中樞神經系統脫髓鞘疾病：包裹在神經細胞軸突外面的髓鞘損壞或脫失，導致神經系統功能受損的一組疾病，多發性硬化及視神經脊髓炎譜系疾病是典型的疾病模型。
1.多發性硬化症：自身免疫相關性中樞神經脫髓鞘疾病，使信號通道在大腦和身體之間傳導受阻，臨床表現多樣性，肢體無力是首發症狀，可發生神經系統運動障礙，可影響生活自理能力。
2.視神經脊髓炎：一種主要累及脊髓和視神經的炎性脫髓鞘疾病，其病程較多發性硬化進展更快，致殘率更高，好發於青年女性。
中樞神經系統脫髓鞘疾病的特點主要表現為症狀的反覆性與病變部位的多樣性，雖然兩類疾病都歸類於罕見病，但患病人數卻並不少，但臨床上仍無法有效防治該病，為開發新的臨床方法，科研人員試圖探索幹細胞移植在中樞神經系統脫髓鞘疾病的臨床價值。
幹細胞移植是將健康的幹細胞（如間充質幹細胞、神經幹細胞、脂肪幹細胞等）移植至人體內，或局部注射到大腦病灶處，從而發揮幹細胞修復中樞神經系統脫髓鞘的功能。研究發現，幹細胞移植可有效緩解疾病的進展。
臨床案例1：DAHBOUR等人進行的一項臨床試驗中，本次試驗共納入了10名受試者（8例為繼發進展型多發性硬化，2例為復發緩解型多發性硬化）參與幹細胞移植。研究團隊採用鞘內注射骨髓間充質幹細胞的移植方法，並在移植後的第3，6，12個月對患者進行評估。
結果發現，患者的臨床症狀較之前均有改善，2例繼發進展型多發性硬化患者的擴展殘疾狀況量表評分下降，其餘8例患者的擴展殘疾狀況量表評分無明顯變化，驗證幹細胞移植能有效緩解疾病的功能，甚至可逆轉受損的神經功能。
【註：擴展殘疾狀況量表評分是評估神經功能缺損程度，評估由功能系統及行動能力和日常生活限制2部分組成，功能系統評價部分中每個系統的分值從正常（0分）～最嚴重缺損（5～6分）不等】
臨床案例2：LU等人評估了人臍帶間充質幹細胞幹預5例視神經脊髓炎譜系疾病患者的效果，在移植後每隔6個月進行1次評估，共進行4次評估。研究結果：患者脊髓MRI上的病灶數明顯降低，復發率較移植前均下降；4例患者擴展殘疾狀況量表評分改善（4.9分降低到4.0分），其中2例患者的視力得到改善。
以上兩項臨床試驗，所有患者在隨訪期間未出現與移植相關的嚴重不良反應，初步認為幹細胞移植改善中樞神經系統脫髓鞘疾病是安全的臨床技術手段。在今後的研究中需開展更多的臨床試驗，為幹細胞移植修復中樞神經系統脫髓鞘疾病的有效性提供更具有說服力的依據。