囊性纖維化(CF)突破性藥物!Vertex創新三聯療法Trikafta治療6-11歲...

2020-12-04 生物谷

2020年09月12日訊 /

生物谷

BIOON/ --Vertex製藥公司是囊性纖維化(CF)治療領域的全球領導者。近日,該公司宣布,評估三聯療法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)治療6-11歲CF兒童的一項全球III期研究已經成功完成。根據結果,該公司將在2020年第四季度向美國

FDA

提交一份補充新藥申請(sNDA),隨後還將向全球其他監管機構提交申請。


2019年10月,Trikafta獲得美國FDA批准,用於治療囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)基因中存在至少一個F508del突變、年齡≥12歲的CF患者,具體為:存在2個F508del突變(F/F)的患者、或存在一個F508del突變和一個最小功能突變(F/MF)的患者。F508del突變是導致CF的最常見突變。此前,

FDA

已授予Trikafta優先審查資格、快速通道資格、突破性藥物資格(BTD)。


Vertex首席醫療官兼全球藥物開發和醫療事務執行副總裁Carmen Bozic博士表示:「我們的目標是將治療資格擴大到所有可能受益於這種變革性藥物的患者,在6-11歲兒童中的全球3期研究所取得的積極成果使我們能夠朝著這個目標邁進一步,我們期待著在未來幾個月內提交一份sNDA,並將Trikafta帶給更年輕的CF患者」

此次公布的是一項為期24周的開放標籤全球3期研究,在66例年齡6-11歲的CF兒童中開展,評估了Trikafta的療效和安全性。入組研究的患者,CFTR基因中存在2個F508del突變、或存在一個F508del突變和一個最小功能突變(F/MF)。研究的主要終點是安全性和耐受性。


結果顯示,治療24周,Trikafta總體上耐受性良好,安全性數據與之前的3期研究中觀察到的數據一致。此外,治療24周期間,在多個次要療效終點觀察到有臨床意義的改善,包括:預測的一秒用力呼氣量的百分比變化(ppFEV1)、汗液氯化物、囊性纖維化問卷-修訂版(CFQ-R)呼吸域評分、體重指數(BMI)及其他測量指標。


該研究顯示,Trikafta在6-11歲CF兒童中的益處-風險狀況,與支持批准該藥用於12歲及以上CF患者的3期研究中的益處-風險狀況相似。

囊性纖維化(CF)是一種罕見的、縮短生命的遺傳病,影響全球約7.5萬人。CF是一種累進的多系統疾病,影響肺部、肝臟、胃腸道、鼻竇、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突變導致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。兒童必須

遺傳

2個有缺陷的CFTR基因(父母各一個)才會患上CF。


雖然有許多不同類型的CFTR突變可導致疾病,但絕大多數CF患者至少有一個F508del突變。這些突變,可通過基因檢測或基因分型來確定。CFTR蛋白通常調節細胞膜的離子運輸,基因突變能導致蛋白產物功能的破壞或喪失。當細胞膜離子運輸被中斷,某些器官粘液塗層的粘度將變稠。該病的一個主要特徵是呼吸道積聚厚厚的粘液,導致呼吸困難、肺部慢性反覆感染和進行性肺損傷,最終導致死亡。CF患者的死亡年齡中位數為30出頭。


截至目前,Vertex公司已上市4款CF藥物:Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)、Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),前3款藥物可治療全球約40000例患者,約佔所有CF患者的50%。而最新批准的三聯療法Trikafta可將治療範圍擴大到全球90%的CF患者


今年6月,醫藥市場調研機構EvaluatePhamra發布報告預測,Trikafta在2026年將成為全球最暢銷TOP10藥物之一,銷售額將達到87.39億美元,2019-2026年期間的年複合增長率達到驚人的54.3%。(生物谷Bioon.com)


原文出處:Vertex Announces Positive Phase 3 Study for TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) in Children Ages 6-11 Years With Cystic Fibrosis to Support Submissions for Global Regulatory

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