Neurology:臨床試驗表明造血幹細胞移植可逆轉視神經脊髓炎

2021-01-18 生物谷

2019年10月15日訊/

生物谷

BIOON/---在一項新的臨床研究中，來自美國西北大學費恩柏格醫學院和梅奧診所的研究人員報導造血

幹細胞

移植可逆轉一種使人衰弱的神經系統疾病，這種稱為視神經脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病導致一半的患者在確診後5年內失明和失去行走的能力。大多數患者在接受造血

幹細胞

移植5年後保持良好，並且能夠避免每年花費高達50萬美元的藥物治療。相關研究結果近期發表在Neurology期刊上，論文標題為「Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica」。

圖片來自CC0 Public Domain。

視神經脊髓炎，以前被歸類為多發性硬化症（MS）的一種罕見亞型，但如今被認為是另一種疾病。與多發性硬化症和大多數其他

自身免疫

疾病不同的是，視神經脊髓炎具有

生物標誌物

AQP4，它與疾病活動度相關。在造血

幹細胞

移植後，患者的血液中不再具有可識別的AQP4。

論文第一作者、西北大學費恩柏格醫學院醫學教授、免疫療法與

自身免疫

疾病負責人Richard Burt博士說，「之前的治療方法均未導致AQP4持續消失，或者讓患者免於治療。」

Burt說，「造血幹細胞移植和藥物治療之間存在明顯的區別。造血

幹細胞

移植改善了患者的神經功能障礙和生活質量。他們的病情好轉，而且這種疾病標誌物在移植後長達五年的時間裡消失了。」

梅奧診所擁有生物標誌物AQP4的專利，並且與Burt和西北大學合作進行了這種

生物標誌物

分析。

在這項臨床研究中，12名視神經脊髓炎患者接受了造血幹細胞移植。在移植5年後，在這12名患者中，僅有2人發生疾病復發，不得不重新接受藥物治療。這似乎是造血

幹細胞

移植可以逆轉的第四種慢性疾病。

造血幹細胞移植的目標是讓有缺陷的免疫系統正常運轉。造血幹細胞取自患者的骨髓或血液，然後他們的免疫系統被化療徹底摧毀。接下來，將他們的造血

幹細胞

重新引入患者體內，然後它們在體內遷移到骨髓中，從而讓他們的免疫系統重置。

Burt開拓了這一領域。他是在醫學出版物中第一個提出利用造血幹細胞移植治療多發性硬化症的人，是第一個在臨床前動物模型中這樣做的人，也是在美國第一個利用造血幹細胞移植治療多發性硬化症患者的人。Burt還針對系統性硬化症和多發性硬化症進行了首批隨機造血

幹細胞

移植

臨床試驗

，並且取得了非常積極的結果。

2019年1月，Burt在JAMA上發表了一項隨機臨床研究，它表明在復發緩解型多發性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis）患者中，造血

幹細胞

移植可逆轉神經功能障礙，在5年多的時間裡，大多數患者延緩或阻止了進一步的進行性功能障礙，或者出現新的疾病活動的跡象。

根據Burt發表的研究，造血

幹細胞

移植逆轉的其他疾病是全身性硬化症和慢性炎性脫髓鞘性多發性神經病（chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy）。（生物谷 Bioon.com）

參考資料：1.Richard K. Burt et al. Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica. Neurology, 2019, doi:10.1212/WNL.0000000000008394.

2.Richard K. Burt et al. Effect of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Continued Disease-Modifying Therapy on Disease Progression in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis. JAMA, 2019, doi:10.1001/jama.2018.18743.

3.Stem cell transplant reverses disabling MS-like disease
https://medicalxpress.com/news/2019-10-stem-cell-transplant-reverses-disabling.html

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    原標題：血液科專家肯定臍帶血造血幹細胞移植的重要作用目前，幹細胞治療已在國內外得到大範圍的研究與推廣，而造血幹細胞是目前幹細胞家族中唯一獲得臨床準入的幹細胞資源。臍帶血中含有豐富的造血幹細胞，是造血幹細胞的重要來源，已經被廣泛地應用於臨床。臍帶血造血幹細胞移植，可以治療血液系統、免疫系統，以及遺傳代謝性等上百種疾病。
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    「我當時吃住在醫院，24小時隨叫隨到，對每個骨髓移植病人病程、治療方法都認真記錄在案，並對法國先進的科室管理也格外關注。」吳德沛回憶說。 20個月後，吳德沛自信滿滿回國，他的行李箱大半都是複印資料和筆記本。嚴格規範的學術訓練、科學有序的臨床工作實踐，為他今後的醫學之路打下紮實的醫研基礎。
  • 只需6步 輕鬆get臍帶血造血幹細胞移植過程
    什麼是造血幹細胞移植造血幹細胞移植是指對患者進行預處理（就是將患者體內有問題的細胞全部消滅）後，將來源骨髓、外周血或臍帶血的造血幹細胞通過靜脈輸注到患者體內，使患者體內重建正常的造血和免疫功能。等等，靜脈輸注？？這是不是過於簡單粗暴？