HGT:科學家有望利用mRNA療法或CRISPR基因編輯技術治療囊性纖維化

2020-11-28 生物谷

2020年10月11日 訊 /生物谷BIOON/ --近日，一項刊登在國際雜誌Human Gene Therapy上題為「Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR」的研究報告中，來自喬治亞理工學院等機構的科學家們通過研究揭示了如何利用mRNA療法或CRISPR技術來治療囊性纖維化患者。

圖片來源：University of Cambridge

文章中，研究者表示，利用mRNA療法或CRISPR基因編輯技術來治療囊性纖維化（CF，Cystic Fibrosis）的潛力是可能的，這與患者機體的致病性突變似乎並無關聯，目前囊性纖維化相關的臨床試驗結果表明，針對囊性纖維化的基因型不可知的基因療法似乎是可行的。

James Dahlman博士說道，通過運輸mRNA來編碼CFTR從而治療囊性纖維化或許在任何囊性纖維化患者機體中都能發揮作用，這似乎並不依賴於患者機體中所攜帶的突變，而另外一種潛在的療法就是利用mRNA來編碼諸如CRISPR-Cas9等伴隨gRNA的核酸酶，並利用其來編輯靶向細胞中的DNA。

當然了，如何成功利用這些方法對於科學家們而言仍然是一個挑戰，首先研究人員需要識別能夠以低劑量抵達肺部上皮細胞中的藥物運輸系統。最後研究者表示，囊性纖維化是研究人類疾病多個載體平臺的首個疾病靶點，這些載體平臺包括rAAV和rAd，研究人員很高興這種新技術能應用於研究囊性纖維化，尤其是攜帶對CFTR調節性藥物耐受突變的5%的囊性纖維化患者；後期研究人員還將繼續深入研究尋找多種能有效治療囊性纖維化的新型療法。（生物谷Bioon.com）

原始出處：

Alejandro Da Silva Sanchez et al. Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR, Human Gene Therapy (2020). DOI:10.1089/hum.2020.137

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