將從國家層面整體提升幹細胞相關領域及其轉化醫學的實力，加快科研成果的應用。凝聚優勢力量，重點針對幹細胞發生、發育和形成功能細胞過程中的重要科學問題，深入開展幹細胞、生物材料、組織工程、生物人工器官，以及幹細胞與疾病發生等方面的基礎研究、應用基礎研究和轉化開發。
一、幹細胞研究發展目標
以深化幹細胞研究和促進轉化應用為總體目標「優化整合幹細胞研究資源，培養創新能力強的高水平科研隊伍,加速幹細胞基礎和臨床前研究。實現幹細胞基本理論的突破,開發並推廣一批臨床級幹細胞產品和以幹細胞為靶點的藥物,為形成幹細胞臨床應用標準，發展幹細胞臨床治療新技術和提高疾病的治療水平提供基礎理論支持。
(一)發展目標
1. 研究幹細胞多能性、定向分化、重編程的分子機制，探索重大疾病的幹細胞治療途徑，重點突破幹細胞乾性的獲得、維持和轉化調控的機制。
2. 揭示微環境與幹細胞的相互作用規律。
3. 研製以大動物和非人靈長類為特色的用於幹細胞臨床前研究的重要疾病模型及相關評估方案。
4. 針對心、肝、胰等器官的重大疾病，研製若干具有重大臨床需求的人工組織器官。
5. 闡明幹細胞再生修復治療的機制，取得幹細胞應用領域關鍵技術重大突破，推動符合倫理標準、規範化的幹細胞臨床治療評價體系的建立。
(二)幹細胞研究主要任務
1.細胞重編程研究 利用體細胞核移植(somatic nuclear transfer,SCNT) AiPS細胞、轉分化等技術獲得功能細胞，解決發育生物學、幹細胞研究和再生醫學領域的關鍵性技術難題。
(1) 細胞重編程過程研究：比較SCNT、iPS等多種重編程過程，描繪出細胞重編程過程的精細圖譜;揭示參與重編程的各種信號統一協調的作用方式;建立精確的數學模型模擬分析細胞重編程的動態過程。
(2) 細胞重編程調控機制研究:研究基因表達、蛋白質表達，非編碼RNA、DNA甲基化;組蛋白修飾等多個方面的關鍵調控點。利用這些可調控步驟提高重編程效率,開發新一代重編程手段。
(3) 譜系重編程和細胞類型轉換研究:研究體細胞譜系重編程過程及其調控機制。通過細胞類型轉換獲取具有功能和能用於治療的細胞或組織;評估轉分化來源的組織和器官的安全性及有效性。
(4) 利用重編程技術建立疾病的細胞模型:利用重編程技術建立患者體細胞來源的多能幹細胞，作為疾病的體外模型;結合基因修飾及重編程技術等多種方法建立大動物和非人靈長類疾病的細胞模型，用於重要疾病的幹細胞治療與藥物開發研究。
2. 幹細胞自我更新及多能性維持的機制研究及新物種多能幹細胞的建立 研究幹細胞自我更新、多能性維持的分子網絡及調控機制，取得理論突破。利用分子生物學、生物化學、細胞生物學等多種手段研究維持幹細胞自我更新的條件;分離鑑定幹細胞特有的包括非編碼RNA在內的多種分子標記，檢測與幹細胞自我更新相關的特有的表觀遺傳狀態;建立評估幹細胞多能性的標準;比較各種不同來源、不同發育能力幹細胞的基因及蛋白表達譜;研究轉錄後修飾等對幹細胞自我更新進行調控的途徑,尋找各個物種特有的維持自我更新的通路，比較在進化過程中幹細胞維持自我更新的進化路線等。
