去年12月，一款用於治療5歲以上患者系統性紅斑狼瘡的生物製劑獲得國家藥品監督管理局（NMPA）的批准，用於在常規治療基礎上仍具有高疾病活動度、自身抗體陽性的系統性紅斑狼瘡（SLE）5 歲及以上患者，重醫附屬兒童醫院也在全市率先開始使用該生物製劑用於兒童狼瘡臨床治療。
系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種複雜的慢性自身免疫性疾病，以多臟器受累為主要特點。兒童系統性紅斑狼瘡（pSLE）特指在18歲之前發病的SLE，與成人SLE相比，兒童SLE患者往往具有起病更急、病情更重、病程更遷徙、腎臟及神經系統受累更嚴重的特點。
兒童狼瘡的患病率約為1.89-25.70/10萬兒童，目前我國約有6萬患兒正遭受著系統性紅斑狼瘡的折磨。「按這個比例推算，重慶的狼瘡孩子至少有2千餘例！」 重醫附屬兒童醫院風溼免疫科主任唐雪梅教授介紹，目前該院20多年來共收治了接近千例的狼瘡孩子，由於基層醫療水平與疾病宣教水平的不足，其餘眾多狼瘡患兒尚未得到及時有效規範的診治。
唐雪梅教授表示，過去兒童狼瘡的治療主要依靠激素和免疫抑制劑，雖然幫助了不少患兒第一時間穩定病情，但長時間大劑量的激素使用會給患兒帶來諸多不良反應，如孩子最終身高受限、出現藥物性高血壓、感染風險增加等問題。一些家長因此給患兒擅自停藥，結果對孩子造成更大的傷害。
這次治療系統性紅斑狼瘡的生物製劑適應症被批准用於5歲以上兒童，唐雪梅教授認為將有望改變目前兒童狼瘡的治療格局。作為精準治療的生物製劑，它在不影響抗感染免疫功能的同時，可以減少激素的用量，從而減輕激素的不良反應導致的器官損傷，為狼瘡患兒帶來了治療的新選擇。
記者了解到，該生物製劑已納入2020年《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，成年患者已經可以醫保報銷，但卻尚未覆蓋兒童。對於患兒來說，如果採用該生物製劑一年的醫藥費大約需要數萬元，對大多數家庭來說都是一個沉重的負擔。
「我們也希望該藥能儘快納入兒童醫保。」 唐雪梅教授表示， 由於重慶地區教育、醫療、經濟等因素，大眾對狼瘡的認識不足，基層醫生在疾病的診斷和治療上有一定的欠缺。作為中西部區域性的兒童醫療中心，重醫附屬兒童醫院也在努力培訓基層醫生和開展大眾健康教育，以提高基層對於兒童狼瘡的認知和診療水平，建立兒童風溼病網絡進行雙向轉診，讓在三甲醫院就診的患者病情穩定回到當地醫院後，也能夠實現規範治療和定期複診。同時，唐雪梅教授也呼籲全社會和相關慈善機構能夠關注兒童狼瘡群體，更希望相關治療藥物能夠早日納入醫保，幫助患兒家庭減輕負擔，助力狼瘡孩子更好的回歸社會。
上遊新聞·重慶商報記者 陳瑜