圖說:徐虹教授 採訪對象提供
在第二屆進博會上,倍力騰(化學名:貝利尤單抗)以全球首個獲批用於治療成人系統性紅斑狼瘡(SLE)的生物製劑身份首次亮相,備受矚目。第三屆進博會上,貝利尤單抗有了另一個身份——全球首個且唯一用於治療兒童系統性紅斑狼瘡的生物製劑,為飽受疾病困擾的患兒和家庭帶來新的治療選擇。
目前,我國約有6萬名兒童SLE患者,與成人SLE相比,兒童SLE標準化死亡率是成人SLE的近6倍,具有起病更急、病情更重、病程更遷徙、腎臟及神經系統受累更嚴重的特點。兒童腎臟受累比成人多見且嚴重,發生率40%-90%,90%在發病第一年內出現。
復旦大學附屬兒科醫院黨委書記、腎臟科和風溼科學科帶頭人徐虹教授指出:「兒童系統性紅斑狼瘡可對兒童生長、發育、學習以及心理產生很多不利的影響,由於兒童患者病情通常較重,如果病情沒有得到良好控制,器官受累進展會很快,嚴重影響患兒壽命。目前兒童系統性紅斑狼瘡的治療方式主要包括激素和免疫抑制劑等,由於兒童處於生長發育的關鍵時期,激素及免疫抑制劑的長期應用可對其骨骼發育、身體形象及生長潛力等產生不利影響。因此臨床上亟待出現療效確切、安全性高、副作用小並且可帶來患兒良好預後的新藥物出現。未來貝利尤單抗適應症的擴大,不僅將幫助醫生打破現有兒童SLE治療的困境,更將助力患兒減少復發風險,實現長期、有效的疾病控制,守護他們更好地成長。」
復旦大學附屬兒科醫院風溼科主任孫利教授強調:「激素是兒童狼瘡生長發育延遲的主要原因之一,兒童激素用量太大的問題比成人更為嚴重,雖然兒童代謝高於成人,但大劑量甚至超過成人劑量的激素正在用於狼瘡患兒的長期治療。如何在高疾病活動度,器官損傷嚴重的情況下,降低兒童激素用量,減少激素不良反應,同時控制疾病活動,減少和預防器官損傷這是兒童狼瘡治療中的難點所在。」
在中國,貝利尤單抗於2019年7月獲批與常規治療聯合,用於在常規治療基礎上仍具有高疾病活動的活動性、自身抗體陽性的SLE成年患者。過去一年來,GSK致力於將其在中國的適應症擴展至兒童SLE患者,目前兒科適應症已被列入國家優先審評審批名單,並有望在不久的將來獲得批准,以惠及更多中國兒童系統性紅斑狼瘡患者。
新民晚報記者 左妍