骨髓增生異常症候群口服新藥進入NCCN指南!好醫友TRI:高危患者請...

　　近日，已獲FDA批准的低甲基化藥物Inqovi（地西他濱和Cedazuridine）口服片劑，正式納入最新版美國國家綜合癌症網絡（NCCN）《臨床實踐指南》，用於治療骨髓增生異常症候群（MDS）成年患者。

　　《NCCN指南》建議，在治療成年MDS患者時，口服片劑Inqovi可作為地西他濱靜脈注射液的替代品。這些MDS患者的臨床表現為明顯的細胞減少或骨髓母細胞增多、嚴重貧血或移植候選患者。

　　知名跨境醫療平臺好醫友表示，在全球新冠疫情特殊時期，Inqovi口服片劑能減少去醫院就診次數，降低患者的感染風險。

　　MDS：白血病的「小兄弟」，血液科治療難題

　　骨髓增生異常綜合症（MDS）是一組起源於造血幹細胞的異質性髓系克隆性疾病，其特徵是骨髓、紅細胞和巨核細胞祖細胞的發育異常改變，臨床表現與細胞系的減少和減少程度有關。

　　MDS又被稱為「白血病前期」，任何年齡均可發病，約80%患者大於60歲，且男性多於女性。雖然被叫作「前期」，但並不意味著可以不重視。

　　目前，國內外均將MDS患者分為低風險組和相對高危組。

　　低風險組治療主要包括促進造血、誘導分化、對症支持治療等為主；較高危組治療除以上療法外，還包括去甲基化治療、靶向治療、聯合化療和造血幹細胞移植等。而造血幹細胞移植是目前唯一可治癒MDS的療法。

　　高危MDS會向急性髓系白血病轉化，這類患者的生存期較短，患者多死於與細胞減少症相關的併發症（感染和出血）或AML，預後極差。

　　近些年來，MDS領域的新藥進展相對較少，治療方案有限，以促進造血功能的支持治療和免疫治療為主，依然是血液科醫生面臨的治療難題。

　　口服新藥寫入指南了！

　　中美跨境醫療行業領導者好醫友了解到，Inqovi是由固定劑量的胞苷脫氨酶抑制劑Cedazuridine和去甲基化劑地西他濱（Decitabine）組成的口服片劑。

　　地西他濱於2006年獲批治療MDS。它是一種特異性DNA甲基化轉移酶抑制劑，可以逆轉DNA 的甲基化過程，激活失活的抑癌基因。有研究證實，小劑量的地西他濱對向白血病轉化的MDS患者非常有效。

　　Cedazuridine能夠抑制腸道和肝臟中的胞苷脫氨酶，避免降解地西他濱。通過連續5天的口服給藥，Inqov也能達到與地西他濱靜脈輸注同等的暴露濃度。1期和2期臨床研究結果已經分別在《柳葉刀》和《血液》上發表。

　　用藥方面，Inqovi需空腹服用，劑量為每次1片/日，連續5天，每28天為一個周期。

　　TRI：精準預測高危患者治療方案

　　此前，兩項血液腫瘤重磅臨床研究（myCare-009-01和myCare-009-02）結果顯示：

　　相較專科醫生開出的治療方案，好醫友TRI Singula可以更準確地預測急性髓系白血病（AML）和骨髓增生異常症候群（MDS）患者的治療應答情況。

　　◆在myCare-009-02研究中，TRI Singula準確預測了73.3%的MDS患者應答情況，敏感性為97.0%，特異性為68.0%，而醫生處方治療的應答率僅為37.7%。

　　由此可見，TRI Singula可作為MDS患者一個顯著的總體生存率預測因子，並有望超越醫生處方治療的應答率。

　　這些研究證明，TRI Singula堪稱血液腫瘤個性化醫療的一大飛躍。大多數MDS患者都有多個分子變異，每個都會影響患者對治療的應答。

　　Singula是一項突破性技術，它可以生物模擬具有多種突變的MDS患者對特定治療的反應，然後生成非常精準的個性化治療反應預測報告。這種新技術有望提高MDS治療的反應率，改善患者預後。

　　高危患者如何抓住治療「黃金時間」

　　對於部分高危MDS患者，去甲基化藥物（HMA）治療效果往往不理想，治療選擇更加有限，可能很快轉化為急性白血病。這些患者該怎麼辦呢？

　　為此，好醫友腫瘤治療應答指數（TRI）通過一種結合了分子基因檢測、體外藥物敏感性篩選（DSS）和人工智慧驅動的生物模擬的精準醫學手段，幫助這類患者抓住30天的「黃金時間」，制定最佳個性化治療方案。

　　2019 ASH、2020 ASCO等國際頂尖學術會議已公布了難治性MDS患者採用好醫友TRI指導臨床治療決策的相關臨床研究。

　　結果顯示，好醫友TRI推薦的個性化治療方案可準確預測患者對特定藥物（或藥物組合）的治療反應，讓醫生根據反應做出更有效的治療決策，並使部分患者能接受異基因造血幹細胞移植，實現治癒。

　　知名跨境醫療平臺好醫友依託其在美國擁有的官方醫療執照，整合了全球頂級醫療資源，擁有強大的海內外名醫資源，均來自中國、美國、日本各專科的權威醫院。同時，在國內已與300餘家三甲醫院共建「好醫友國際醫療中心」，構建了遠程會診、國內診療、海外就醫（赴美赴日就醫）、海外新藥諮詢、回國落地複查與遠程隨訪的海外醫療服務全閉環。

　　好醫友TRI進入中國一年多來，已攜手國內上百家三甲醫院，讓包括MDS在內的數百名腫瘤患者受益，獲得了匹配的個性化治療方案。

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