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囊性纖維化藥物DNas
出國看病助手和生元獲悉Dornase-alfa,也稱為DNase-1,是FDA批准用於囊性纖維化患者的藥物,可以分解粘稠的粘液分泌物,防止肺部感染。這項試驗得到了麻薩諸塞州病原體準備聯盟的支持,該藥物由羅氏集團的一個成員Genentech提供,該公司也在提供補充資金支持。
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丹佛市國立猶太醫學中心-科羅拉多大學醫院 中國患者如何出國看病
該中心所提供服務包括:自身免疫性肺部疾病、慢性阻塞性肺病項目、囊性纖維化門診、間質性肺疾病項目、家族性肺纖維化遺傳諮詢項目、介入性肺病學、肺結節門診、肺生理等。 該中心所治療的疾病包括:氣道阻塞、哮喘、自身免疫性肺部疾病、支氣管擴張、慢性咳嗽、慢性呼吸衰竭、慢性阻塞性肺病、囊性纖維化、呼吸困難、嗜酸性的肺部疾病、過敏性肺炎、間質性肺疾病、肺結節、淋巴管肌瘤病、胸腔積液、肺炎、肺栓塞、肺動脈高壓、呼吸衰竭、睡眠呼吸障礙、氣管支氣管軟化症、原因不明的缺氧、聲帶功能障礙。
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囊性纖維化第一個三聯療法問世,能夠覆蓋90%的CF患者
記者 | 金淼編輯 | 任悠悠110月22日,美國FDA批准了福泰公司的囊腫性肺纖維化(CF)三藥組合Trikafta(elexacaftor, tezacaftor,ivacaftor),以用於12歲以上、CFTR至少有一種F508del型變異的CF患者。
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Science子刊:揭示囊性纖維化患者為何容易遭受銅綠假單胞菌感染
2019年7月15日訊/生物谷BIOON/---為何囊性纖維化(cystic fibrosis, CF)患者容易遭受銅綠假單胞菌(Pseudomonas aeruginosa, 也譯作綠膿桿菌)感染?人們對此知之甚少。PTEN是一種腫瘤抑制蛋白,因它能夠調節細胞增殖和代謝而廣為人所知。
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肺離子細胞竟是囊性纖維化的元兇 或將改變現有療法
周三發表在《自然》(Nature)雜誌上的一篇論文描述了一個正在進行的細胞圖譜項目是如何幫助科學家識別這種罕見的細胞類型的,這種類型的細胞似乎在管理補水和pH值平衡方面發揮了關鍵作用,這對囊性纖維化患者來說非常關鍵。同一期刊上的另一篇論文也提出了類似的發現。科學家早就知道,囊性纖維化患者不能正常形成黏液蛋白,而這些結構異常會導致鹽水失衡和脫水。
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NEJM:一種新型的三重聯合藥物療法有望徹底治療囊性纖維化
2018年10月24日 訊 /生物谷BIOON/ --近日,一項刊登在國際雜誌New England Journal of Medicine上的研究報告中,來自昆士蘭大學等機構的科學家們通過對招募進2期臨床試驗中的7名囊性纖維化患者進行研究發現,一種新型的三重聯合藥物療法有望增加囊性纖維化患者的預期壽命,改善患者的生活質量;研究人員旨在開發出新型療法來治療囊性纖維化患者
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轉型成敗關鍵:Vertex囊性纖維化複方藥Orkambi喜獲FDA批准
2015年7月3日訊 /生物谷BIOON/ --囊性纖維化(CF)領域的領導者Vertex製藥公司近日在監管方面收穫特大喜訊,該公司轉型成敗的關鍵產品——CF複方藥物Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)
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科學家們在囊性纖維化疾病研究領域的新成果!
【3】Science子刊:揭示囊性纖維化患者為何容易遭受銅綠假單胞菌感染doi:10.1126/scitranslmed.aav4634為何囊性纖維化(cystic fibrosis, CF)患者容易遭受銅綠假單胞菌(Pseudomonas aeruginosa, 也譯作綠膿桿菌)感染?人們對此知之甚少。
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HGT:科學家有望利用mRNA療法或CRISPR基因編輯技術治療囊性纖維化
2020年10月11日 訊 /生物谷BIOON/ --近日,一項刊登在國際雜誌Human Gene Therapy上題為「Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR」的研究報告中,來自喬治亞理工學院等機構的科學家們通過研究揭示了如何利用mRNA療法或CRISPR技術來治療囊性纖維化患者。
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囊性纖維化新藥——美國上月獲批,可治療90%患者
Vertex製藥公司是囊性纖維化(CF)治療領域的全球領導者。近日該公司宣布,歐洲藥品管理局(EMA)已受理VX-445(elexacaftor)、tezacaftor、ivacaftor三聯方案的營銷授權申請(MAA)。
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囊性纖維化(CF)新藥!Kalydeco獲歐盟批准:用於4-6個月嬰兒,治療...
