四川大學華西醫院生物治療國家重點實驗室鄧洪新教授簡介

生物谷

將於2018年5月17-18號召開

2018基因編輯與基因治療研討會

，本次

會議

將邀請一線專家學者匯聚推動基因編輯的交流與合作，共享基因編輯成果促進基因編輯技術在轉化醫學領域的應用，探討

基因治療

的臨床發展路徑，包括法規， 倫理，技術， 定價策略等。 

四川大學華西醫院生物治療國家重點實驗室鄧洪新教授

，作為2018基因編輯與基因治療研討會的演講嘉賓，將在研討會上帶來行業內的獨特視角，深度剖析基因治療在國內外的現狀，指明臨床應用的方向。演講題目：

基因治療

發展現狀和我國面臨的機遇和挑戰，歡迎各位老師報名到會場聆聽精彩演講報名。 

鄧洪新 主任 四川大學華西醫院 個人簡介：

鄧洪新，男，1974年12月出生，博士/研究員，四川大學華西醫院生物治療國家重點實驗室博導，教育部新世紀優秀人才基金獲得者，四川省傑出青年科學基金獲得者。擔任中國醫藥生物技術協會

再生醫學

分會常委、中國醫藥生物技術協會基因治療分會委員、中華醫學會組織修復和再生分會

幹細胞

與肝臟損傷修復學組副組長、中國免疫學會青年工作者委員會常委、四川省免疫學會常務理事、四川省

免疫學

會腫瘤免疫專委會第一屆主任委員、中國轉化醫學聯盟理事、中國醫藥生物技術協會轉化醫學分會委員等。主要從事腫瘤微環境、

腫瘤

免疫

基因治療

、

幹細胞基礎研究

與臨床轉化等。作為負責人承擔了國家重點研發計劃、「重大新藥創製」科技重大專項、國家「863」課題、「973」子課題、國家自然基金等項目10餘項。1項

幹細胞

治療產品實現轉化。在Nature Communications, Clin. Cancer Res, Small, Stem cells, J. Immunol. Hum Gene Thera等SCI雜誌上發表第一或通訊作者論文53篇。 

演講題目： 基因治療發展現狀和我國面臨的機遇和挑戰 

基因治療（Gene Therapy）是指將外源基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷或基因表達異常引起的疾病。

基因治療

是隨著基因重組、基因修飾、基因編輯等技術而發展起來的具有革命性的醫療手段之一，將發展成為二十一世紀重要的醫藥產業。

經過近40年的發展，

基因治療

的治療對象由最初的單基因

遺傳

病逐步拓展到惡性

腫瘤

、感染性疾病、心血管疾病、

自身免疫

性疾病、

代謝性疾病

等重大的複雜性疾病。此外，近幾年，CAR-T細胞治療、CRISPR/Cas9基因編輯技術等前沿技術在重大疾病的基因治療領域已顯示出非常好的應用前景。2009年，美國Science雜誌評選的世界十大科技進展之一，介紹了基因治療新技術在惡性腫瘤、先天性失明、聯合重症免疫缺陷、帕金森症等一系列重大疾病的治療領域取得重大進展，標誌著基因治療技術越來越成熟。2018年1月，美國Science雜誌發表了題為「Gene therapy comes of age」的長文綜述，重點綜述了重組AAV基因治療

遺傳

性疾病，基因修飾的CAR-T細胞治療

腫瘤

、基因編輯進入臨床試驗等基因治療新技術近年來的進展。截止到2017年4月，全球在Gene Therapy Clinical Trial網站上登記了2463項基因治療臨床試驗方案，其中進入Ⅱ/Ⅲ期

臨床試驗

基因治療產品近500項，共有7個

基因治療

產品已經在美國、歐盟等國家上市。

我國基因治療研究及

臨床試驗

與世界發達國家幾乎同期起步，發展主要以腫瘤、心血管病等重大疾病為主攻方向。目前,我國有近20個針對惡性

腫瘤

、心血管疾病、

遺傳

性疾病的基因治療產品進入了臨床試驗，其中在Gene Therapy Clinical Trial網站上登記的基因治療臨床試驗方案有70的，佔亞洲基因治療

臨床試驗

方案總數的46.7%。全球首個基因治療產品——重組P53腺病毒注射液在我國率先上市。但與美國、歐洲等發達國家和地區相比，我們在原創性基因治療研究及相關原創性的技術研發，基於重組AAV的基因治療產品研發，創新人才團隊建設，投融資環境等方面存在一定差距，也是我國未來

基因治療

獲得良性、快速發展需要面臨的挑戰。