利用新技術建立新型多能幹細胞系和新物種的多能性幹細胞系。利用mRNA、蛋白質或小分子化合物誘導等多種手段建立新型的多能幹細胞。利用重編程或其他發育生物學手段在新物種中建立起穩定的多能幹細胞系;結合材料科學、生物力學開發新型材料,大規模培養幹細胞;開發新型培養系統，穩定培養能滿足臨床治療或藥物開發等需求的幹細胞。
3. 幹細胞定向誘導分化及其調控機制研究研究幹細胞向某一特定緬腕類畫分布的案件，定向誘導胚胎幹細胞、iPS細胞及成體幹細胞分化為可用於細胞治療的功能細胞。結合材料學與組織工程技術研製功能性的人工組織器官。
幹細胞定向分化機制研究。以胚層分化理論為基礎,研究幹細胞誘導分化的分子機制。結合發育生物學,研究幹細胞在體內外的分化過程。揭示重要調控元件、轉錄程序、表觀遺傳網絡調控幹細胞分化的機制；利用計算生物學、系統生物學等方法建立幹細胞誘導分化的數學模型;利用小分子化合物、mRNA或蛋白質,開發新型定向分化技術,將幹細胞高效誘導為功能性細胞。
於細胞誘導分化為組織和器官的研究。結合材料科學、物理學、化學等技術誘導幹細胞分化為具有特定功能的組織和器官，如神經、視網膜、胸腺、胰島等;結合發育生物學方法、胚胎操作等在大動物中生成人類重要組織和器官。
4. 幹細胞與微環境相互作用研究圍繞幹細胞與微環境的相互作用，發現新的幹細胞多能性標誌物，探索微環境與調控幹細胞增殖分化等的分子機制。成體幹細胞的分離鑑定。研究成體幹細胞維持自我更新的分子機制，分離培養成體幹細胞，建立穩定的細胞系，全面檢測成體幹細胞的擴增和分化能力，比較體內外微環境對幹細胞的自我更新及分化能力的影響。
幹細胞的微環境研究。通過蛋白質組學、結構生物學等手段分離鑑定幹細胞微環境的重要組成成分;研究微環境與幹細胞的相互作用,以及調控幹細胞自我更新與分化的機制。
5.幹細胞臨床前研究以臨床級幹細胞建系與建庫為基礎，規模化培養擴增並定向誘導分化幹細胞，分離、鑑定和純化特定功能細胞;選取理想疾病模型，進行標準化的細胞移植、功能評價及致畸與致瘤等風險評估。
臨床級幹細胞的建立和建庫。利用幹細胞基礎研究成果，結合生物製品相關規定和臨床應用的實際需求，建立統一、規範、明確的臨床級幹細胞標準;依據標準，結合化學生物學、細胞生物學、材料學等技術，開發安全無汙染的幹細胞培養方法;建立不同方法、不同來源的多樣化的臨床級幹細胞系,為臨床前研究提供豐富資源;建立國家級臨床幹細胞庫，以便更好地儲存、管理、利用和共享資源。重要疾病動物模型的建立。針對人類重要疾病，如神經退行性疾病、代謝類疾病、心血管疾病等,利用並優化已有的動物模型建立方法，如自然篩選、藥物誘導和基因修飾等，建立新型疾病動物模型,重點發展大動物和非人靈長類動物的疾病模型;制定針對不同物種動物模型的標準化評估體系。
幹細胞治療的安全性和有效性評估。結合細胞體內示蹤技術、分子成像技術和新的臨床醫療手段，建立和完善幹細胞植入後細胞存活率、移植物與宿主的整合情況、功能改善狀況、致畸和致瘤風險評估等方面的系統監測指標;依據這些技術和指標對幹細胞臨床治療進行系統評價,建立可行的幹細胞移植治療方案。
6.植物細胞全能性與器官發生系統研究激素、溫度、光照等調控細胞脫分化和再分化的機制，植物細胞全能性的遺傳與進化機制，細胞全能性和器官分化的激素調控，植物生長點的維持、再生和器官發生的遺傳與表觀機制，植物無融合生殖的機制，植物遺傳轉化的新技術等，研究植物如何由單個體細胞發育成完整植株機制，促進揭示體內受精卵發育成完整個體的機制。
