羅氏IL-6受體抑制劑首次在亞洲獲批 治療視神經脊髓炎譜系障礙

2021-01-07 健康一線視頻網

今日，羅氏（Roche）宣布，日本厚生勞動省（MHLW）批准該公司開發的IL-6受體抑制劑Enspryng（satralizumab）上市，預防視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人和兒童患者的疾病復發。這些患者攜帶針對AQP4的抗體。這是這款創新療法首次在亞洲地區獲批，羅氏已經向美國、歐盟和中國遞交了這款新藥的上市申請，在中國它的上市申請已被納入擬優先申請名單，有望加速這款創新療法在中國的獲批上市。

NMOSD是一種罕見的失能性中樞神經系統（CNS）自身免疫性疾病，在全球範圍內影響著多達數十萬人。患者主要症狀為視神經和脊髓出現炎症性病變。NMOSD患者經常會出現疾病復發，免疫系統對自身組織的反覆攻擊會導致神經損傷逐步積累和殘疾。患者會出現視力、運動功能和生活質量的下降，嚴重NMOSD發作可以導致死亡。目前，還沒有治療這種疾病的獲批療法。

雖然NMOSD被認為是由於靶向AQP4的自身免疫抗體進入CNS導致的疾病，但是大約三分之一的患者體內沒有靶向AQP4的自身免疫抗體。近年來，促炎症細胞因子IL-6是NMOSD病理發生中的一個新興重要靶點，它觸發炎症級聯反應，導致損傷和殘疾。羅氏開發的Enspryng是一種完全人源化的IL-6受體單克隆抗體。它可以抑制IL-6信號通路，並且抑制炎症的產生和靶向AQP4的自身免疫抗體生成。Enspryng每四周皮下注射一次，對患者和護理人員來說是一個方便的治療選擇。美國FDA曾授予該療法突破性療法認定。

Enspryng在日本的批准是基於兩項關鍵性3期臨床研究的結果。它們分別評估了Enspryng作為單藥療法，和標準護理之外的附加療法的療效和安全性。試驗結果表明：

SakuraStar的研究結果顯示，與安慰劑組相比，接受Enspryng單藥治療的患者，復發風險降低55%。此外，在攜帶AQP4自身抗體的患者亞組中，接受Enspryng單藥治療的患者復發風險可降低74％。

SAkuraSky的研究結果顯示，與安慰劑組相比，接受Enspryng與標準療法聯合治療的患者復發風險可降低62％。在攜帶AQP4自身抗體的亞組中，接受Enspryng與標準療法聯合治療的患者復發風險可降低79％。

「今日的批准是Enspryng首次在亞洲獲批，為NMOSD患者降低復發提供了一個新治療選擇。這些復發最終會導致無法逆轉的殘疾，包括失明和癱瘓，」羅氏首席醫學官兼全球產品開發負責人Levi Garraway博士說：「Enspryng是首款也是唯一一款靶向IL-6受體的獲批療法。」

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