囊性纖維化第一個三聯療法問世,能夠覆蓋90%的CF患者

2020-12-04 界面新聞

記者 | 金淼編輯 | 任悠悠1

10月22日,美國FDA批准了福泰公司的囊腫性肺纖維化(CF)三藥組合Trikafta(elexacaftor, tezacaftor,ivacaftor),以用於12歲以上、CFTR至少有一種F508del型變異的CF患者。這是囊性纖維化的第一個三聯療法。

在此之前,患者無藥可用,而Trikafta的批准使新的治療方法適用於包括青少年在內的大多數囊性纖維化患者。

眾所周知,囊性纖維化是一種進行性,威脅生命的罕見遺傳疾病。它會在肺部,消化道和身體其他部位形成粘稠的粘液,導致嚴重的呼吸和消化問題以及其他併發症,例如感染和糖尿病。數據顯示,北美、歐洲和澳大利亞約7.5萬患者患病。

Trikafta獲得了FDA的優先審批、快速通道、突破性療法資格和孤兒藥資格。今年7月底向FDA遞交的上市申請,未用3個月時間便被批准上市,比預計審批完成時間提前5個月。

此次批准是基於兩項全球Ⅲ期臨床試驗的結果,兩個臨床試驗結果表明Trikafta治療組患者的一秒用力呼氣容積佔預期值的百分比(ppFEV1)分別平均提高了13.8%和10%,能夠使患者回歸到正常生活。

三聯療法中,增敏劑ivacaftor延長細胞表面CFTR蛋白的開放時間提高缺陷型CFTR蛋白的功能;elexacaftor用於恢復攜帶F508del突變的CFTR蛋白的功能,改善CF患者呼吸功能;tezacaftor通過增加CFTR蛋白轉運到細胞表面的水平來增強CFTR蛋白功能。

治療前,患者需使用FDA批准的基因分型測定法確認患者至少攜帶F508del突變。該藥售價為每年311,000美元。CF藥物的研發多受到患者家屬與CF基金的資助進行早期研究。

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