東京和新澤西州肯尼沃斯市2019年10月18日 /美通社/ -- 衛材（執行長：內藤晴夫）和美國新澤西州肯尼沃斯市-默沙東（NYSE：MRK）今天宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了LENVIMA（中文名）（衛材發現的口服激酶抑制劑）和KEYTRUDA（中文名）（美國新澤西州肯尼沃斯市-默沙東的抗PD-1療法）的聯合療法，用於治療非微衛星高度不穩定性（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）、在既往全身療法後出現疾病進展且不適合接受根治性手術或放療的晚期子宮內膜癌患者。這標誌著美國首次批准LENVIMA+KEYTRUDA聯合療法，也是美國首次批准抗PD-1療法與激酶抑制劑聯合治療晚期子宮內膜癌。在6月17日提交申請後，FDA的實時腫瘤學審查（RTOR）試點項目對這一批准進行了加速審查，旨在提高申請審查過程的效率，以確保患者能儘早接受治療。在申請人正式提交完整的申請之前，RTOR允許FDA提前審查大部分數據。這種加速批准是基於腫瘤反應率和反應持久性。對此，適應症的持續批准可能取決於驗證性試驗中的臨床益處驗證和描述。根據FDA的說法，在FDA腫瘤學卓越中心發起的Orbis項目下進行這項審查。
Orbis項目為其國際合作夥伴同時提交和審查腫瘤藥物提供了一個框架。在該項目下，FDA、澳大利亞藥物管理局（TGA）和加拿大衛生部共同審查了兩種腫瘤藥物的申請，從而允許在所有三個國家同時做出決定。
該批准基於研究111/KEYNON-146的數據，該研究是一項二期、多隊列、多中心、開放標籤、單組試驗，納入了108名在任何情況下至少接受過一次全身治療後有疾病進展的轉移性子宮內膜癌患者。在94名腫瘤無MSI-H或dMMR的患者中，LENVIMA+KEYTRUDA聯合療法顯示ORR為38.3%（95% CI，29-49），完全反應率為10.6%（n=10），部分反應率為27.7%（n=26）。在通過獨立審查確定有反應的患者中（n=36），在數據截止時，未達到DOR中位數（範圍為1.2+至33.1+個月）；其中，69%的患者反應持續6個月或更長時間。LENVIMA+KEYTRUDA聯合療法最常見的不良反應（>=20%）為疲勞、肌肉骨骼疼痛、高血壓、腹瀉、食慾下降、甲狀腺功能減退、噁心、口腔炎、嘔吐、體重減輕、腹痛、頭痛、便秘、尿路感染、發聲障礙、出血事件、低鎂血症、手足症候群、呼吸困難、咳嗽和皮疹。
紐約史隆凱特靈紀念醫院醫學腫瘤學家Vicky Makker博士表示，「早期診斷時，子宮內膜癌可以有良好的預後；然而，對於接受既往全身療法後癌症已經進展的婦女來說，FDA批准的治療方案很少，」「基於客觀反應率和反應持續時間，LENVIMA+KEYTRUDA聯合療法的批准將有助於解決非MSI-H或dMMR、在既往全身療法後有疾病進展且不適合接受根治性手術或放療的晚期子宮內膜癌患者未得到滿足的重大醫療需求。」
默沙東腫瘤臨床研究副總裁Jonathan Cheng博士表示，「今天批准LENVIMA+KEYTRUDA聯合療法用於治療在既往全身療法後有疾病進展的晚期子宮內膜癌，可以為患有此類癌症且腫瘤無MSI-H或dMMR、不適合接受根治性手術或放療的婦女帶來首次批准的聯合療法，這表明了我們與衛材合作的潛力。」。
「默沙東致力於通過LEAP（LEnvatinib和Pembrolizumab）臨床項目開發這種聯合療法，目前正在積極研究中。」
衛材腫瘤業務組副總裁兼首席藥物創造和首席發現官Takashi Owa博士表示，「至少75%的子宮內膜癌病例不是高微衛星不穩定性或錯配修復缺陷類型，這些婦女一直需要新的治療方案，」「我們非常高興被選入FDA去年啟動的RTOR試點項目，並在提交申請約三個月後批准LENVIMA+KEYTRUDA聯合療法，用於治療非MSI-H或dMMR、在既往全身療法後有疾病進展且不適合接受根治性手術或放療的晚期子宮內膜癌患者。我們期待為患有特定類型晚期子宮內膜癌的婦女提供這種聯合療法。」