗BCMA單鏈抗體域,推測可以降低免疫原性並提高安全性。CT053 被認為可以識別、結合和清除表達BCMA的多發性骨髓瘤細胞。在近日舉辦的第62屆美國血液學學會(ASH)年會上,科濟生物發布了CT053正在進行的全球臨床研究的最新安全性和有效性結果,包括2篇口頭報告和1篇壁報交流。三項研究共涵蓋來自中國和美國的58名R/R MM患者,結果顯示CT053具有良好的耐受性,並且在經歷了多線治療失敗的患者中觀察到了顯著和持久的緩解。

　　科濟生物董事長、執行長兼首席科學家李宗海博士說:「此次CT053全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液臨床試驗納入CDE突破性治療藥物程序,有望加速此款藥物在中國的研發和審批速度,更早地惠及中國患者。」

　　值得一提的是,CT053是中國首個獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的再生醫學先進療法(RMAT)的細胞治療候選藥物,並被歐洲藥品管理局納入優先藥物(PRIME)計劃。因此,CT053已成為中國首個集CDE突破性療法、RMAT及PRIME資格於一身的細胞治療候選藥物。

　　關於CT053

　　多發性骨髓瘤是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病,復發/難治多發性骨髓瘤(R/R MM)有重大的未滿足的醫學需求。B細胞成熟抗原(BCMA)靶向的嵌合抗原受體(CAR)基因工程修飾的T細胞,被認為是一種有望治癒多發性骨髓瘤的新手段。CT053是由科濟生物自主研發的一款用於治療R/R MM患者的全人BCMA靶向的CAR T細胞產品,使用全人抗BCMA scFv(單鏈抗體)結構域,推測可以降低免疫原性並提高安全性。目前,CT053正在中國、美國、加拿大等國家和地區開展臨床試驗。

　　關於突破性治療藥物程序

　　藥物臨床試驗期間,用於防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病,且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等,申請人可以申請適用突破性治療藥物程序。對納入突破性治療藥物程序的藥物,在藥品審評審批過程中會有更多與藥監機構溝通交流的機會,從而加速藥品的上市進程。

　　關於RMAT

　　RMAT(Regenerative Medical Advanced Therapy)是2016年12月美國修改「21世紀治癒法案(21st Century Cures Act)」的再生醫療條款時,為了加速創新再生療法的開發和審批而制定的一種快速通道制度。RMAT可以是細胞療法、治療性組織工程產品、人類細胞及組織製品,或是其他包含了再生醫學技術製品的聯合療法。在研藥物要獲得RMAT資格認定,必須要有初步的臨床研究數據證明藥物在治療、延緩、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病或是在未滿足醫療需求方面具有積極的結果。獲得RMAT資格可同時享受FDA的突破性療法(Breakthrough Therapy designation)和快速通道(Fast Track)資格的所有優惠政策,從而得到FDA對於藥物有效開發的密集指導,包括能夠與FDA資深管理人員早期互動以討論替代或中間終點,支持加速審批和滿足審批後要求的潛在方法,潛在的生物製品許可申請(BLA)的優先審查和其他加快開發和審查的機會。

　　關於PRIME

　　2016年3月,歐洲藥品管理局(EMA)推出了優先藥物(PRIME)計劃,旨在加速醫藥短缺領域重點藥品的審評進程,儘早使患者受益。PRIME是指對於一些醫療需求未得到滿足的疾病,能夠提供比現有藥物更明顯的治療優勢,或者能夠為無藥可用的患者提供潛在臨床獲益的藥物。該計劃也為藥物研發人員提供了與EMA早期對話和增強互動的渠道,從而加速藥物開發。

　　關於科濟生物

　　科濟生物醫藥(上海)有限公司,是一家致力於開發創新型CAR T細胞等腫瘤免疫治療藥物,以為腫瘤患者提供治療甚至治癒手段為使命的生物醫藥企業。公司已有多個CAR T細胞候選藥物,涵蓋血液腫瘤和實體瘤,並在在中國、美國、加拿大等國家和地區開展臨床試驗。

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