科學家有望使用Crispr技術治療肝病

2020-11-27 生物谷

根據英國《每日郵報》報導，科學家首次利用基因組編輯技術治癒成年老鼠活體所患的遺傳性肝臟疾病。由此我們可以看到此項技術的應用前景，該技術用於治療人類肝病的時代將指日可待了。

這項名為Crispr的技術可對龐大的脫氧核糖核酸(DNA)資料庫作出科學家所稱的高精度微調。

科學家使用Crispr技術修正了老鼠遺傳字母表中的一個「字母」，這個發生突變的「字母」位於一個與肝臟代謝有關的基因中。

新技術的基本原理

科學家聲稱，人類遺傳性肝病是人體內同一種基因的類似突變所致，而這項新技術對於基因的控制顯現得更為精確。新技術使用「切割酶」修改人的23對染色體的特定目標片段，不會引發意外突變或缺陷。

這種酶是1987年被發現的，起初被斥為「垃圾DNA」。後來科學家才確定，它是細菌用以抵擋病毒入侵的防禦物。但直到兩年前，人們才充分認識到這種酶的潛能。科學家發現，它可與一種名叫Cas9的能瞄準DNA的酶化合，可用於編輯人類基因組。

科學家相信，DNA通過這樣的技術是可以被精細修改。今後科學家有望藉此治療遺傳疾病，例如鐮狀細胞性貧血、唐氏症候群和亨廷頓氏舞蹈症。

新技術的應用前景

科學家相信，這種技術精度極高，因此可能被用於HIV和癌症等不可治癒的病毒和疾病的基因治療，即用健康的基因取代有缺陷的基因。

麻省理工學院的丹尼爾·安德森說：「這種方法令人激動的地方在於，我們糾正了成年動物活體內有缺陷的基因。」

諾貝爾獎得主克雷格·梅洛表示，這種新技術真正地改變了原有的認知。

他在《獨立報》上撰文稱：「Crispr絕對是一項了不起的成就。它功能驚人，應用廣泛，從農業到未來的人類基因療法，無所不能。」

他說：「它是基礎科學的巨大成功，是驚人的突破性進展，對分子遺傳學影響深遠。它真正地改變了原有的認知。」

新技術存在的障礙

1、應用於新生兒。頗有爭議的是，它還可能被用於修正人類體外受精胚胎的基因缺陷，在嬰兒出生之前就消除疾病。

2、基因療法的不確定性。此前的基因療法所依賴的方法是，利用病毒將DNA隨機插入人類基因組中，這是一種不精確且有風險的方法。

3、製造特定的核酸酶難度大造價高。此前科學家根據DNA切割酶，即核酸酶開發了其他基因編輯系統，但這些系統十分昂貴，也很難配置。　安德森教授說：「Crispr系統配置和定製起來很容易。」他還表示，其他系統「使用方法可能與Crispr系統相似，但為特定需求製造核酸酶的難度大得多」。（生物谷Bioon.com）

 

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