六十多歲的李大爺（化名）近一年內
總是面色蒼白、乏力，
活動後心悸、氣短，
去當地醫院檢查發現其貧血、血小板減少等，
骨髓穿刺檢查之後，
他被診斷為骨髓增生異常綜合症伴原始細胞增多。
得到這一噩耗之後，他隨家人去在中國醫學科學院血液病醫院（天津血研所）找到研究骨髓增生異常症候群的業內「NO.1」肖志堅教授面診，被推薦來我院血液內科進行接受治療。
「肖志堅教授告訴我們，他的博士生張悅在天津血研所工作多年、經驗豐富，張悅教授已回鄭州工作，定期在鄭州人民醫院血液內科坐診、查房，建議我們回鄭州繼續接受治療，於是我們找到了這裡......」李大爺（化名）的兒子說。
血液內科主任郭樹霞告訴小編：「張悅教授在血液內科坐診已經有一段時間了，每周二上午她會定期在我院坐診、查房，有就診需求的患者可以前來諮詢。張悅教授主攻骨髓增殖性疾病，師從於血研所副院所長、骨髓增生異常症候群診療中心主任肖志堅教授，具體豐富的經驗。現在李大爺已經在我院接受治療，目前效果還不錯。」
張悅教授來我院坐診，對廣大血液病患者將是一個福音，使省內患者足不出戶就可以享受國內知名專家的診療，歡迎有需要的患者朋友前來就診。
那麼問題來了，張悅教授主攻的骨髓增生異常綜合症是怎樣一種病呢？
骨髓增生異常症候群（MDS），過去又被稱為「白血病前期」，部分患者可以轉化為急性髓細胞白血病（AML），是一組起源於造血幹細胞，以血細胞發育異常，高風險向急性髓系白血病（ AML）轉化為特徵的難治性血細胞質、量異常的高度異質性惡性血液病。
任何年齡男、女均可發病，約80%患者大於60歲。MDS可分為原發性MDS和繼發性MDS。
為什麼會患骨髓增生異常症候群呢？
如果要給MDS確定一個罪魁禍首，那它就是造血幹細胞。
人體血液系統中各種成熟的血細胞（包括紅細胞、白細胞、淋巴細胞等）都有生老病死，一旦壽終正寢，就需要源源不斷的後備軍加以補充，造血幹細胞就是產生這些「後備軍」的「老祖宗」，它能夠自我更新並且具有分化成為各類成熟血細胞的潛能，只要機體有需要，造血幹細胞就會源源不斷地為我們的機體輸送各種血細胞，以維持機體內環境的穩定和運轉。
但是，MDS患者的造血幹細胞不僅存在質量異常，也出現了數量異常。這些異常的造血幹細胞不能繁衍出足夠數量和正常功能的子子孫孫——各種血細胞，導致MDS患者出現一系或者多系血細胞減少——如白細胞減少、貧血和/或血小板減少。
不僅如此，這些「差勁」的造血幹細胞還繁衍出了大量的「殘疾細胞」，缺胳膊少腿，不僅沒有正常血細胞的功能，反而妨礙正常血細胞發揮作用。因此，MDS患者容易出現感染、乏力、盜汗、體重減輕、惡液質等。
假以時日，當這些異常造血幹細胞越來越多，在體內超過一定比例後，就進展到急性髓系白血病（AML）階段了！
骨髓增生異常症候群幹細胞發生問題的病因是什麼？
迄今為止，MDS的確切病因還不清楚，但是長期接觸化學品，特別是苯（如染髮、接觸油墨、家裝中接觸苯等）以及抽菸（香菸主要成分之一就是苯），會增MDS的患病風險。
而且，有的癌症患者（如乳腺癌、睪丸癌、淋巴瘤）在放化療後長達10年的時間內，均有出現MDS的風險，這種稱為「繼發性MDS」。
骨髓增生異常症候群的
臨床表現有哪些？
MDS的臨床表現與血細胞減少的程度和系別有關。
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如成熟紅細胞減少表現為不同程度的貧血，容易出現乏力、納差、睡眠質量差；
白細胞減少表現為患者免疫力下降，容易出現呼吸道、消化道、皮膚軟組織的感染髮熱；
血小板減少表現為容易出血，如口腔牙齦出血、眼底出血、血尿便血等；
另外，還有腫瘤惡液質狀態，表現為消瘦、低白蛋白血症等。
這些症狀在不同亞型的MDS之間會有一定程度的差別，但是並沒有特異性。
骨髓增生異常症候群
