骨髓增生異常症候群口服新藥進入NCCN指南!好醫友TRI:高危患者請...
2020-12-09 益陽廣播電視在線近日，已獲FDA批准的低甲基化藥物Inqovi（地西他濱和Cedazuridine）口服片劑，正式納入最新版美國國家綜合癌症網絡（NCCN）《臨床實踐指南》，用於治療骨髓增生異常症候群（MDS）成年患者。
《NCCN指南》建議，在治療成年MDS患者時，口服片劑Inqovi可作為地西他濱靜脈注射液的替代品。這些MDS患者的臨床表現為明顯的細胞減少或骨髓母細胞增多、嚴重貧血或移植候選患者。
知名跨境醫療平臺好醫友表示，在全球新冠疫情特殊時期，Inqovi口服片劑能減少去醫院就診次數，降低患者的感染風險。
MDS：白血病的「小兄弟」，血液科治療難題
骨髓增生異常綜合症（MDS）是一組起源於造血幹細胞的異質性髓系克隆性疾病，其特徵是骨髓、紅細胞和巨核細胞祖細胞的發育異常改變，臨床表現與細胞系的減少和減少程度有關。
MDS又被稱為「白血病前期」，任何年齡均可發病，約80%患者大於60歲，且男性多於女性。雖然被叫作「前期」，但並不意味著可以不重視。
目前，國內外均將MDS患者分為低風險組和相對高危組。
低風險組治療主要包括促進造血、誘導分化、對症支持治療等為主；較高危組治療除以上療法外，還包括去甲基化治療、靶向治療、聯合化療和造血幹細胞移植等。而造血幹細胞移植是目前唯一可治癒MDS的療法。
高危MDS會向急性髓系白血病轉化，這類患者的生存期較短，患者多死於與細胞減少症相關的併發症（感染和出血）或AML，預後極差。
近些年來，MDS領域的新藥進展相對較少，治療方案有限，以促進造血功能的支持治療和免疫治療為主，依然是血液科醫生面臨的治療難題。
口服新藥寫入指南了！
中美跨境醫療行業領導者好醫友了解到，Inqovi是由固定劑量的胞苷脫氨酶抑制劑Cedazuridine和去甲基化劑地西他濱（Decitabine）組成的口服片劑。
地西他濱於2006年獲批治療MDS。它是一種特異性DNA甲基化轉移酶抑制劑，可以逆轉DNA 的甲基化過程，激活失活的抑癌基因。有研究證實，小劑量的地西他濱對向白血病轉化的MDS患者非常有效。
Cedazuridine能夠抑制腸道和肝臟中的胞苷脫氨酶，避免降解地西他濱。通過連續5天的口服給藥，Inqov也能達到與地西他濱靜脈輸注同等的暴露濃度。1期和2期臨床研究結果已經分別在《柳葉刀》和《血液》上發表。
用藥方面，Inqovi需空腹服用，劑量為每次1片/日，連續5天，每28天為一個周期。
TRI：精準預測高危患者治療方案
此前，兩項血液腫瘤重磅臨床研究（myCare-009-01和myCare-009-02）結果顯示：
相較專科醫生開出的治療方案，好醫友TRI Singula可以更準確地預測急性髓系白血病（AML）和骨髓增生異常症候群（MDS）患者的治療應答情況。
◆在myCare-009-02研究中，TRI Singula準確預測了73.3%的MDS患者應答情況，敏感性為97.0%，特異性為68.0%，而醫生處方治療的應答率僅為37.7%。
由此可見，TRI Singula可作為MDS患者一個顯著的總體生存率預測因子，並有望超越醫生處方治療的應答率。
這些研究證明，TRI Singula堪稱血液腫瘤個性化醫療的一大飛躍。大多數MDS患者都有多個分子變異，每個都會影響患者對治療的應答。
Singula是一項突破性技術，它可以生物模擬具有多種突變的MDS患者對特定治療的反應，然後生成非常精準的個性化治療反應預測報告。這種新技術有望提高MDS治療的反應率，改善患者預後。
高危患者如何抓住治療「黃金時間」
對於部分高危MDS患者，去甲基化藥物（HMA）治療效果往往不理想，治療選擇更加有限，可能很快轉化為急性白血病。這些患者該怎麼辦呢？
為此，好醫友腫瘤治療應答指數（TRI）通過一種結合了分子基因檢測、體外藥物敏感性篩選（DSS）和人工智慧驅動的生物模擬的精準醫學手段，幫助這類患者抓住30天的「黃金時間」，制定最佳個性化治療方案。
2019 ASH、2020 ASCO等國際頂尖學術會議已公布了難治性MDS患者採用好醫友TRI指導臨床治療決策的相關臨床研究。
結果顯示，好醫友TRI推薦的個性化治療方案可準確預測患者對特定藥物（或藥物組合）的治療反應，讓醫生根據反應做出更有效的治療決策，並使部分患者能接受異基因造血幹細胞移植，實現治癒。
知名跨境醫療平臺好醫友依託其在美國擁有的官方醫療執照，整合了全球頂級醫療資源，擁有強大的海內外名醫資源，均來自中國、美國、日本各專科的權威醫院。同時，在國內已與300餘家三甲醫院共建「好醫友國際醫療中心」，構建了遠程會診、國內診療、海外就醫（赴美赴日就醫）、海外新藥諮詢、回國落地複查與遠程隨訪的海外醫療服務全閉環。
好醫友TRI進入中國一年多來，已攜手國內上百家三甲醫院，讓包括MDS在內的數百名腫瘤患者受益，獲得了匹配的個性化治療方案。
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本文來源：陸敏秋，鮑立，禇彬，等．地西他濱單藥治療中高危骨髓增生異常症候群和急性髓系白血病的療效觀察，中國全科醫學，2020.［Epub ahead of print］． -
確診骨髓增生異常症候群需要做哪些檢查?
