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Arrowhead與楊森共同開發B肝RNAi療法ARO-HBV
今日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布與強生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen Pharmaceuticals）公司達成了授權合作協議，共同開發和推廣B肝RNAi療法ARO-HBV。此外楊森可以選擇最多三種針對其它疾病的RNAi藥物與Arrowhead展開研發合作。
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永續沉默治病基因丨FDA批准全球第三款RNAi療法 治療罕見肝病
第三款RNAi藥物lumasiran（商品名：Oxlumo）於11月23日正式獲FDA批准，治療罕見遺傳肝病1型原發性高草酸尿症（PH1）；RNAi療法的領導者Alnylam在今年6月公布了lumasiran的首項關鍵
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賽諾菲創新RNAi療法在中國獲批臨床
8月13日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）最新公示，賽諾菲（Sanofi）旗下 Genzyme公司在研新藥fitusiran注射液的臨床試驗申請獲得默示許可，適應症為：用於治療有或沒有抑制性抗體的A型或
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高度創新RNAi療法givosiran治療急性肝卟啉症(AHP)獲...
2019年08月07日訊 /生物谷BIOON/ --Alnylam製藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）於2018年8月獲美國和歐盟批准，用於遺傳性ATTR（hATTR）澱粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。
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治療免疫疾病,FDA 批准首款皮下免疫球蛋白療法
今日，CSL Behring 公司宣布美國 FDA 批准其新藥 Hizentra（人免疫球蛋白皮下注射劑，20%）上市，作為治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）的首款皮下給藥免疫球蛋白療法，以預防患者的神經肌肉復發殘疾和損傷。
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強生/Arrowhead啟動RNAi療法ARO-HBV新的三...
2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司，近日，該公司宣布，在慢性B型肝炎病毒（HBV）患者中正在進行的I/II期臨床研究（AROHBV1001）中，一個新的三重組合隊列（cohort 12，第12隊列）已啟動了患者給藥給藥，該隊列的治療藥物包括JNJ-3989（前稱ARO-HBV）
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全球第三款RNAi療法!美國FDA批准Oxlumo:第一款治療原發性高草尿酸...
2020年11月24日訊 /生物谷BIOON/ --Alnylam製藥公司是RNAi療法開發領域的絕對領導者，已推出了2款RNAi藥物（Onpattro、Givlaari）。近日，該公司第三款RNAi藥物Oxlumo（lumasiran）獲得了美國FDA批准，用於治療原發性高草酸尿症1型（PH1）。
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EASL2020:在研RNAi療法B肝新藥VIR-221在健康志願者中表現良好
VIR-2218 是一種正在研究中的 N-乙醯半乳糖胺(GalNAc)偶聯核糖核酸幹擾（RNAi）療法，採用增強穩定化學加(ESC+)化學方法創建
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B肝在研新藥ARO-HBV,靶向RNAi,快速進入IIb期
第一和第二階段研究設計共納入114名符合條件受試者，本研究實際開始日期：2018年3月27日，實際初步完成日期：2019年9月10日，實際研究完成日期：2020年4月23日。試驗設計方法如下：手臂幹預/治療，活性對照物：ARO-HBV注射液藥物：ARO-HBV注射液，採用單劑量或多劑量皮下注射ARO-HBV。
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罕見病RNAi療法!變革性藥物givosiran治療急性肝卟啉症(AHP)在歐盟...
2019年07月02日/生物谷BIOON/--Alnylam製藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）於2018年8月獲美國和歐盟批准，用於遺傳性ATTR（hATTR）澱粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。
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FDA受理傑特貝林皮下注射免疫球蛋白Hizentra治療慢性炎性脫髓鞘性...
