2020年03月19日/
生物谷BIOON/--Biohaven是一家致力於神經系統疾病新藥研發的生物製藥公司，於本月中旬在美國市場推出了偏頭痛藥物Nurtec ODT（rimegepant，75mg），這是首個也是唯一一個獲監管批准的速效口腔崩解片（ODT）劑型的降鈣素基因相關肽（CGRP）受體拮抗劑，用於成人偏頭痛（有或無先兆）急性治療。
近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（
FDA）已授予髓過氧化物酶（MPO）抑制劑verdiperstat治療多系統萎縮（MSA）的快速通道資格（FTD）。
MSA是一種罕見的、快速進展的、致命的神經退行性疾病，從發病到死亡的平均時間是6-10年。MSA可導致類似於帕金森病的運動問題（如運動遲緩、肌肉僵硬、震顫和平衡差）以及非自主功能問題，包括血壓控制、膀胱功能和消化。目前，沒有治癒MSA的療法，僅有對症療法可用。
FTD旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫療需求。實驗性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發階段可以與
FDA進行更頻繁的互動，在提交上市申請後如果符合相關標準則有資格進行加速審批和優先審查，此外也有資格進行滾動審查。
Biohaven神經病學副總裁Irfan Qureshi表示：「我們非常高興
FDA授予verdiperstat快速通道資格，突顯了MSA患者群體中存在的高度未滿足醫療需求。快速通道資格可能有助於加速verdiperstat的開發，作為第一個旨在減緩這一毀滅性疾病進展的療法。」
verdiperstat化學結構式（圖片來源：medchemexpress.cn）
verdiperstat是Biohaven於2018年9月從
阿斯利康授權獲得，在阿斯利康的研發代碼為AZD3241。verdiperstat是一種潛在首創的（first-in-class）、口服、腦滲透、不可逆的髓過氧化物酶（MPO）抑制劑。MPO是大腦病理性氧化應激和炎症的關鍵驅動因子。在美國和歐盟，verdiperstat均被授予了治療多系統萎縮（MSA）的孤兒藥資格。此外，verdiperstat也有潛力治療其他一些與氧化應激、炎症、神經變性相關的疾病。
在I期和II期研究中，已有超過250名健康志願者和患者接受了verdiperstat治療。在MSA患者中，每日2次高達900mg的劑量通常是可耐受的。對MSA患者進行的IIa期研究的初步結果顯示，治療12周後，在主要療效指標（統一MSA評分量表）方面，接受安慰劑的患者惡化4.6分，而接受verdiperstat 300mg BID劑量和600mg BID劑量的患者分別顯示出3.7分和2.6分的輕微下降。帕金森病患者易位蛋白（TSPO）PET顯像顯示，verdiperstat可減輕疾病相關腦區的炎症反應。此外，verdiperstat還顯著降低了人體血液中的MPO活性，這是藥物與其靶點結合的
生物標誌物。
目前，Biohaven正在開展一項多國III期M-STAR研究（NCT03952806），在美國和歐洲約50個臨床中心評估verdiperstat治療MSA的療效。該公司也正在與麻薩諸塞州總醫院合作，計劃開展一項
臨床試驗，評估verdiperstat治療肌萎縮側索硬化症（ALS）的療效。（生物谷Bioon.com）
原文出處：Biohaven's Verdiperstat Receives Fast Track Designation For The Treatment Of Multiple System Atrophy