出國看病患者福音:科學家發現針對眼疾的新基因療法

2020-12-04 新財網

　　據國內大型出國看病服務機構盛諾一家介紹,近期都柏林三一學院的科學家開發了一種新的基因療法,該療法有望治療一種導致漸進性視力喪失的眼病,這種病影響著全球成千上萬的人。該研究結果發表在2020年11月26日在《神經科學前沿》上。

　　顯性視神經萎縮(DOA)

　　DOA以視神經退化為特徵,症狀通常出現在患者成年早期,包括中度視力喪失和一些色覺缺陷,但嚴重程度不同,症狀會隨著時間惡化,一些人可能會失明。目前還沒有預防或治療DOA的方法。

　　基因(OPA1)提供了在人體細胞和組織中發現蛋白質的指令,該蛋白質對於維持線粒體中適當的功能至關重要,而線粒體是細胞的能量產生器。

　　如果沒有OPA1產生的蛋白質,線粒體功能將達不到最佳狀態,而在健康細胞中相互連接良好的線粒體網絡將受到極大破壞。

　　對於那些患有DOA的患者,正是OPA1突變和線粒體功能異常導致了該疾病的發作和發展。

　　新的基因療法

　　由三一學院遺傳和微生物學院的Dr. Daniel Maloney和Jane Farrar教授領導的科學家們開發了一種新的基因療法,該療法成功保護了被線粒體化學藥物治療並因此患有功能障礙的小鼠的視覺功能。

　　科學家們還發現,他們的基因療法改善了包含OPA1基因突變的人類細胞中的線粒體功能,這為這種療法可能在人類身上有效帶來了希望。

　　Dr. Maloney說,我們的實驗室技術,使科學家能夠使用特殊設計的無害病毒向需要的細胞提供特定的基因,從而直接改變細胞中線粒體的功能,增強它們產生能量的能力,保護它們免受細胞損傷。令人興奮的是,我們的結果表明,這種基於OPA1的基因療法可能會為像DOA這樣由OPA1突變引起的疾病帶來好處,也可能會針對更多的涉及線粒體功能障礙的疾病。

　　重要的是,線粒體功能障礙會導致一系列其他神經系統疾病,如阿爾茨海默氏症和帕金森氏症。隨著時間的推移,這種影響會逐漸增強,這就是為什麼許多人可能會將這種疾病與衰老聯繫起來。我們認為,這種針對線粒體功能障礙的治療策略具有巨大的潛力,從而產生重大的社會影響。

　　在此,作為國內頭批提供出國看病服務的大型機構之一,盛諾一家已成為出國看病服務領域的領頭機構,近年來,盛諾一家已幫助近千名患者出國看病尋求最先進的治療方案。在此,我們衷心期望這項研究能夠儘快投入臨床應用,以使更多患者受益。

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