骨髓增生異常症候群要做哪些檢查？1.血常規如果病人懷疑自己得了骨髓增生異常症候群的話，那麼我們建議大家先做血常規，看看三系是否正常，外周血細胞計數及塗片檢查。2.骨髓穿刺骨穿是診斷骨髓增生異常症候群的金標準，也是檢查眾多血液疾病的金標準，可以看到骨髓造血微環境的變化。做了骨穿基本上就可以確診是不是這個病了，骨髓多增生活躍或明顯活躍，少數病例可增生降低。血象和骨髓象呈病態造血表現。 -
骨髓增生異常症候群好治嗎?能治好嗎?
謝謝你這麼好看還關注了我在我們的臨床工作中，經常有患者及家屬問骨髓增生異常症候群（MDS）能治療徹底嗎？或者說能治癒嗎？要回答這個問題，我們要先了解一下骨髓增生異常症候群吧，什麼是骨髓增生異常症候群。骨髓增生異常症候群（MDS）主要是由於骨髓造血幹細胞發生惡性增殖導致的腫瘤性疾病，主要表現為外周血中血細胞減少，比如紅細胞減少、白細胞減少或者血小板減少。若不做造血幹細胞移植，MDS患者預後都是一種結果：死亡。MDS能夠治好嗎？會危及生命嗎？ -
如何為患者制定最佳治療方案?好醫友腫瘤應答指數助力腫瘤精準用藥
如何為患者制定最佳治療方案，是臨床醫生面臨的最大挑戰。特別是隨著抗癌藥不斷推陳出新，腫瘤治療所面臨的挑戰也逐漸升級：一種適應症指南推薦多個標準治療方案，儘管腫瘤靶向基因檢測已用於臨床，但數據顯示不到7%的患者獲益。究竟哪種藥物組合對患者最有效呢？ -
新藥Ultomiris讓罕見血液病PNH迎來治療革命
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貧血新藥!BMS首創紅細胞成熟劑Reblozyl治療骨髓增生異常綜合症...
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...治療新藥!百時美CC-486(口服阿扎胞苷)歐盟進入審查,顯著延長生存
2020年05月23日訊 /生物谷BIOON/ --百時美施貴寶（BMS）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理CC-486（口服阿扎胞苷）的營銷授權申請（MAA），這是一種口服低甲基化劑，用於強化誘導化療後病情處於緩解期的急性髓性白血病（AML）成人患者的維持治療，具體為：用於在強化誘導化療（有或無鞏固化療）後實現首次完全緩解 -
新藥有望「一藥多治」
而且，特應性皮炎患者常合併過敏性鼻炎、哮喘、代謝症候群等其他疾病，患者往往要遭遇多重折磨。在全球，特應性皮炎影響了約20%的兒童和10%的成年患者，兒童患者復發率更是高達50%。 中美跨境醫療行業領導者好醫友表示，目前，特應性皮炎患者的臨床選擇仍然有限，且尚無特效藥，許多中重度患者的疾病控制不佳，需要更多的治療選擇，以便能更好地控制症狀。 -
好醫友案例解讀
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本周這些新藥有望獲批上市 涉及糖尿病、產後抑鬱、性冷淡等
漢鼎好醫友為您梳理如下：▲Zulresso治療產後抑鬱症SAGETherapeutics公司治療產後抑鬱症(PPD)的新藥Zulresso(Brexanolone)預計將於3月19日(周二)獲得批准。其實，該藥起初的目標批准日期為2018年12月19日，但出於安全性的考慮，FDA延遲了批准日期。 -
好醫友:出國看病的理想與現實,這幾點一定要清楚
並且，美國大醫院人員、管理成本十分高昂，這些都會轉嫁到患者的醫療費上。特別是自費的出國看病患者，由於沒有美國醫保，只能付出真金白銀。事實上，美國90%的醫療服務是在醫院體系外進行的，絕大多數美國人看病，都是通過家庭醫生直接預約專家，在醫生診所看。 最新最好的藥，你卻可能用不上 對於出國看病的患者來說，美國領先全球的新藥、新技術是最吸引他們因素之一。 -
好醫友提醒:出國看病,別被病歷翻譯拖累
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79歲大爺SCAD合併血脂異常,降脂治療這麼做!
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