亞太日報 沃克
在本周三《自然》雜誌發布的一篇研究文章中，科學家稱，雖然人體內「單字母基因突變」現象可能引起數千種疾病，但是他們已發現一種能後期修正這種突變的方法，從而治療相應疾病。
在研究中，哈佛大學化學家戴維·劉和同事將目光鎖定在一種突變後將導致人體早衰的基因上，並最終將其成功修復。患早衰症的人平均只能活14年，最終會死於心臟病等疾病，但這些病的患者通常是中老年人。對於他們的實驗成果，劉說，「基因突然所導致的遺傳病往往是系統性、致命性的。雖然距離把我們的編輯基因器運用到這類疾病的日常治療中，還有很長一段路要走，但這至少是個好開端！」
該實驗的另一成就在於，以往的基因編輯器只能像剪刀一樣「剪掉」一些雙鏈DNA，而這次研究出的編輯器能僅僅「修改」雙鏈DNA，和人們用橡皮和鉛筆來寫字的行為類似。對於這一進步的重要性，劉解釋道，要想治療多數遺傳病，醫生需要的是「精確糾正」突變，而非「破壞」基因。
「基因工程存在很多危險，具有不可預測性，所以，能在此領域取得成功，是非常罕見、驚人的，的確值得慶祝。」 科學家烏爾諾夫在採訪中激動地說道。加州大學伯克利分校基因編輯專家費奧多·烏爾諾夫也極為讚賞該研究的成果。30年前，科學家們開始了對基因工程的研究，多年來已有很多悲劇在這個領域發生，比如，曾參與基因療法實驗的少年傑西·格辛格於1999年去世，年僅18歲。
為了向大眾解釋「單字母基因突變」的概念，該研究以老鼠為實驗對象，並對實驗過程進行了錄像。在介紹視頻中，實驗人員將患病的和健康的老鼠裝在不同的塑料桶中，其中患病的老鼠布滿灰色斑點，身體虛弱，實驗人員可輕鬆將其抓住，而健康老鼠的皮毛很光滑，呈黑色，十分多動。「和生病的那類不同，健康的老鼠被我抓住後會從我手裡跳脫出來。」科學家說道。
「雖然這些老鼠看起來差別大，但基因幾乎相同，」 她解釋道，「形象地說，如果將這兩類老鼠的基因比作兩本包含27億個字母的書籍，那麼這兩本書只有一個字母不同。」科學家還表示，通過使用基因編輯器，他們有能力改變患病老鼠基因中的「那個突變的字母」，並延長其壽命。
（來源：亞太日報 APD News）