賽諾菲創新RNAi療法在中國獲批臨床

2021-01-09 生物谷

 

 

8月13日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）最新公示，賽諾菲（Sanofi）旗下 Genzyme公司在研新藥fitusiran注射液的臨床試驗申請獲得默示許可，適應症為：用於治療有或沒有抑制性抗體的A型或B型血友病成年患者和12歲以上（包含12歲）的青少年患者，以預防或減少出血的發生頻率。

這是一款新型RNAi療法，由Genzyme公司與Alnylam公司聯手開發。後者很多人可能也並不陌生，於2018年8月獲得美國FDA批准的全球首款RNAi療法patisiran，正是這家公司的成果。而fitusiran則是這家公司又一款備受期待的RNAi療法。

血友病是一種遺傳出血性疾病，其特徵在於不能產生有效凝血所需水平的凝血酶，從而導致關節、肌肉和主要內臟器官的復發性出血。公開數據顯示，全世界約有20萬人被診斷為A型或B型血友病。

目前，血友病患者的標準治療包括針對凝血因子的替換性療法，它們可以預防性或「按需型」地暫時恢復機體凝血能力。但仍有1/3以上嚴重A型血友病患者會對其替代因子產生中和抗體，進而引發非常嚴重的併發症。因此，這類病人急需標準替代因子之外的藥物選擇。

Fitusiran是一種每月皮下注射一次的RNAi抗凝血酶（antithrombin，AT）療法，旨在降低AT水平，促進足夠的凝血酶產生，以恢復止血和預防出血。Alnylam公司使用其ESC-GalNAc共軛技術開發了該療法，且使皮下給藥具有更高的效力和耐久性。此外，也有潛力用於治療其他罕見的出血性疾病。據悉，作為戰略合作夥伴，賽諾菲已經投入巨大資金來支持該療法的開發。

此前，該療法1期臨床結果顯示出了初步安全性和耐受性。研究表明，fitusiran可降低AT水平，並且在沒有抑制劑的A型和B型血友病患者中增加了凝血酶（thrombin）的產生。之後的2期研究表明，在替代因子或旁路藥物的共同給藥期間，fitusiran的安全性和耐受性數據同樣令人鼓舞，並且沒有血栓栓塞事件發生。根據ClinicalTrials.gov最新數據，目前該療法有5項臨床試驗正在進行中，我們也期待這些試驗可以帶來積極的結果。

近兩年中國血友病治療格局發生了很大變化，隨著監管機構一系列改革措施的持續推進，越來越多的創新療法以更快的速度，來到了患者身邊。

我們祝賀這款血友病創新RNAi療法在中國獲批臨床，期待這款藥物能夠進一步推進臨床研究，早日造福更多血友病患者。(生物谷Bioon.com）

 

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