2019年10月22日訊 /
生物谷BIOON/ --Vertex製藥公司是囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），用於治療囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）基因中存在至少一個F508del突變、年齡≥12歲的CF患者，具體為：攜帶一個F508del突變和一個最小功能突變的患者，或攜帶2個F508del突變的患者。此前，
FDA已授予Trikafta優先審查資格、快速通道資格、突破性藥物資格（BTD）。
F508del突變是導致CF的最常見突變。此次批准，首次使大約6000例年齡≥12歲、攜帶一個F508del突變和一個最小功能突變（F/MF）的CF患者擁有了一款可靶向疾病內在病因的治療藥物。此外，對於目前有資格接受Vertex公司另外三種
FDA批准的CF藥物治療的約12000例攜帶一個或兩個F508del突變的CF患者，現在也有資格接受Trikafta治療。
特別值得一提的是，Vertex公司在提交Trikafta新藥申請（NDA）3個月後便收到了FDA的批准，該批准較FDA審批計劃目標日期大大提前了5個月，創下了
FDA審批速度的新紀錄，同時也比行業觀察人士預期的早了很多。
此次批准，基於2項全球性III期臨床研究的積極結果。其中一項是針對攜帶一個F508del突變和一個最小功能突變CF患者的24周III期研究，另一項是針對攜帶2個F508del突變CF患者的4周III期研究。2項研究結果均顯示，主要終點（肺功能，ppFEV1）和全部關鍵次要終點均有顯著改善。在這些研究中，Trikafta的耐受性均良好。
Vertex執行副總裁兼首席醫療官Reshma Kewalramani醫學博士表示：「令人難以置信的批准速度強調了我們與
FDA和CF社區的共同緊迫感，以儘快將這種藥物帶給符合條件的CF患者，特別是那些沒有藥物可用於針對其疾病根本病因的CF患者。我們仍然致力於不懈地為所有患有這種疾病的群體開發變革性療法。」
囊性纖維化（CF）是由囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）基因突變導致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕見
遺傳性疾病，該病困擾著全球約7萬人。CFTR蛋白通常調節細胞膜的離子運輸，基因突變能導致蛋白產物功能的破壞或喪失。當細胞膜離子運輸被中斷，某些器官粘液塗層的粘度將變稠。該病的一個主要特徵是呼吸道積聚厚厚的粘液，導致呼吸困難及反覆感染。
目前，Vertex公司已上市的CF藥物包括Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）和Symkevi/Symdeko（tezacaftor/ivacaftor），這三種藥物可治療全球約40000例患者，約佔所有CF患者的50%。而此次批准的這款新的三聯療法Trikafta可將治療範圍擴大到全球90%的CF患者。
儘管已手握4款CF藥物，但Vertex公司在CF領域的工作尚未結束。目前該公司正在開發一款基因療法，用於這4款藥物無法治療的剩餘10%CF患者。
Trikafta預計將在未來幾周內上市，該藥定價為每年31.1萬元，略高於華爾街預期，但與Vertex公司首個CF藥物Kalydeco相當。業界對Trikafta的商業前景非常看好，SVB Leerink分析師Geoffrey Porges預測，該藥到2023年的銷售額將達到46億美元，到2025年將達到66億美元。Jefferies分析師Michael Yee則預測，Trikafta在2020年將突破重磅（10億美元）門檻。
然而，Trikafta的上市可能意味著Vertex公司另外2款藥物命運的終結。與Symdeko和Orkambi相比，Trikafta將CF患者的療效受益提高到了一個全新的水平。除了最穩定的患者（或因地理或年齡原因無法獲得三聯療法治療的患者）外，Symdeko和Orkambi的其他所有患者群體預計將迅速消失。
今年早些時候，投行William Blair分析師預測，Vertex公司的CF專營權最終將達到102億美元的峰值銷售，佔據市場份額的80-85%。當該公司的主要競爭對手Proteostatis Therapeutics公布令人失望的三聯療法臨床項目數據時，這一預測得到了加強。（生物谷Bioon.com）