（免疫球蛋白[人]皮下注射液，20%）的補充生物製品許可（sBLA），該sBLA申請批准Hizentra作為一種維持療法治療慢性炎性脫髓鞘性神經病（CIDP），預防神經肌肉殘疾和損害的復發。CIDP是一種罕見的由免疫介導的外周神經疾病，損害隨時間的推移可能加重。此次sBLA的提交，是基於有史以來規模最大的隨機性CIDP臨床研究PATH（Hizentra治療多神經病學）的數據。該研究在既往已接受靜脈輸注免疫球蛋白（IVIG）的CIDP患者中開展，旨在評估2種不同劑量皮下注射免疫球蛋白（SCIG）Hizentra作為維持療法時相對於安慰劑的療效、安全性及耐受性。
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FDA批准三年裡第三款RNAi藥物
繼上周獲歐盟批准上市後，Alnylam Pharmaceuticals今日宣布其RNAi療法Oxlumo(lumasiran)又獲得美國FDA批准上市，治療1型原發性高草酸尿症(PH1)。這是FDA三年內批准的第三款RNAi療法，也是其今年批准的第44款療法。
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B肝治癒新希望——使用RNAi療法的新藥研究進度如何?
領先的 RNAi 療法開發 公司 Dicerna 近日宣布，公司針對慢B肝治療在研新藥 DCR-HBVS 的 Phase 1 期臨床試驗首位志願者已經正式用藥。對於RNAi療法藥物 DCR-HBVS 正式在人體中用藥，奧克蘭大學醫學院臨床醫學教授，奧克蘭市醫院紐西蘭肝移植科副主任兼肝病專家 Edward Gane 博士說道，「基於RNAi的療法有可能改變慢B肝的治療模式。通過強大的和長效的機制，這種療法不僅可以沉默S抗原，還可以沉默其他病毒基因，基於 RNAi 的治療可以使患者自身的免疫系統產生有效的免疫反應。
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B肝在研新藥DCR-HBVS和RNAi新療法
目前，B肝一線治療藥物存在諸多不足，但及時發現肝炎活動表現，可以於早期通過核苷酸類似物（NAs）或幹擾素（IFN）進行抗病毒治療。除NAs與IFN之外，全球依然在研的B肝新靶點藥物當中，基於RNAi療法的DCR-HBVS，值得醫藥學界關注後續進展。
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RNAi實驗原理與方法選擇
在設計RNAi實驗時，可以先在以下網站進行目標序列的篩選： http://www.genesil.com/business/products/order2.htm http://www.ambion.com/techlib/misc/siRNA_finder.html http://www.ic.sunysb.edu/Stu/shilin/rnai.html
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EASL2020:RNAi療法在研B肝新藥VIR-2218部分2期臨床結果公布
VIR-2218是一款正在開發用於功能性治癒慢性B型肝炎病毒感染的核糖核酸幹擾（RNAi）治療藥物。
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治療肝病的細胞療法都有哪些?
近期，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了針對晚期肝病的新型細胞療法的IND申請。這是由LyGenesis開發的同種異體細胞療法，2a期試驗將於2021年初進行。
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諾華皮下注射CD20抗體獲FDA批准治療多發性硬化
諾華公司（Novartis）今天宣布，美國FDA已經批准Kesimpta（ofatumumab，奧法妥木單抗）作為一種皮下注射藥物，治療復髮型成人多發性硬化（RMS）患者，包括臨床孤立症候群、復發/緩解型疾病和活動性繼發進展型疾病。
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...Alnylam高度創新藥物Givlaari獲美國FDA批准,治療急性肝卟啉症...
近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准另一款RNAi藥物Givlaari（givosiran），該藥通過皮下注射給藥，治療急性肝卟啉症（AHP）成人患者。值得一提的是，Givlaari是Alnylam公司在過去16個月內獲得FDA批准的全球第二款RNAi藥物，也是GalNAc偶聯RNA療法的全球首次批准，標誌著精密基因藥物開發的一個重大裡程碑。Givlaari通過FDA的優先審查程序進行了審查並在新藥申請（NDA）被受理後不到四個月內便獲得批准，比預期大大提前。
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B肝反義新藥404,皮下給藥藥動學相似,劑量依賴性表面抗原下降
APASL2020，即印尼峇里島2020亞太肝病年會上，大型跨國製藥公司葛蘭素史克（GSK）公布了GSK3389404，在亞洲人種當中藥代動力學研究數據與結論。前期介紹到，另一個B肝創新藥方向，即RNAi療法藥物，反義分子與RNAi藥物藥效學原理相近。APASL2020上，葛蘭素史克（GSK）也解釋了在研兩項B肝新藥主要區別。GSK404，屬於N-乙醯半乳糖胺（GalNAc）偶聯反義寡核苷酸，而GSK836是單純反義寡核苷酸。