為什麼要進行預後評估？
MDS要進行個體化治療，預後評估系統將MDS患者納入不同的危險度分層中：極低危、低危、中危、高危和極高危5個大組。
每組患者的一般情況、生存時間、治療方案的選擇、治療反應性存在很大差別，因此，MDS患者的預後分層相當重要。
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但是，由於MDS相關檢查、診斷和預後分層的複雜性，對於患者們醫從性的要求、以及對於就診醫療機構和接診醫生的要求較高，所以，建議各位患者儘量去血液病專科建設較好、規模較大的醫院就診，以免延誤診斷和後續治療。
總而言之，MDS患者需要根據預後評分系統確立治療目標：較低危組提高生活質量；較高危組提高生存率。
因此，較低危組治療主要包括促進造血、誘導分化、生物反應調節劑、輸血、對症支持治療為主；
較高危組治療除以上治療外，還應該包括去甲基化治療、靶向治療、聯合化療和造血幹細胞移植等。
骨髓增生異常症候群能夠治癒嗎？
骨髓移植（也稱為造血幹細胞移植）可能會使MDS患者達到長期緩解狀態，但骨髓移植不是想做就能做的，具有一定的條件限制。
在制定患者的治療方案和措施時，需要結合患者年齡、體能狀況、合併症和伴隨疾病、治療意願和依從性等進行綜合評定，選擇個體化的治療方案，以適合每一位患者，防止治療的過度和不及。
據小編了解，血液內科主任郭樹霞2003年就已主持開展自體及和異基因造血幹細胞移植治療惡性血液病；
2019年下半年，血液內科開設了四間無菌層流病房並投入使用，採購全新設備，開展全新技術，可進行造血幹細胞單採，用於造血幹細胞移植；進行血小板的單採，用於治療原發性增多症；進行紅細胞的單採，用於治療真性紅細胞增多症；進行白細胞單採，用於治療高白細胞白血病。
「血液內科現在可以進行自體造血幹細胞移植和異基因造血幹細胞移植，從理論上來講，造血幹細胞移植是目前唯一可能治癒MDS的治療方式。但是，並不是所有的MDS患者都能做造血幹細胞移植，有就診需求的患者可以前來諮詢。」郭樹霞說。
專家介紹
郭樹霞
鄭州人民醫院血液內科主任
主任醫師
在省內具有較高的知名度，對白血病、再生障礙性貧血、溶血性貧血、淋巴瘤、多發性骨髓瘤、免疫性血小板減少症、出凝血疾病有較深入的研究。積極參加各種學術交流，主持開展了自體和異基因造血幹細胞移植治療惡性血液病，其中2004年開展非清髓性異基因幹細胞移植治療幼淋巴細胞白血病為河南省首例成功的病例，這一病例為全國首例。任河南省醫學會血液分會常委，河南省醫師協會血液分會副會長。
張悅
副主任醫師
醫學博士，美國辛辛那提兒童醫院醫學中心
實驗血液學博士後出站
河南省醫學會血液病學MDS/MPN學組副組長。
2002-2007年清華大學北京協和醫學院碩博連讀，內科學（血液）博士
2010-2013,2015-2017 年美國辛辛那提兒童醫院醫學中心，實驗血液學&腫瘤生物學，博士後
2007-2018年中國醫學科學院血液病醫院MDS/MPN中心副主任醫師，碩士生導師，天津市抗癌協會血液學專業委員會委員
《白血病·淋巴瘤》、《國際輸血及血液學》雜誌編委。
2015年榮獲中華醫學科技獎三等獎，2016年榮獲國家科學技術進步獎二等獎。
主要研究方向包括骨髓增生異常症候群（MDS）分子發病機制，MDS疾病動物模型建立及治療，MPN分子機制研究，急性髓系白血病診治策略等。先後在Cancer Discovery，Blood, Leukemia, Leukemia Research，《中華血液學雜誌》上發表20餘篇論著，累積SCI影響因子50餘分，參編專著3部。
主持國家自然科學基金2項，天津市自然科學基金1項，參加1項科技部重大行業專項及國家自然科學基金研究。
供稿：宣傳部 餘華
編輯：李琰
圖片：宣傳部收集