2019年09月24日/
生物谷BIOON/--科濟生物醫藥（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics，以下簡稱「科濟生物」）是一家臨床階段的免疫
腫瘤學公司，致力於開發和商業化CAR-T細胞免疫療法，用於未滿足的醫療需求。該公司已與中國頂尖醫院合作，開展了多項首個人體（First-in-Human）研究，例如抗GPC3 CAR-T療法用於肝細胞癌和鱗狀肺癌、抗EGFR/EGFRvIII CAR-T治療多形性膠質母細胞瘤、抗Caludin18.2 CAR-T治療胃癌和胰腺癌。
近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已將其在研嵌合抗原受體修飾的T細胞（CAR-T）產品CT053納入優先藥物（PRIME）計劃，這是中國本土生物醫藥企業首次獨立申請並獲此資格的藥品。
2016年3月，歐洲藥品管理局（EMA）推出了優先藥物（PRIME）計劃，旨在加速醫藥短缺領域重點藥品的審評進程，儘早使患者受益。該計劃支持開發一些很有潛力幫助到患者及針對嚴重未滿足的醫療需求的藥品。該計劃也為藥物研發人員提供了與EMA早期對話和增強互動的渠道，從而加速藥物開發。
CT053是科濟生物開發的全人抗BCMA的CAR-T細胞產品，用於治療多發性骨髓瘤。此次被納入PRIME是基於科濟生物在中國進行的I期探索性臨床研究結果。截至2019年6月30日，共有24名難治/復發多發性骨髓瘤患者接受了CT053治療，總緩解率（ORR）達87.5%，完全緩解率（CR/sCR）達79.2%；未觀察到3級及以上的細胞因子釋放症候群（CRS）。該試驗結果在2019年9月14日于波士頓舉行的第17屆國際骨髓瘤研討會（IMW）上進行了口頭報告。
目前，CT053在中國的註冊臨床試驗已在北京朝陽醫院、蘇州大學附一醫院開展，並將在10多家臨床研究中心陸續啟動；美國和加拿大的註冊臨床研究也已開始。繼此次獲得EMA PRIME認定後，科濟將啟動歐洲的註冊
臨床試驗，以期為難治/復發多發性骨髓瘤患者帶來長期完全緩解的希望。
科濟生物董事長、執行長李宗海博士表示：「CT053抗BCMA CAR-T細胞產品被納入EMA PRIME計劃是該產品繼續開發和通向商業化的重要監管裡程碑。現有臨床數據表明CT053有潛力成為最好（Best-In-Class）的BCMA CAR-T細胞治療藥物。被納入優先藥物計劃對於加速儘快滿足復發/難治多發性骨髓瘤患者的需求以及該產品將來進入市場意義重大。」
目前，科濟生物的CT053抗BCMA CAR-T產品已獲得中國、美國、加拿大的新藥
臨床試驗許可，並於8月底被美國食品藥品監督管理局（
FDA）授予治療多發性骨髓瘤的「孤兒藥」（Orphan Drug）資格認定。
BCMA為靶點的在研MM免疫療法（來源文獻—PMID:31277554）
多發性骨髓瘤（MM）是僅次於非霍奇金淋巴瘤的第二大常見血液學惡性
腫瘤。近年來，儘管在化療、蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑沙利度胺衍生物和CD38靶向抗體方面取得了很大的進展，但幾乎所有患者最終仍會復發。因此，對新治療方案存在著迫切需求。MM市場2017年接近140億美元，預計2027年將達到近290億美元。
BCMA是一種極其重要的B細胞
生物標誌物，廣泛存在於MM細胞表面，已成為MM和其他血液系統惡性
腫瘤的一個非常熱門的免疫治療靶點。目前，針對BCMA開發的免疫療法超過20種，主要分為3類：嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T，新基/藍鳥生物、
諾華為代表）、雙特異性抗體（BsAb，安進為代表）、抗體藥物偶聯物（ADC，
葛蘭素史克[GSK]為代表）。最近，GSK宣布，評估抗BCMA ADC療法belantamab mafodotin（GSK2857916）治療復發性或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）關鍵臨床研究DREAMM-2（NCT03525678）獲得成功，該公司已計劃在年底提交上市申請。
抗BCMA CAR-T細胞療法CT053是由科濟生物自主研發的創新藥物，是採用全人抗體靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細胞，主要目標適應症為復發/難治多發性骨髓瘤。
目前，科濟生物具有針對多種
腫瘤靶點如GPC3、CD19、BCMA、CLAUDIN18.2、EGFR/EGFRVIII等11款CAR-T細胞治療產品，目前已經進入
臨床試驗的有以下5項。
今年8月29日，科濟生物在上海金山成功舉行CAR-T細胞治療產品商業化生產基地落成典禮。該基地是中國首個CAR-T細胞治療產品商業化生產基地，其落成標誌著科濟生物在CAR-T細胞治療產品的產業化道路上邁出了堅實一步。
今年8月29日，全球領先的專業信息服務提供商--科睿唯安（Clarivate Analytics）在北京舉辦的「第六屆中國製藥行業大會」上，發布了科睿唯安2019年度《亞太地區製藥創新報告》暨「亞太地區最具創新力製藥企業」榜單。科濟生物榜上有名，榮膺「2019年度亞太地區最具創新力製藥企業」。
此份榜單，是整個亞太地區第一份完全依據定量指標進行的企業創新能力排名，以早期合作、新藥研發和成熟度為三項核心指標，從46,509家企業篩選出來最終141家企業上榜。榜單分為41家大型製藥企業和100家中小型創新藥企，科濟生物憑藉在CAR-T細胞治療領域的專業積累脫穎而出。（生物谷Bioon.com）
原文出處：CARsgen’s CAR-T therapy CT053 gains PRIME eligibility from EMA