近期，國家發布了「幹細胞及轉化研究」重點專項2020年度擬立項項目公示，共15個項目獲得資助，其中《人臍帶間充質幹細胞治療視神經脊髓炎譜系疾病的臨床研究》入圍，幹細胞治療視神經脊髓炎譜系疾病引起領域醫學者的關注。
據《罕見病診療指南》2019年版，視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）是罕見病，亦稱為Devic病，患病率全球各地區接近，為1/100000～5/100000；它是一種免疫介導的以視神經和脊髓受累為主的中樞神經系統炎性脫髓鞘疾病，具有高復發性、高致殘性和進行性特點，90％以上的患者為復發性病程，並發嚴重的神經功能殘疾，5年死亡率約為30%。
NMOSD最主要的病理特徵是補體成分和IgG在病灶部位沉積，造成星形膠質細胞的損傷，繼而發生脫髓鞘，補體系統的激活在視神經脊髓炎的病理改變中起了重要作用。目前未發現明確有效的NMOSD藥物幹預，均為經驗性治療，幹細胞在腦組織修復和炎症免疫調節等方面具有積極作用，使得幹細胞移植成為再生醫學幹預NMOSD的重要選擇。
通過臨床實踐，幹細胞移植已在多種疾病（如神經退行性疾病、自身免疫性疾病和炎症性疾病）中顯示了良好效果，幹細胞用於NMOSD也展示了巨大的臨床優勢！在中華醫學會第十八次全國神經病學學術會議上，研究人員指出，幹細胞修復NMOSD的4大可能機制：
①免疫調節減輕炎症反應；
②調整組織微環境促進內源性修復；
③分泌生長因子和神經營養因子促進細胞再生；
④分化神經細胞實現組織損傷的修復。
另有學者認為，幹細胞作用主要通過減少B細胞、Tfh細胞、Th1細胞，增多Breg細胞、Treg細胞來減少效應T、B細胞和AQP4特異性抗體的分泌，抑制過度的炎症反應。
移植研究方面，現有資料顯示我國研究人員多採用間充質幹細胞（MSCs）移植，比起胚胎幹細胞，MSCs具有來源豐富、採集操作簡單和安全性高等特點；與神經幹細胞相比，MSC更具有易培養擴增、移植體內存活率高和高性能等特點。有研究顯示，單純的神經幹細胞移植不能減輕NMOSD小鼠腦部病灶的損傷。
幹細胞修復NMOSD的臨床應用
臨床案例1：對12例NMOSD患者實施靜脈輸注MSCs，男性患者3例，女性患者9例，年齡在18-59歲之間，經過臨床幹預與細心護理，12例患者的病情都有所好轉，其中有2例患者完全康復。
臨床案例2：醫學研究人員對11例患者採用單次靜脈輸注方式進行MSCs移植，此方法易於操作、安全性強，是目前移植修復NMOSD的主要手段。移植過程無一例發生細胞液滲漏和不良反應，１年隨訪均達到預期效果，尚無復發病例。
幹細胞移植是目前修復受損神經和免疫調節的一項新技術，實現NMOSD治療的突破，改善患者症狀，促進視神經和脊髓的神經結構修復，降低復發頻率、減輕神經功能缺失，提高患者生活質量！