植物幹細胞和發育。結合分子生物學、生物化學、功能基因組學和體外培養技術、體內示蹤技術,分離和鑑定不同物種、不同部位中存在的植物幹細胞;揭示幹細胞在植物器官發生和發育過程中的功能和起作用的關鍵基因；闡明幹細胞在器官發生中的精細分化圖譜和調控機制。植物幹細胞維持和分化的調控機制。利用表觀遺傳學、全基因組學和生物信息學等方法系統研究環境因素、激素和遺傳因子在植物幹細胞維持和分化中的統一協調關係，挖掘新的調控基因和表觀遺傳調控方式。
植物細胞去分化和再分化的調控機制。以植物細胞特有的去分化和再分化應激形式為模型，研究在體細胞去分化和再分化的分子調控網絡,揭示環境因素和遺傳物質相互作用的關係，深入了解植物愈傷、抗逆等應激現象的調控機制。 ,
二、再生醫學研究發展目標
中國科學院「中國至2050年人口健康科技發展路線圖」和中國工程院「中國工程院中長期戰略發展研究」等科技規劃中，都把再生醫學列為重大研究方向，並確立我國再生醫學研究發展的戰略目標。
（一）2020年目標
1.在組織修復與再生的關鍵理論上有重要創新和突破，包括闡明胚胎和成體幹細胞誘導分化再生損傷組織的相關機制、細胞治療用於多種難治性疾病治療、修復與組織再生的相關機制、模擬低等動物完全再生以增強人體自主再生能力的相關理論，闡明2~3種幹細胞治療相關疾病的機制,基本明確幹細胞技術的適,應證等。
2.在組織完美修復與再生的關鍵技術上要有重要突破，包括幹細胞建庫、保存、鑑定以及誘導分化用於多種組織再生的關鍵技術等，完成6 ~12種用於促進皮膚、肝臟、角膜、心肌補片、中樞和外周神經再生的重大關鍵技術並應用於臨床,全國建10個左右的治療用幹細胞庫、幾十個科研用幹細胞技術產品，研製成功 5 ~8個幹細胞藥物製品，建立5 ~6種難治性疾病的幹細胞移植標準臨床方案並推廣應用。
3.建立比較完善的幹細胞應用於組織工程以及再生醫學的法規和法律體系。
4.建成5~6個集產、學、研為一體的再生醫學轉化平臺。
5.我國再生醫學總體棄平國際先進,某些領域國際領先。
（二）2030年目標
1.在增強組織和器官自身修復與再生能力方面，人體的某些組織和器官，如皮膚、肝臟等受損後基本上可以恢復到損傷以前的解剖和功能狀況;肝臟、腎臟等實質性器官損傷後纖維化修復率下降50%，基本能夠實現完全再生，從而顯著降低器官移植的需求。
2.在組織工程組織和器官方面，新一代組織工程人工皮膚基本上將是一個與正常皮膚可以等同的產品，具有與正常皮膚同等的顏色和皮膚附件等。組織工程神經、肌腱、角膜、骨和軟骨等可以達到較大規模的生產與臨床應用，大器官組織工程有較好的基礎。
3.在採用細胞（主要是成體幹細胞）治療重症疾病等方面，全國的幹細胞技術產品要達到品種齊全，除組織幹細胞產品外,爭取有2~3個胚胎幹細胞產品以及iPS產品問世。各種幹細胞產品能基本滿足治療疾病的需求，對腫瘤及腫瘤幹細胞的機制有進一步的了解，治療上有突破性進展,同時研究開發出多種個性化和通用性幹細胞技術產品以滿足國民的保健、美容和增強體質的需求，使幹細胞成為治療損傷和疾病的常規方法。
4.我國再生醫學總體處於世界領先水平。