「快訊」藥明生物與AB2 Bio宣布合作 加速孤兒藥商業化生產

本文為轉化醫學網原創，轉載請註明出處

作者：Cathy

導言：10月29日，瑞士臨床階段生物技術公司AB2 Bio宣布與藥明生物（WuXi Biologics, http://2269.HK）建立合作，加速AB2 Bio的重組IL-18結合蛋白Tadekinig alfa的商業規模生產，該藥將用於治療原發性單基因噬血細胞性淋巴組織細胞增生症（HLH）。

根據協議，藥明生物將協助AB2 Bio進行技術轉移，並推進Tadekinig alfa後續商業化生產。AB2 Bio將準備向美國食品和藥物管理局（FDA）提交許可證申請，並利用藥明生物的服務和能力啟動商業化活動，包括擴大生產規模。

Tadekinig alfa治療原發性單基因HLH的關鍵階段3期試驗預計將於2021年年中公布，之後將啟動生物製劑許可證申請（BLA）程序。單基因HLH是一種常見於嬰幼兒的罕見致命性疾病，其特徵是由於免疫系統過度活化而引起的過度炎症。目前尚無專門批准用於治療IL-18驅動的單基因HLH的藥物，因此往往會導致嚴重的炎症、殘疾甚至死亡。

AB2 Bio的執行長Michael Soldan表示：「Tadekinig alfa已被證明是一種有效和安全的治療方法，有望挽救HLH嬰幼兒患者的生命。我們與藥明生物達成的生產協議將加快Tadekinig alfa的商業規模生產，為將Tadekinig alfa應用於患者邁出關鍵的一步。同時，我們正準備在美國申請上市許可，以便儘快使該產品惠及原發性單基因HLH患者。」

藥明生物執行長Chris Chen表示：「我們很高興能成為AB2 Bio在Tadekinig alfa商業規模生產的合作夥伴。從我們的角度來看，這種合作是我們『贏在分子』戰略的直接結果，該戰略基於我們的尖端技術、最佳時間表、卓越的業績和在整個開發周期內吸引客戶的能力。」

噬血細胞性淋巴組織細胞

增生症（HLH）

HLH是一種致命性的罕見病，通常發生在嬰幼兒身上，他們大多是遺傳性的（「原發性、家族性、遺傳性HLH」）；也可能發生在兒童和成人中，使其他疾病的病程複雜化，如風溼性疾病、病毒感染、化療，可導致HLH（「繼發性HLH」）。它的特點是過度活躍的免疫系統炎症。發燒和脾腫大是該病最常見的症狀。HLH患者通常在生命的最初幾個月或幾年內出現症狀，如果不治療，HLH患者會在幾個月內死於進行性多器官衰竭。因此急需安全有效地阻止該疾病發展的新型治療方案。

孤兒藥

由於藥物的開發需要成本，罕見病的藥物研究成本太高，市場需求又太小，正常情況下藥物開發難以收回成本，因此沒有企業願意研發和生產罕見病的藥物，造成了藥物種類的稀缺外加價格昂貴，罕見病的治療藥物也被稱為孤兒藥（Orphan drug）。

Tadekinig alfa

Tadekinig alfa是一種新型重組人白細胞介素-18結合蛋白（IL-18bp），抑制主要的促炎細胞因子IL-18。Tadekinig alfa目前正處於治療嚴重孤兒自炎性疾病的最後試驗階段，包括原發性和繼發性HLH和Still's病。Tadekinig alfa獲得了EMA的孤兒藥名稱和美國FDA的孤兒藥名稱、突破療法和兒科罕見疾病指定，並有資格獲得優先審查憑證。

關於AB2 Bio

AB2 Bio位於瑞士洛桑工業技術學院（EPFL）的創新園區，是一家臨床階段生物技術公司，致力於開發治療嚴重系統性自炎性疾病的創新療法，包括未滿足醫療需求的罕見疾病。

關於藥明生物

藥明生物是一個領先的全球開放存取生物技術平臺，提供端到端解決方案，進行從概念到商業化製造的組織和研發，開發和製造服務。為客戶提供真正意義上的全球服務和成就。預計未來，藥明生物將為其合作夥伴提供一個強大而優質的全球供應鏈網絡。

參考資料：

【1】https://www.genengnews.com/news/ab2-bio-and-wuxi-biologics-collaborate-on-orphan-drug-manufacture/

【2】http://www.ab2bio.com/download/201029_PR_AB2_Agreement_WuXi_Final.pdf

【3】https://zhuanlan.zhihu.com/p/269992643