中國首個原創幹細胞新藥IND獲批,用於治療肺纖維化

據國家藥品監督管理局藥品審評中心官網公布消息，江西省仙荷醫學科技有限公司（簡稱仙荷醫學）旗下的REGEND001細胞自體回輸製劑，於2020年7月15日獲得藥監局頒發的《藥物臨床試驗批准通知書》（批件號：CXSL1900019），用於治療早、中期特發性肺纖維化。這款由仙荷醫學及其母公司吉美瑞生研發的幹細胞新藥是全世界第一個獲批進入臨床的肺幹細胞產品，利用獨特的肺組織再生修復機制發揮治療作用，屬於真正意義上的First-in-class新藥。

特發性肺纖維化（IPF）是一類進展迅速、死亡率高的罕見病，患者診斷後平均生存期僅2.8年，死亡率高於大多數腫瘤。據不完全統計，我國此類病人有50萬人以上，近年來其數量呈逐年上升態勢。IPF的發病機制與肺泡上皮細胞損傷和成纖維細胞增生有直接關聯，導致患者肺臟換氣功能出現障礙並最終因呼吸功能衰竭而死亡。目前尚無有效的藥物可以改善IPF患者的換氣功能障礙。

REGEND001產品的核心成分為支氣管基底層來源的成體肺幹（祖）細胞，此類細胞具有再生肺組織的功能。通過向患者肺部移植自體肺幹細胞，可以有效地再生肺部呼吸單位（肺泡），直接改善肺部血-氣交換功能，同時拮抗成纖維細胞的增生，以達到從根本上治療IPF的目標。

自2018年國家藥品審評中心開放細胞治療產品新藥受理以來，截至目前我國已有共計10項幹細胞產品通過默示許可獲批臨床。除REGEND001之外，其它9項均為間充質幹細胞產品。與傳統的間充質幹細胞產品相比，肺幹細胞作為肺臟來源的功能細胞類群，在呼吸系統疾病的治療方面展現出了天然的優勢。

REGEND001產品研發專家，國家重點研發計劃幹細胞專項首席科學家左為教授長期專注於肺臟再生醫學研究，相關基礎研究論文成果發表在Nature，EMBO和AJRCCM等頂級學術刊物上，併入選了中國醫藥生物技術2018年度十大進展。

2016年至今，左為教授及吉美瑞生團隊發起了多項國家幹細胞臨床研究備案項目，與廣州醫科大學附屬第一醫院（鍾南山、李時悅團隊）、同濟大學附屬上海市東方醫院（郭忠良團隊）、上海交大醫學院附屬瑞金醫院（瞿介明團隊）等醫療機構合作，基於支氣管基底層肺幹細胞開展了探索性臨床研究。

前期部分研究在安全性及有效性方面觀察到良好的效果。多年來紮實的基礎研究和探索性臨床研究對於該原創幹細胞新藥獲批臨床起著決定性的作用，同時也為下一階段的藥物研發打下了良好的基礎。