來源：時刻頭條
近日，上海皓元醫藥股份有限公司（以下簡稱皓元醫藥）一項發明專利獲得國家知識產權局授權，目前已在國家知識產權局官網掛網公布。
據了解，Ivacaftor 用於治療囊性纖維化（cystic fibrosis， CF）。該發明提供了一種新類型的中間體並用以合成Ivacaftor，合成路線新穎，操作簡便，收率高，安全性好，環境友好，成本低，有利於工藝化生產。
囊性纖維化（cystic fibrosis，CF）是一種遺傳疾病，主要以慢性梗阻性肺部病變、胰腺外分泌功能不足和汗液電解質異常升高為主要特徵，是白人中最常見的影響生存壽命的遺傳性疾病，由囊性纖維化跨膜傳導調節因子（cystic firbrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）的突變產生。囊性纖維化會在肺部，消化道和身體其他部位形成粘稠的粘液，導致嚴重的呼吸和消化問題以及其他併發症，例如感染和糖尿病。數據顯示，北美、歐洲和澳大利亞約7.5萬患者患病。
Ivacaftor（ 商品名為 Kalydeco）由Vertex Pharmaceuticals公司開發， 2012年1月31日FDA批准上市，用於治療囊性纖維化的藥物。該藥物正是通過提高CFTR的作用來達到治療目的。口服該藥可以增加細胞表面CFTR通道的開放時間。體外實驗證明該藥可以提高G551D—CFTR蛋白的氯離子轉運活性，從而在源頭上阻斷CF的發病。2019年10月22日，美國FDA批准了福泰公司的囊腫性肺纖維化（CF）三藥組合Trikafta（elexacaftor， tezacaftor，ivacaftor），以用於12歲以上、CFTR至少有一種F508del型變異的CF患者。這是囊性纖維化的第一個三聯療法，能夠覆蓋90％的CF患者。
皓元醫藥是一家專注於小分子藥物研發服務與產業化應用的平臺型高新技術企業，主要業務包括小分子藥物發現領域的分子砌塊和工具化合物的研發，以及小分子藥物原料藥、中間體的工藝開發和生產技術改進，為全球醫藥企業和科研機構提供從藥物發現到原料藥和醫藥中間體的規模化生產的相關產品和技術服務，目前正在申請科創板上市。
招股書顯示，皓元醫藥可以為客戶提供數萬種結構新穎、功能多樣的分子砌塊和工具化合物，其中自主合成的分子砌塊和工具化合物超過10,000種，皓元醫藥提供的工具化合物服務於全球的生物醫學研究以及藥物發現的客戶，其優秀的科研成果已經發表在包括Nature、Science、Cell等國際知名期刊在內的8,000多篇生物醫學和新藥研發科研文獻中；超過100種產品完成了工藝研發並延伸為原料藥及中間體，其中84個產品已具備產業化基礎；皓元醫藥及其子公司已獲授權專利53項，其中已獲授權發明專利26項，其研發的艾日布林、曲貝替定、巴洛沙韋等核心產品受到境內外客戶認可。
（圖片源自皓元醫藥招股書）
皓元醫藥擁有一支由超過300 名技術人員組成的研發隊伍，其中博士和碩士佔比24.32％，依託多年技術積累和自身研發優勢，通過不斷創新並完善化學合成技術，目前，皓元醫藥已形成了高活性原料藥（HPAPI）開發平臺、多手性複雜藥物技術平臺、維生素D衍生物藥物原料藥研發平臺、特色靶向藥物開發平臺、藥物固態化學研究技術平臺及分子砌塊和工具化合物庫開發孵化平臺。
皓元醫藥力爭在未來成為具有國際競爭力的、世界一流的醫藥研發和生產服務企業，讓藥物研發更高效，更快上市，更早惠及人類健康。
來源；北國網