現代快報訊（通訊員 周愛平 柳輝豔 記者 劉峻）2020 年 1 月 10 日，中共中央、國務院在北京人民大會堂隆重舉行國家科學技術獎勵大會。南京鼓樓醫院的"異體間充質幹細胞治療難治性紅斑狼瘡的關鍵技術創新與臨床應用研究"榮獲國家技術發明二等獎。這項研究耗時 18 年。
據悉，系統性紅斑狼瘡是一種嚴重威脅人類健康的自身免疫病，我國有近 120 萬患者，近年來發病率有明顯上升的趨勢。該病會導致免疫失調，好發於青年女性，多器官損害，難治性系統性紅斑狼瘡預後差，2 年死亡率高達 35%。患上該病後，一般常規用糖皮質激素和免疫抑制劑等治療，有效率 70%，但存在嚴重的不良反應，如感染、骨質疏鬆、高血壓或糖尿病等，目前仍有 30% 的患者對各種治療無效。
近年來，出現了一些新的治療方法，比如自體造血幹細胞移植。不過，有效率達 40-60%，移植相關死亡率高達 6-12%，感染發生率 60-90%，其他併發症發生率也高。異體造血幹細胞移植配型難，排斥反應發生率高達 40%，移植相關死亡率 30-50%，限制了它的臨床使用。而間充質幹細胞是一種來源於發育早期中胚層的成體幹細胞，也是除了造血幹細胞以外的另一類具有高度自我更新和多向分化潛能的幹細胞，可以從各種組織中得到，比如骨髓、胎盤、脂肪組織等，具有高度增殖、自我更新能力、多向分化潛能、損傷組織修復功能和免疫抑制能力。
據悉，該獲獎項目，由南京大學醫學院附屬鼓樓醫院（南京鼓樓醫院）為第一完成單位，風溼免疫科孫凌雲教授為第一完成人，張華勇、胡祥、王丹丹、劉沐芸、許文榮等共同完成。孫凌雲是鼓樓醫院副院長，同時也是主任醫師、博士、教授、博士生導師，風溼免疫科行政主任，南京大學風溼免疫研究所所長，政府特殊津貼獲得者。
孫凌雲教授說，團隊針對三個方面難題進行了攻堅克難。首先就是如何獲取標準化優質安全的臨床級異體間充質幹細胞；其次，如何評價異體間充質幹細胞治療難治性系統性紅斑狼瘡的安全性和有效性；第三，異體間充質幹細胞治療的機制如何。團隊歷時 18 年研究，攻克了這個世界難題。異體間充質幹細胞療效顯著，有效率達 60%，無嚴重不良反應發生，5 年死亡率從 45% 降低到 16%。該治療拯救了許多重症患者的生命，也為其他難治性自身免疫病開闢了新的治療途徑，團隊開展異體間充質幹細胞治療難治性紅斑狼瘡病例共 523 例，已推廣應用到 35 家省內外單位。
對於此次獲獎，孫凌雲教授表示非常榮幸和激動！這是對他及其團隊科技成果的認可，更是對其多年來辛勤付出與不懈努力的最好回報。18 年的研究過程中曾遇到過各種各樣的困難和挫折，但是細節決定成敗，心態改變一切，團隊始終堅持，一路奮發向上、自強不息、齊心協力，最終將研究成果從實驗室帶向臨床，造福患者，放眼未來，異體間充質幹細胞治療將造福更多的紅斑狼瘡患者，他們要做的事情還很多，要不斷攻堅克難，加速我國幹細胞產業研發的進程，為間充質幹細胞治療紅斑狼瘡的新藥開發提供更多的循證醫學證據。
（通訊員提供 編輯 黃媛媛）