癌症不再可怕 基因編輯技術或掀起一場醫學革命

2020-12-05 百家號

近日,川大華西醫院盧鈾團隊將進行世界首個人類CRISPR基因編輯臨床試驗的消息讓基因編輯技術再度成為公眾關注的焦點。

我們認為,如果盧鈾團隊的試驗能夠獲得成功,無疑將會在資本市場上掀起一股風潮。對於CRISPR基因編輯的原理,並不是我們的專長,因此引述業內醫學專家的話進行科普。

傳統臨床上應對癌症的手段主要有三種:手術、放療和化療,但手術一般只對早期癌症有效,放療和化療毒副作用大,會對病人的免疫系統造成嚴重損傷,有不少病人甚至支撐不過放化療的痛苦,而基因編輯等細胞免疫療法彌補了傳統三種治療癌症的弊端,被認為是根治癌症的最大希望。

新一代CRISPR技術操作簡便、成本低廉,非常有助於基因編輯技術的商業化發展。基因編輯在基因治療、基礎研究、藥物製備、農業生產、環境保護、頻危動物救助等方面均有著非常廣泛的應用。目前,基因編輯技術的商業化應用主要包括科研、製藥和動植物產品生產等幾大領域,發展前景相當廣闊。

目前A股市場上相關概念股:勁嘉股份(002191與中山大學合作共同建立基於CRISPR/Cas9技術的地中海貧血疾病基因修正的技術體系;澳洋科技(002172參股吉凱基因,吉凱基因是國內優秀的基因功能科研服務提供商;安科生物(300009參股博生吉醫藥科技(蘇州)有限公司,具備CAR-T細胞治療技術;佐力藥業(300181參股科濟生物,2015年開展了全球首個肝癌細胞的CAR-T細胞臨床實驗;冠昊生物(300238與北京大學合作正在參與CAR-T項目技術研發和產業化。


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    乾貨 | 靠譜 | 實用 編輯:Echo隨著基因組編輯技術的不斷發展,基因組編輯設計過程中的非特異性基因突變導致的脫靶效應形成了一門新的基因科學學科和醫學學科。脫靶被定義為在基因組編輯過程中導致的非特異性遺傳修飾,包括意外基因的點突變,缺失、插入、倒位和易位。這些都是編輯技術本身的可測效果,而長期的生物效應則沒法估計。有人質疑由設計和選擇的靶基因引起的非特異性遺傳修飾是否也應該算作脫靶基因組編輯,因為這些基因是預期的、經過設計的和靶向的。這種非特異性遺傳修飾可能是由於疾病的複雜性,缺乏對已確定目標的系統驗證,並且獨特地關注生物效應而不是病理生理學特異性。
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