幹細胞移植治療失明再添「新路」!

2021-01-21 騰訊網

來源：生物探索

視網膜色素上皮（RPE）是存在於神經感覺視網膜下的單層上皮，在維持正常視覺傳導方面起著重要的作用。據估計，全球超2億人因RPE相關疾病而失明。一直以來，視網膜細胞移植被認為是諸如年齡相關性黃斑變性等眼部疾病的潛在希望療法。但問題在於，從何處獲得可用於移植的細胞？

當地時間1月14日，《Stem Cell Reports》發布了一篇題為Surgical Transplantation of Human RPE Stem Cell-Derived RPE Monolayers into Non-Human Primates with Immunosuppression的報告。

新加坡國立大學、美國西奈山伊坎醫學院等處的研究人員嘗試用人RPE幹細胞衍生的RPE（hRPESC-RPE）來治療眼部疾病。在非人靈長類動物模型（NHP）中的研究表明，該療法不僅穩定、安全，並且有望為視網膜異常患者帶來治癒疾病的新希望。

https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2020.12.007

2012年，《Cell Stem Cell》發布的一篇文章曾提出，科學家們在RPE中發現了一種成體細胞。這種細胞通常處於休眠狀態，但如果被激活就能呈現出一種具有自我更新能力的幹細胞樣狀態。

在這項新研究中，研究人員猜測，這些成體細胞有可能分化成RPE細胞，用於RPE替代療法。於是，他們首先從捐獻的成人眼睛中提取了hRPESC-RPE並進行了克隆分析，發現大約10%的細胞至少增殖一次，僅2%的細胞能夠發展為視網膜單分子層（cobblestone monolayer）。另外，RPE發展的延時視頻說明了RPE的異質性和單個細胞的存在，這些細胞最終會擴展，佔細胞培養總數的90%以上。

在NHP中hRPESC-RPE移植物的製備、移植和體內觀測圖

隨後，研究人員將製備好的移植物移植到黃斑功能異常的猴子眼部的PET支架上，光學相干斷層掃描（OCT）顯示，7例hRPESC-RPE移植物中有5例保留在支架上的外核層（ONL）和外界膜（ELM），並且螢光素眼底血管造影（FA）圖像顯示移植早期或晚期均無血管滲漏現象發生。

hRPESC-RPE移植物黃斑部植入後3個月NHP的眼底照片

移植3個月後，這些移植物仍然保持穩定並且能夠支持正常的光感應功能。更重要的是，這種方法並沒有造成在其他實驗中所見的視力障礙性視網膜瘢痕。

在先前的研究中，科學家們已經提出了包括人類胚胎幹細胞和人類誘導的多能幹細胞等多種類型的幹細胞可作為視網膜的替代來源。這項新研究則首次證明，hRPESC-RPE單層不僅穩定，而且安全性良好，能在NHP黃斑下至少維持3個月並恢復視網膜功能。這也表明，hRPESC-RPE很可能成為替代RPE的來源，成為RPE功能障礙相關的視力喪失患者的細胞替代治療手段。

如果這類療法成功了，這類細胞將成為人類RPE的無限資源。當然，由於這些細胞是從人眼中獲取的，研究人員建議建立hRPESC-RPE供體庫，以提供與個別患者相匹配的細胞，從而避免出現免疫排斥反應。

End

參考資料：

[1]https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(20)30502-6#secsectitle0010

[2]https://www.fiercebiotech.com/research/eye-stem-cell-transplant-as-potential-blindness-treatment-shows-promise-monkey

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