2020年11月06日訊 /生物谷BIOON/ --Vertex製藥公司是囊性纖維化(CF)治療領域的全球領導者。近日宣布,該公司宣布,歐盟委員會(EC)已批准Kalydeco(ivacaftor)標籤擴展,用於治療年齡≥4個月、體重≥5公斤的囊性纖維化(CF)嬰兒患者。
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囊性纖維化(CF)突破性藥物!Vertex創新三聯療法Trikafta治療6-11歲...
2020年09月12日訊 /生物谷BIOON/ --Vertex製藥公司是囊性纖維化(CF)治療領域的全球領導者。近日,該公司宣布,評估三聯療法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)治療6-11歲CF兒童的一項全球III期研究已經成功完成。
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遇到囊性纖維化肺 這種細菌靠突變應對
原標題:遇到囊性纖維化肺 這種細菌靠突變應對《科學·信號》2020.11.3雙組分調控系統(TCS)是廣泛存在於細菌中的一種信號傳導機制。從囊性纖維化(CF)患者中分離出的銅綠假單胞菌菌株通常具有影響雙組分調控系統的突變,而該雙組分調控系統可感知並響應環境刺激。
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呼吸道菌群提示囊性纖維化疾病中的急性肺惡化
導讀 肺部感染在囊性纖維化(cystic fibrosis,CF)發病中起重要作用。CF呼吸道現在被認為是存在多種微生物的小生境,而高通量測序的發展使得我們能夠分析其中的微生物群落。
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囊性纖維化(CF)新藥!Vertex三款療法獲美國FDA受理,用於治療更多的...
2020年09月02日訊 /生物谷BIOON/ --Vertex製藥公司是囊性纖維化(CF)治療領域的全球領導者。這些sNDA旨在擴大Trikafta、Symdeko、Kalydeco的藥物標籤,以納入額外的罕見CFTR突變,使先前沒有資格接受這些藥物的囊性纖維化(CF)患者有機會受益於針對其疾病根本原因的治療。
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囊性纖維化(CF)新藥!Vertex三款療法Trikafta/Symdeko/Kalydeco獲...
2020年12月24日訊 /生物谷BIOON/ --Vertex製藥公司是囊性纖維化(CF)治療領域的全球領導者。此外,Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)和Kalydeco(ivacaftor)也獲得批准,分別納入了攜帶額外反應性突變的≥6歲和≥4個月CF患者。這些批准將使美國超過600例先前沒有資格使用這些藥物、攜帶罕見突變的CF患者有機會從針對其疾病根本病因的治療中獲益。
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囊性纖維化(CF)突破性藥物!三聯療法Trikafta III期成功,2026年...
2020年07月21日訊 /生物谷BIOON/ --Vertex製藥公司是囊性纖維化(CF)治療領域的全球領導者。近日,該公司宣布,評估三聯療法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的一項全球III期研究(445-104研究)達到了主要終點和全部次要終點。
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囊腫性纖維化也能導致不孕不育?可以做試管嬰兒麼?
囊性纖維化是一種遺傳病,可影響多處器官,其中以肺部和消化系統所受到的影響最為嚴重。這是一種因橫跨膜傳導調節基因異常所致的病變,導致粘液在呼吸道中堆積,肺內產生大量的粘液,同時粘液還會阻礙消化酶的自然釋放而消化困難,一旦導致肺部感染將威脅生命,目前還沒有治癒的方法,新生兒的患病率大約在萬分之四。
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出國看病 新研究解釋致命流感
出國看病機構和生元了解到目前尚不清楚流感感染導致細菌性肺炎風險增加的原因。卡羅林斯卡研究所的研究人員現在描述了導致所謂的「重疊感染」的重要發現,這種疾病每年在世界各地奪走許多人的生命。肺炎球菌感染是社區獲得性肺炎最常見的原因,也是全球主要的死亡原因。先前的流感病毒感染對肺炎球菌感染敏感,但這種增加易感性的機制尚不完全清楚。卡羅林斯卡研究所的研究人員現在已經確定了流感引起的下呼吸道改變,這些變化會影響肺炎球菌在肺部的生長。
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囊性纖維化新藥!Vertex公司藥物Kalydeco獲歐盟批准,用於6-12個月...
2019年12月13日訊 /生物谷BIOON/ --Vertex製藥公司是囊性纖維化(CF)治療領域的全球領導者。近日宣布,該公司宣布,歐盟委員會(EC)已批准Kalydeco(ivacaftor)標籤擴展,納入CFTR基因中存在下述9種突變中1種突變的6個月至12個月以下囊性纖維化(CF)嬰兒患者:G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。