全球首個且目前唯一獲批用於治療系統性硬化病相關間質性肺疾病的...

2020-11-30 美通社

上海2020年6月8日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今天宣布其抗肺纖維化治療藥物維加特®（英文名：Ofev®, 通用名：乙磺酸尼達尼布軟膠囊）獲得了中國國家藥品監督管理局（NMPA）上市批准，成為首個也是目前唯一用於系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）的藥物，其標誌著系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）患者走出了無藥可醫的困境，對於該病的治療具有裡程碑式的意義，這也是維加特®在中國獲批的第二個適應症，值得一提的是，該適應症是勃林格殷格翰在中國的首次全球同步遞交（2019年6月），此次中國的獲批僅在歐盟獲批的1.5月之後。

目前維加特®已在70多個國家（含中國）和地區獲批用於治療特發性肺纖維化（IPF），及已在15個國家獲批用於治療系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD），並被證明能夠通過減緩肺功能（用力肺活量）的年下降率，來延緩疾病進展。

系統性硬化病（SSc），也稱硬皮病，是一種影響全身多個器官且無法治癒的罕見的自身免疫性疾病，它可引起皮膚和內臟（如心臟、肺、消化道和腎臟）的瘢痕形成（纖維化）[1],[2],[3]。硬皮病發生在肺部可引起間質性肺疾病，稱為系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）[2],[4]，約25%的硬皮病患者在確診後3年內出現顯著的肺部受累。[5] SSc-ILD是一種進展性的肺部疾病，很多患者早期無症狀，但預後較差，患者生存率低。它是硬皮病（SSc）患者死亡的關鍵驅動因素。[1],[4]

北京協和醫院風溼免疫科主任、中國醫師協會風溼免疫科醫師分會會長、中華醫學會風溼病學分會前任主任委員曾小峰教授表示：「目前臨床上面臨的最大問題是即使SSc-ILD患者得到明確診斷，也沒有獲批上市的藥物可以治療。此次維加特®新適應症獲批，代表著我們在治療SSc-ILD這一罕見疾病的道路上取得了重大的科學進步，它將為罹患這種嚴重疾病的患者及其家人帶來希望。」

維加特®新適應症的獲批基於系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）的III期SENSCIS臨床研究。它是目前針對SSc-ILD患者規模最大的隨機對照試驗，覆蓋32個國家和地區，納入了576例患者，中國有9個研究中心參與。研究證實：與安慰劑相比，尼達尼布可減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病（ SSc-ILD ）患者的肺功能下降。接受尼達尼布治療的SSc-ILD患者肺功能年下降率降低了44%（根據52周期間評估的 FVC測得）[1]。此研究證明尼達尼布能夠通過減緩肺功能（用力肺活量）的年下降率，來延緩疾病進展。該研究結果刊登在《新英格蘭醫學雜誌》。 

勃林格殷格翰大中華區人用藥品總經理董博文（Pavol Dobrocky）表示：「維加特®的療效和安全性已經得到充分的臨床研究數據的支持，我們相信這一新適應症在中國的獲批將讓中國SSc-ILD患者獲益，為他們送去有藥可醫的希望。此次獲批為維加特®國內獲批的第二個適應症，其第三個適應症 -- 用於治療具有進行性表型的慢性纖維化性間質性肺疾病（即PF-ILD），已於近日在美國、日本獲批，去年12月中國也全球同步遞交了上市申請。我們期待與相關部門緊密合作，共同推進尼達尼布在治療間質性肺疾病（ILD）這個大疾病領域上取得更多突破，讓中國患者更快、更早地用到新藥、好藥，助力『健康中國2030』。」

硬皮病關愛之家創始人、硬皮病患者鄭嬡表示：「硬皮病帶給我們的損傷是巨大的，不僅會使我們的容貌發生改變，出現『面具臉』，同時還會造成內臟的纖維化，當疾病累及到肺部，會使我們呼吸困難，這極大影響了我們的日常生活。雖然目前硬皮病無法治癒，但可以通過藥物治療與它共處，此次維加特®治療系統性硬化病相關間質性肺疾病的適應症獲批，我們非常高興。」

關於維加特®（乙磺酸尼達尼布軟膠囊）

維加特®是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，可同時阻斷3種生長因子受體，包括血管內皮生長因子受體、血小板源性生長因子受體、以及成纖維細胞生長因子受體，有效抑制纖維化過程中的信號通路。 

重要裡程碑

  • 2014年10月，獲得FDA的批准用於治療特發性肺纖維化（IPF）。
  • 2015年，被納入國際指南，並於2016年被納入中國IPF診斷和治療專家共識。
  • 2017年9月，被中國國家藥品監督管理局批准在中國上市，用於治療特發性肺纖維化（IPF）。  
  • 2018年1月，進入浙江省大病醫保目錄，並於同年開展了IPF患者援助項目。
  • 2019年3 月，勃林格殷格翰宣布向美國食品藥品管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）遞交尼達尼布用於系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）的上市申請。
  • 2019年6月，勃林格殷格翰中國向中國國家藥品監督管理局全球同步遞交了系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）適應症的上市申請。
  • 2019年9月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准維加特®作為首個也是唯一能夠減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的藥物。
  • 2019年10月，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予維加特®用於具有進行性表型的慢性纖維化性間質性肺疾病突破性療法認定。同時，此適應症也向包括歐洲藥品管理局在內的其他監管機構遞交了上市申請。
  • 2019年12月，中國國家藥品監督管理局正式受理了維加特® 用於治療進行性纖維化性間質性肺疾病（PF-ILD）適應症的註冊申請。
  • 2020年3月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准維加特®作為具有進行性表型的慢性纖維化性間質性肺疾病的首個治療藥物。
  • 2020年4月，歐洲藥品監管局批准維加特®用於治療系統性硬化病相關間質性肺疾病。
  • 2020年6月，中國國家藥品監督管理局批准了維加特® 系統性硬化病相關間質性肺疾病的適應症。

[1] Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. Published 20 May, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1903076

[2] Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. www.thelancet.com Published 13 April, 2017 http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30933-9. Last accessed March 2019.

[3] Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir. Res. 2019;20(1):13

[4] Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. www.thelancet.com Published 13 April, 2017 http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30933-9. Last accessed March 2019.

[5] Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19.

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