科學網—新藥實現亨廷頓舞蹈病治療突破

2021-01-13 科學網

 

據新華社電 英國倫敦大學學院12月11日宣布，該校研究人員領銜的團隊在一期臨床試驗中證實，一種亨廷頓舞蹈病治療新藥可成功降低患者神經系統中與這種疾病相關的變異蛋白質水平。

亨廷頓舞蹈病是一種主要影響中老年人的神經退行性腦病。患者的大腦神經細胞受損，無法控制機體運動，表現為顫搐等舞蹈症狀，最終導致患者過早死亡。

這種治療亨廷頓舞蹈病的新藥名為IONIS-HTTRx。倫敦大學學院教授薩拉·大不裡士領銜的團隊在一家製藥公司支持下，於2015年開始進行該藥臨床試驗。團隊在英國、德國和加拿大招募了46位患者，他們都處於亨廷頓舞蹈病早期階段。試驗過程中，每位患者隨機分配到一定量的新藥或安慰劑。

試驗結果顯示，這種新藥不但能降低神經系統中與疾病病發相關的變異蛋白質水平，並且這種藥物的安全性以及耐受性都很好。大不裡士認為，這一臨床試驗結果是「突破性的」，「現在的重要一步就是儘快開展更大規模的臨床試驗，以便驗證這種藥物是否能減緩疾病進程」。（張家偉）

《中國科學報》 (2017-12-13 第2版 國際)

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    2020年05月23日訊 /生物谷BIOON/ --梯瓦製藥（Teva Pharma）近日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批准Austedo（中文商品名：安泰坦®，通用名：deutetrabenazine，氘代丁苯那嗪片），用於成人患者治療與亨廷頓病（HD）相關的舞蹈病以及遲發性運動障礙（TD）。
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    （HD），也稱為亨廷頓舞蹈病，是一種遺傳性疾病，導致腦細胞死亡。[69]建議有具有亨廷頓病經驗的語言病理學家進行評估和管理。[12]患有亨廷頓病的人可能會看到物理治療師採用非侵入性和非藥物治療的方式來控制身體症狀。物理治療師可以實施跌倒風險評估和預防，以及加強，伸展和心血管鍛鍊。可以適當地規定助行器。物理治療師還規定了呼吸練習和氣道清除技術以及呼吸問題的發展。[70]歐洲HD網絡已經制定了亨廷頓病的物理治療共識指南。
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  • FDA批准首個亨廷頓舞蹈症氘代新藥
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  • Nature:DNA修復可能是亨廷頓舞蹈病的關鍵
    Mayo  Clinic的研究人員和美國健康研究院以及挪威奧斯陸大學的研究人員合作發現，身體基因修復系統的一個錯誤可以導致亨廷頓症的發生。     亨廷頓舞蹈病(Huntington's  disease,HD)是一種由IT15基因上CAG重複序列異常擴展所致常染色體顯性遺傳的神經退行性疾病。